Nefecon (लक्षित रिलीज budesonide) संयुक्त राज्य अमेरिका में लिस्टिंग के लिए आवेदन किया!

स्वीडिश बायोफर्मासिटिकल कंपनी कैलिडिटास थेरेप्यूटिक्स ने हाल ही में घोषणा की कि उसने यूएस फूड एंड ड्रग एडमिनिस्ट्रेशन (एफडीए) को नेफेकॉन (बुडेसोनाइड) के लिए एक नई दवा आवेदन (एनडीए) प्रस्तुत किया है, जो एक नई मौखिक तैयारी है जो आईजीए 1 के डाउन-रेगुलेशन को लक्षित करती है प्राथमिक IgA नेफ्रोपैथी (IgAN) का उपचार। कंपनी 505 (बी) (2) मार्ग के माध्यम से त्वरित अनुमोदन के लिए आवेदन करना चाहती है। यदि अनुमोदित हो, तो नेफेकॉन पहली चिकित्सा होगी जिसे विशेष रूप से IgAN के उपचार के लिए डिज़ाइन और अनुमोदित किया गया है।

कैलिडिटास के सीईओ रेनी एगुइर ल्यूकेंडर ने कहा: जीजी उद्धरण; यह कंपनी जीजी #39; के विकास में एक महत्वपूर्ण मील का पत्थर है। हम इस एजेंसी के साथ काम करने के लिए उत्सुक हैं। यह पहली बार है जब विशेष रूप से IgAN को लक्षित करने वाली दवा को अनुमोदन के लिए FDA को प्रस्तुत किया गया है। मेरा मानना ​​​​है कि हम अपने प्रमुख चरण 3 परीक्षणों और चरण 2 बी परीक्षणों के सफल परिणामों के आधार पर एक बहुत ही विश्वसनीय डेटा पैकेज प्रदान करते हैं, जो प्राथमिक और प्रमुख माध्यमिक दोनों समापन बिंदुओं से मिलते हैं। Calliditas लंबे समय से एक सटीक-आधारित और रोग-संशोधित IgAN उपचार विधियों को विकसित करने के लिए प्रतिबद्ध है। यह विधि रोग की उत्पत्ति पर ध्यान केंद्रित करती है और हजारों रोगियों की मदद करने की उम्मीद करती है, इसलिए आज का दिन वास्तव में एक विशेष दिन है। जीजी उद्धरण;

नेफेकॉन एक पेटेंट मौखिक तैयारी है जिसमें लक्षित रिलीज के लिए एक शक्तिशाली और प्रसिद्ध सक्रिय पदार्थ-बाइडसोनाइड होता है। मुख्य रोगजनन मॉडल के अनुसार, दवा को पेयर जीजी #39; के पैच को निचली छोटी आंत में वितरित करने के लिए डिज़ाइन किया गया है जहां रोग की उत्पत्ति हुई थी। नेफेकॉन TARGIT तकनीक से लिया गया है, जो पदार्थों को बिना अवशोषित किए पेट और आंतों से गुजरने की अनुमति देता है, और केवल दालों में तब छोड़ा जा सकता है जब वे छोटी आंत के निचले हिस्से में पहुंच जाते हैं।

जैसा कि कैलिडिटास द्वारा पूर्ण किए गए बड़े चरण 2बी परीक्षण में दिखाया गया है, खुराक और अनुकूलित रिलीज प्रोफाइल का संयोजन IgAN रोगियों के लिए प्रभावी है। प्रभावी स्थानीय प्रभावों के अलावा, इस सक्रिय पदार्थ का उपयोग करने का एक अन्य लाभ इसकी कम जैवउपलब्धता है, अर्थात, प्रणालीगत परिसंचरण तक पहुंचने से पहले लगभग 90% सक्रिय पदार्थ यकृत में निष्क्रिय हो जाता है। इसका मतलब यह है कि जहां जरूरत हो वहां उच्च सांद्रता वाली दवाओं को स्थानीय रूप से लागू किया जा सकता है, लेकिन प्रणालीगत जोखिम और दुष्प्रभाव बहुत सीमित हैं।

NefIgArd नैदानिक ​​परीक्षण भाग ए परिणाम

Calliditas एकमात्र कंपनी है जिसने IgAN के चरण 2b और चरण 3 यादृच्छिक, डबल-ब्लाइंड, प्लेसीबो-नियंत्रित नैदानिक ​​परीक्षणों में सकारात्मक डेटा प्राप्त किया है।

Nefecon NDA प्रस्तुतीकरण NefIgArd के प्रमुख चरण 3 अध्ययन के भाग A के सकारात्मक डेटा पर आधारित है। यह एक यादृच्छिक, डबल-ब्लाइंड, प्लेसबो-नियंत्रित, अंतर्राष्ट्रीय बहुकेंद्रीय अध्ययन है जिसे 200 वयस्क IgAN रोगियों में Nefecon और प्लेसबो की प्रभावकारिता और सुरक्षा का मूल्यांकन करने के लिए डिज़ाइन किया गया है। जैसा कि पहले उल्लेख किया गया है, प्लेसबो की तुलना में, अध्ययन प्रोटीनूरिया को कम करने के प्राथमिक समापन बिंदु पर पहुंच गया और दिखाया कि ईजीएफआर 9 महीनों में स्थिर था। NefIgArd परीक्षण ने यह भी दिखाया कि Nefecon आमतौर पर अच्छी तरह से सहन किया गया था और इसकी सुरक्षा चरण 2b परिणामों के अनुरूप थी। प्रस्तुत जानकारी में NEFIGAN चरण 2 परीक्षण से नैदानिक ​​डेटा भी शामिल है, जो NefIgArd अध्ययन के प्राथमिक और द्वितीयक समापन बिंदुओं तक भी पहुंचा।

Calliditas ने त्वरित अनुमोदन के लिए आवेदन किया है। एक्सेलेरेटेड अप्रूवल यूएस एफडीए का एक नया ड्रग अप्रूवल चैनल है, जो उन दवाओं को अनुमति देता है जिनमें प्रमुख बीमारियों की चिकित्सा जरूरतों को पूरा करने की क्षमता होती है, जिन्हें सरोगेट एंडपॉइंट के आधार पर मंजूरी दी जाती है। प्रमुख चरण 3 परीक्षण NefIgArd का सरोगेट अंत बिंदु प्लेसबो की तुलना में प्रोटीनमेह की कमी है, जो थॉम्पसन ए एट अल द्वारा प्रकाशित नैदानिक ​​अनुसंधान मेटा-विश्लेषण के सांख्यिकीय ढांचे पर आधारित है। 2019 में नैदानिक ​​अध्ययन में IgAN रोगियों में हस्तक्षेप के लिए। समर्थन करना। दीर्घकालिक किडनी लाभ डेटा प्रदान करने के लिए डिज़ाइन किया गया एक पुष्टिकरण अध्ययन पूरी तरह से नामांकित किया गया है और 2023 की शुरुआत में घोषित होने की उम्मीद है।