NICE वंशानुगत वाहिकाशोफ के निवारक उपचार के लिए Orladeyo की सिफारिश करता है

नेशनल इंस्टीट्यूट ऑफ हेल्थ एंड क्लिनिकल ऑप्टिमाइजेशन (एनआईसीई) ने हाल ही में बायोक्रिस्ट [जीजी] #39; की मौखिक दवा ओरलाडेयो (बेरोट्रलस्टैट) की सिफारिश करते हुए एक मसौदा मार्गदर्शन जारी किया है, जो 12 वर्ष और उससे अधिक उम्र के पात्र रोगियों के लिए वंशानुगत एंजियोएडेमा (एचएई) के साथ पुनरावृत्ति को रोकने के लिए है। विशेष रूप से, NICE अनुशंसा करता है कि Orladeyo का उपयोग HAE के रोगियों में निवारक उपचार के लिए किया जाए, जिन्हें महीने में कम से कम दो बार होता है। यदि 3 महीने के उपयोग के बाद, प्रति माह हमलों की संख्या कम से कम 50% कम नहीं होती है, तो ओरलेडियो उपचार बंद कर दिया जाना चाहिए।

इस सिफारिश के अनुसार, इंग्लैंड, वेल्स और उत्तरी आयरलैंड में HAE रोगियों को बार-बार होने वाले HAE हमलों को रोकने के लिए पहली बार एक बार दैनिक मौखिक चिकित्सा प्राप्त होगी।

यह अनुमान लगाया गया है कि प्रत्येक 50,000 से 100,000 लोगों में से लगभग एक व्यक्ति HAE से पीड़ित है। यह रोग एक बहुत ही दुर्लभ अनुवांशिक बीमारी है जिसमें रोगियों को मुंह, आंतों या वायुमार्ग की अप्रत्याशित और बार-बार सूजन का अनुभव होता है। बदले में, यह सांस लेने में कठिनाई और गंभीर दर्द का कारण बन सकता है, और यह शरीर के कई हिस्सों में सूजन भी पैदा कर सकता है। यदि अनुपचारित छोड़ दिया जाए, तो यह घातक हो सकता है। रोग की शुरुआत की अप्रत्याशितता रोगियों और उनके परिवारों के जीवन की गुणवत्ता को गंभीर रूप से प्रभावित करेगी।

Orladeyo पहली और एकमात्र मौखिक चिकित्सा है जिसे 12 वर्ष और उससे अधिक उम्र के बच्चों और वयस्कों में HAE हमलों की रोकथाम के लिए अनुमोदित किया गया है, जो प्रतिदिन एक गोली लेती है। दवा का सक्रिय संघटक बेरोट्रलस्टैट है, जो मानव प्लाज्मा कैलिकेरिन का एक नया, शक्तिशाली और चयनात्मक अवरोधक है, जो प्लाज्मा कैलिकेरिन की गतिविधि को कम करके काम करता है।

Orladeyo लक्षण नियंत्रण प्राप्त करने और HAE के बोझ को कम करने के लिए पहला दैनिक मौखिक उपचार प्रदान करके, इस आजीवन बीमारी के उपचार में एक नए उपचार विकल्प के साथ यूके में योग्य HAE रोगियों और चिकित्सकों को प्रदान करेगा।

नीस [जीजी] #39; का निर्णय अप्रैल 2021 में यूरोपीय आयोग (ईसी) द्वारा ओरलाडेयो को अनुमोदित करने और मई 2021 में ब्रिटिश मेडिसिन्स एंड हेल्थकेयर प्रोडक्ट्स एजेंसी (एमएचआरए) द्वारा अनुमोदित किए जाने के बाद किया गया था। स्कॉटिश मेडिकल फेडरेशन (एसएमसी) है 2022 की पहली छमाही में ब्रिटिश राष्ट्रीय स्वास्थ्य सेवा (एनएचएस) के मार्गदर्शन में स्कॉटलैंड में HAE रोगियों में Orladeyo का उपयोग करने का निर्णय लेने की उम्मीद है।

NICE' का निर्णय निर्णायक चरण 3 APeX-2 परीक्षण के परिणामों पर आधारित है। परीक्षण अपने प्राथमिक समापन बिंदु पर पहुंच गया: ओरलाडेयो ने उपचार के 24वें सप्ताह में प्लेसीबो की तुलना में एचएई एपिसोड को काफी कम कर दिया। अध्ययन के 96 सप्ताह के दौरान यह कमी प्रभाव जारी रहा।

2021 यूरोपियन सोसाइटी ऑफ एलर्जी एंड क्लिनिकल इम्यूनोलॉजी (EAACI) कांग्रेस में जारी किए गए दीर्घकालिक आंकड़ों के अनुसार: 25वें-96वें सप्ताह के दौरान, प्लेसीबो समूह की तुलना में, Orladeyo उपचार समूह की औसत मासिक हमले दर एक से कम हो गई थी। बेसलाइन की तुलना में औसतन 80%। परीक्षण के भाग 1 (0-24 सप्ताह) और भाग 2 (25-48 सप्ताह) की तुलना में, ओरलाडेयो को आमतौर पर भाग 3 (49-96 सप्ताह) में उपचार के दौरान अच्छी तरह से सहन किया गया था, दवा से संबंधित बीमारियों की रिपोर्ट के साथ कम घटनाएं होती हैं। .