Reblozyl संयुक्त राज्य अमेरिका और यूरोप में विस्तारित संकेतों के लिए लागू होता है: आधान-स्वतंत्र β-थैलेसीमिया का उपचार!

ब्रिस्टल-मायर्स स्क्विब (बीएमएस) ने हाल ही में घोषणा की कि यूएस फूड एंड ड्रग एडमिनिस्ट्रेशन (एफडीए) ने रेब्लोज़िल [जीजी] #39;s (लुस्पेटरसेप्ट-एएमटी) पूरक जैविक उत्पाद लाइसेंस आवेदन (एसबीएलए) को स्वीकार कर लिया है और प्राथमिकता की समीक्षा दी है: दवा है एक प्रथम श्रेणी में) लाल रक्त कोशिका परिपक्वता एजेंट (ईएमए), गैर-आधान आश्रित (एनटीडी) β-थैलेसीमिया (β-थैलेसीमिया) वयस्क रोगियों के लिए एनीमिया के इलाज के लिए उपयोग किया जाता है। एफडीए ने एसबीएलए के प्रिस्क्रिप्शन ड्रग यूजर फीस एक्ट (पीडीयूएफए) के लिए लक्ष्य तिथि 27 मार्च, 2022 निर्धारित की है। इसके अलावा, यूरोपीय मेडिसिन एजेंसी (ईएमए) ने वयस्कों में एनीमिया के इलाज के लिए रेब्लोज़िल के लिए द्वितीय श्रेणी के परिवर्तन आवेदन को स्वीकार कर लिया है। एनटीडी थैलेसीमिया के रोगी।

एनटीडी बीटा थैलेसीमिया उन रोगियों का वर्णन करने के लिए इस्तेमाल किया जाने वाला शब्द है, जिन्हें जीवित रहने के लिए लाल रक्त कोशिकाओं (आरबीसी) के नियमित जीवन भर के संक्रमण की आवश्यकता नहीं होती है, हालांकि उन्हें कभी-कभी या थोड़ा बार-बार आधान की आवश्यकता हो सकती है, आमतौर पर एक निर्धारित अवधि के भीतर। एनटीडी बीटा थैलेसीमिया वाले मरीजों को पुरानी एनीमिया और लोहे के अधिभार का अनुभव होगा, जिससे नैदानिक ​​​​जटिलताओं की एक श्रृंखला हो सकती है, और तत्काल उपचार विकल्पों की आवश्यकता होती है। क्लिनिकल परीक्षण के आंकड़ों से पता चलता है कि एनटीडी β थैलेसीमिया वाले वयस्क रोगियों में, बेसलाइन हीमोग्लोबिन स्तर की परवाह किए बिना, रेब्लोज़िल रोगी [जीजी] # 39; के हीमोग्लोबिन स्तर को बढ़ा सकता है और रोगी [जीजी] # 39; जीवन की गुणवत्ता में सुधार कर सकता है।

Reblozyl मूल रूप से BMS और Acceleron Pharmaceuticals द्वारा विकसित किया गया था। मर्क द्वारा हाल ही में एक्सेलेरॉन का 11.5 बिलियन डॉलर का अधिग्रहण पूरा करने के बाद, रेब्लोज़िल अब बीएमएस और मर्क द्वारा संयुक्त रूप से विकसित और व्यावसायीकरण किया गया है। रेब्लोज़िल पहला लाल रक्त कोशिका परिपक्वता एजेंट (ईएमए) है जिसका उपयोग β-थैलेसीमिया और बहुत कम / निम्न / मध्यम जोखिम वाले मायलोयड्सप्लास्टिक सिंड्रोम (एमएसडी) से संबंधित एनीमिया के उपचार के लिए नियामक अनुमोदन के साथ किया जाता है। पात्र रोगी समूहों में, रेब्लोज़िल एक महत्वपूर्ण उपचार श्रेणी का प्रतिनिधित्व करता है। यह ध्यान दिया जाना चाहिए कि जिन रोगियों को एनीमिया को तुरंत ठीक करने की आवश्यकता होती है, उनके लिए रेब्लोज़िल लाल रक्त कोशिका आधान के विकल्प के रूप में उपयुक्त नहीं है।

