अलनीलम की अत्यधिक नवीन दवा गिवलारी को यूरोपीय हेपेटिक पोरफाइरिया (एएचएम) का इलाज करने के लिए यूरोपीय संघ द्वारा अनुमोदित किया गया है!

Alnylam Pharmaceuticals एक उद्योग-अग्रणी RNAi थेरेपी कंपनी है। इसकी दवा ओनपट्ट्रो (पेटिसिरन) को संयुक्त राज्य अमेरिका और यूरोपीय संघ ने अगस्त 2018 में वंशानुगत एटीटीआर (एचएटीटीआर) एमायलोइडोसिस वयस्क रोगियों के लिए 1 या स्टेज 2 न्यूरोपैथी के एकाधिक उपचार के साथ अनुमोदित किया था। । यह स्वीकृति ओनपट्ट्रो को आरएनएआई घटना की खोज के बाद से पूरे 20 वर्षों में विपणन के लिए अनुमोदित आरएनएआई दवा बनाती है।

हाल ही में, कंपनी ने घोषणा की कि यूरोपीय आयोग (ईसी) ने अपनी अन्य आरएनएआई दवा गिव्लारी (गियोवोइरन) को मंजूरी दे दी है, जिसे तीव्र हेपेटिक पोरफाइरिया (एएचपी) के उपचार के लिए उपचर्म इंजेक्शन द्वारा प्रशासित किया गया है, जो 12 वर्ष से अधिक और किशोर उम्र के हैं। वयस्क रोगी। संयुक्त राज्य अमेरिका में, Givlaari को 2019 नवंबर में AHP के साथ वयस्क रोगियों के उपचार के लिए FDA अनुमोदन प्राप्त हुआ है। गौरतलब है कि एएचपी के हमलों को रोकने, पुराने दर्द को कम करने और जीवन की गुणवत्ता में सुधार करने के लिए गिवलारी पहला और एकमात्र उपचार है। चरण III एनविसियन अध्ययन के परिणामों से पता चला है कि गिवलारी ने {{2}% द्वारा पोरफाइरिया की घटना को काफी कम कर दिया है।

Givlaari दुनिया की दूसरी RNAi दवा है जिसे Alnylam से नियामक अनुमोदन प्राप्त हुआ है। यह भी सटीक आनुवंशिक दवाओं के विकास में एक प्रमुख मील का पत्थर चिह्नित, GalNAc-युग्मित RNA थेरेपी की पहली वैश्विक स्वीकृति है। संयुक्त राज्य अमेरिका में, Givlaari को FDA की प्राथमिकता समीक्षा प्रक्रिया के माध्यम से अनुमोदित किया गया है और पहले इसे सफलता प्राप्त करने वाली दवा योग्यता और अनाथ दवा योग्यता प्रदान की गई है। यूरोपीय संघ की ओर से, Givlaari को एक त्वरित मूल्यांकन प्रक्रिया के माध्यम से अनुमोदित किया गया है और पहले इसे प्राथमिकता वाली दवा योग्यता (PRIME) और अनाथ दवा योग्यता प्रदान की गई है।

Givlaari को Alnylam 0010010 # 39; संवर्धित और स्थिर रासायनिक ESC-GalNAc संयुग्मित तकनीक का उपयोग करके विकसित किया गया है, जो उप-प्रशासन को अधिक शक्तिशाली और टिकाऊ बना सकता है, और इसका व्यापक चिकित्सीय सूचकांक है। Alnylam के सीईओ जॉन मार्गनोर ने कहा: 0010010 quot; इस विनाशकारी आनुवंशिक बीमारी के साथ रोगियों और परिवारों के लिए सिव्लारी की स्वीकृति एक ऐतिहासिक क्षण है। हमें 18 महीनों के भीतर दूसरी आरएनएआई जारी करने पर गर्व है। यह दवा यूरोप में रोगियों के लिए लाई गई है। 0010010 quot;

एएचपी दुर्बल और संभावित जीवन-धमकाने वाले हमलों की विशेषता वाला एक बहुत ही दुर्लभ आनुवंशिक रोग है। कुछ रोगियों के लिए, रोग की पुरानी अभिव्यक्तियां दैनिक कार्य और जीवन की गुणवत्ता को नकारात्मक रूप से प्रभावित कर सकती हैं। एएचपी की दीर्घकालिक जटिलताओं में क्रोनिक न्यूरोपैथिक दर्द, उच्च रक्तचाप, क्रोनिक किडनी रोग और यकृत रोग शामिल हैं। गिव्लारी एक क्रांतिकारी दवा है जो घर पर अस्पताल में भर्ती, आपातकालीन यात्राओं या हेम क्लोराइड के अंतःशिरा जलसेक की आवश्यकता वाले पोर्फिरीया एपिसोड की घटनाओं को काफी कम करने के लिए साबित हुई है। दवा AHP के रोगियों, देखभाल करने वालों और निदान करने वालों के लिए है और इन रोगियों का इलाज करने वाले डॉक्टर नई आशा प्रदान करते हैं।