रेब्लोज़िल का सक्रिय फार्मास्युटिकल संघटक luspatercept है, जो एक प्रथम श्रेणी का लाल रक्त कोशिका परिपक्वता एजेंट (EMA) है जो देर से लाल रक्त कोशिकाओं की परिपक्वता को नियंत्रित कर सकता है। Luspatercept एक घुलनशील संलयन प्रोटीन है, जो मानव IgG1 के Fc डोमेन और एक्टिन IIB रिसेप्टर (ActRIIB) के बाह्य डोमेन के संलयन से बनता है। लिगैंड ट्रैप के रूप में, यह लक्षित बंधन के माध्यम से देर से आरबीसी परिपक्वता को नियंत्रित कर सकता है। ट्रांसफ़ॉर्मिंग ग्रोथ फ़ैक्टर (TGF)-β विशिष्ट लिगेंड्स का सुपरफ़ैमिली Smad2 / 3 सिग्नलिंग मार्ग की सक्रियता को कम करता है, अमान्य RBC के निर्माण में सुधार करता है, देर से RBC लाल रक्त कोशिकाओं की परिपक्वता को बढ़ावा देता है, और हीमोग्लोबिन के स्तर को बढ़ाता है।

Reblozyl sBLA और कक्षा II परिवर्तन अनुप्रयोग अध्ययन से परे महत्वपूर्ण चरण 2 के सुरक्षा और प्रभावकारिता परिणामों पर आधारित हैं। अध्ययन एनटीडी बीटा थैलेसीमिया वाले वयस्क रोगियों में आयोजित किया गया था और बेस्ट सपोर्टिव केयर (बीएससी) के साथ संयुक्त रेब्लोज़िल का मूल्यांकन किया गया था। जून 2021 में जारी किए गए डेटा से पता चला है कि रेब्लोज़िल+बीएससी उपचार समूह में 77.1% रोगियों ने ऊंचा हीमोग्लोबिन स्तर (≥1.0g/dL) हासिल किया, जबकि प्लेसबो+बीएससी समूह 0% था। इसके अलावा, प्लेसीबो समूह की तुलना में, रेब्लोज़िल समूह के रोगियों ने भी बेहतर परिणामों की सूचना दी।

ब्रिस्टल-मायर्स स्क्विब में हेमेटोलॉजी डेवलपमेंट के वरिष्ठ उपाध्यक्ष डॉ. नोआह बर्कोविट्ज़ ने कहा: "गैर-आधान-आश्रित बीटा थैलेसीमिया वाले रोगियों को जीवित रहने के लिए जीवन भर रक्त आधान की आवश्यकता नहीं हो सकती है, लेकिन उन्हें प्रभावी उपचार विकल्पों की आवश्यकता होती है क्योंकि वे एक का सामना करते हैं। क्रोनिक एनीमिया और आयरन अधिभार की श्रृंखला। रेब्लोज़िल के कारण नैदानिक ​​जटिलताएँ। Reblozyl β-थैलेसीमिया और कम जोखिम वाले मायलोयड्सप्लास्टिक सिंड्रोम से संबंधित एनीमिया के उपचार के लिए कई देशों (संयुक्त राज्य अमेरिका और यूरोपीय संघ सहित) द्वारा अनुमोदित एक महत्वपूर्ण उपचार है। हम और मर्क रेब्लोज़िल प्रोजेक्ट के नैदानिक ​​अभ्यास को जारी रखने के लिए प्रतिबद्ध हैं, और समीक्षा प्रक्रिया के दौरान एफडीए के साथ मिलकर काम करने के लिए तत्पर हैं ताकि इस कम सेवा वाले रोगी समूह के लिए एक नया उपचार विकल्प लाया जा सके। [जीजी] उद्धरण;