Givlaari 0010010 # 39; s अनुमोदन तीसरे चरण के नैदानिक ​​अध्ययन ENVISION से सकारात्मक डेटा पर आधारित है, जो अब तक का सबसे बड़ा AHP हस्तक्षेप अध्ययन है। अध्ययन एक यादृच्छिक, डबल-ब्लाइंड, प्लेसबो-नियंत्रित, बहुराष्ट्रीय अध्ययन है जिसने 36 नैदानिक ​​केंद्रों 18 देशों में 94 AHP रोगियों का इलाज किया है। इस साल मार्च में जारी आंकड़ों के अनुसार, अध्ययन प्राथमिक समापन बिंदु और कई माध्यमिक समापन बिंदुओं पर पहुंच गया। विशेष रूप से, प्लेसबो की तुलना में, ग्वाला ने एएचपी के रोगियों में पोर्फिरीरिया की वार्षिक घटनाओं को 70% (95% CI: 60%, 80%)) कम कर दिया। इसके अलावा, Givlaari उपचार भी अंतःशिरा हीमोग्लोबिन, मूत्र न्यूरोटॉक्सिक हीम मध्यवर्ती aminolevulinic एसिड (ALA) और पित्त क्रोमोजेन (PBG) के उपयोग में एक समान कमी दिखाई। इस अध्ययन में, ग्वालाली 0010010 # 39; सबसे आम प्रतिकूल प्रतिक्रियाएं (कम से कम 20 रोगियों के% द्वारा रिपोर्ट) मतली (27%) और इंजेक्शन साइट प्रतिक्रियाओं थे (25%), और अन्य प्रतिकूल प्रतिक्रियाएं (घटना दर 5%% प्लेसबो की तुलना में) में चकत्ते, सीरम बढ़े हुए क्रिएटिनिन, ट्रांसअमाइनेज और थकान में वृद्धि शामिल है। जैसा कि पहले उल्लेख किया गया है, गिवलारी नैदानिक ​​विकास परियोजना में एक मरीज को एक एलर्जी प्रतिक्रिया का अनुभव हुआ, जिसे चिकित्सा प्रबंधन द्वारा हल किया गया था।

AHP में 4 उपप्रकार होते हैं, जिनमें से प्रत्येक एक आनुवंशिक दोष के कारण होता है जो यकृत में हेम बायोसिंथेसिस मार्ग में एक एंजाइम की कमी का कारण बनता है: तीव्र आंतरायिक पोरफाइरिया (एआईपी, वंशानुगत fecal porphyria (HCP)), मिश्रित पोर्फिरीरिया (वीपी), एएलएडी की कमी पोर्फिरीया (एडीपी)। इन दोषों से न्यूरोटॉक्सिक हीम इंटरमीडिएट अमीनोलेउलिक एसिड (ALA) और पित्त पिगमेंटोजन (PBG) का संचय होता है। ALA को मुख्य न्यूरोटॉक्सिक मध्यवर्ती उत्पाद माना जाता है, जिससे बीमारी शुरू होती है और हमलों के बीच लगातार लक्षण होते हैं। एएचपी वाले मरीजों को अक्सर पुराने दर्द और असहनीय, दुर्बल रोग के एपिसोड से पीड़ित होते हैं, और उपलब्ध उपचार विकल्प सीमित होते हैं।

Givlaari AHP के उपचार के लिए एक क्रांतिकारी दवा है, जो कि एक तीव्र आरएनएआई थेरेपी है जो अमीनोविलेनिक एसिड सिंथेज़ 1 (ALAS 1) को लक्षित करता है, जो तीव्र पैपेटिक पोरफाइरिया (AHP) के उपचार के लिए विकसित किया गया है। दवा को महीने में एक बार प्रशासित किया जाता है, और इससे प्रेरित यकृत ALAS 1 के स्तर को काफी कम किया जा सकता है, जिससे न्यूरोटॉक्सिक हीम मध्यवर्ती अमीनोलेवुलिनिक एसिड (ALA) और पित्तजन्य क्रोमोजेन (PBG) को सामान्य स्तर तक कम किया जा सकता है। इन मध्यवर्ती उत्पादों के संचय को कम करके, Givlaari प्रभावी रूप से गंभीर और जीवन-धमकाने वाले AHP हमलों की घटना को रोक सकता है या कम कर सकता है, पुराने लक्षणों को नियंत्रित कर सकता है और रोग के बोझ को कम कर सकता है। 00 1 00 1 0 nbsp;