संयुक्त राज्य अमेरिका में लिस्टिंग के लिए नया लॉन्ग-एक्टिंग ग्रोथ हार्मोन TransCon hGH लागू किया गया है और चीन तीसरे चरण के नैदानिक ​​परीक्षणों में है।

डेनमार्क की बायोफर्मासिटिकल कंपनी एसिसिस फार्मा ने हाल ही में घोषणा की है कि उसने यूएस फूड एंड ड्रग एडमिनिस्ट्रेशन (एफडीए) को साप्ताहिक लॉन्ग-एक्टिंग ग्रोथ हॉर्मोन TransCon hGH (lonapegsomatropin) बायो प्रोडक्ट लाइसेंस एप्लिकेशन (बीएलए), मानव विकास हार्मोन का एक लंबे समय तक काम करने वाला प्रोड्रग पेश किया है। (hGH), सप्ताह में एक बार प्रशासित, बचपन के विकास हार्मोन की कमी (GHD) के इलाज के लिए इस्तेमाल किया जाता है।

TransCon hGH दुनिया का&का एकमात्र मानव विकास हार्मोन है, जिसे&एडिशन के साथ डिज़ाइन किया गया है। Transient Conjugation" पेटेंट प्रौद्योगिकी। इस दवा की कार्रवाई का तंत्र लंबी-अभिनय वृद्धि हार्मोन एनालॉग्स की अन्य तकनीकों से अलग है। यह सुनिश्चित कर सकता है कि मानव शरीर में 7 दिनों के लिए unmodified और सक्रिय मानव विकास हार्मोन जारी किया गया है, और शरीर में सक्रिय मानव विकास हार्मोन का ऊतक वितरण एक बार-दैनिक पुनः संयोजक विकास हार्मोन (rhGH) के अनुरूप है।

वर्तमान में, यूएस और यूरोपीय बाजारों में कोई लंबे समय से कार्यशील वृद्धि हार्मोन दवाओं को मंजूरी नहीं दी गई है। TransCon hGH को संयुक्त राज्य अमेरिका और यूरोप में GHD के लिए अनाथ ड्रग का दर्जा (ODD) प्रदान किया गया है।

एसिसिस ने इस वर्ष की तीसरी तिमाही में जीएचडी वाले यूरोपीय चिकित्सा एजेंसी (ईएमए) के बच्चों के ट्रांसकॉन एचजीएच उपचार के लिए एक विपणन प्राधिकरण आवेदन (एमएए) प्रस्तुत करने की योजना बनाई है। कंपनी चौथी तिमाही में जीएचडी वाले बच्चों में ट्रांसकॉन एचजीएच का मूल्यांकन करने के लिए जापान में एक चरण III नैदानिक ​​परीक्षण शुरू करने की उम्मीद करती है। इसके अलावा, VISEN फार्मास्यूटिकल्स में एक रणनीतिक निवेश के माध्यम से, कंपनी ग्रेटर चीन में TransCon hGH के चरण III नैदानिक ​​परीक्षणों का आयोजन कर रही है।

बच्चों में वृद्धि हार्मोन की कमी (जीएचडी) एक गंभीर दुर्लभ बीमारी है जो पिट्यूटरी ग्रंथि द्वारा स्रावित अपर्याप्त वृद्धि हार्मोन के कारण होती है। जीएचडी वाले बच्चे न केवल कद में छोटे होते हैं, बल्कि उनमें चयापचय संबंधी असामान्यताएं, मनोदैहिक चुनौतियां, संज्ञानात्मक घाटे और जीवन की खराब गुणवत्ता भी होती है।

दशकों तक, जीएचडी की देखभाल का मानक विकास और चयापचय प्रभाव में सुधार करने के लिए दिन में एक बार एचजीएच का उपचर्म इंजेक्शन है। देखभाल करने वालों और रोगियों के लिए, इंजेक्शन के दैनिक उपचार का बोझ बहुत अधिक है, जो खराब अनुपालन का कारण बन सकता है और समग्र उपचार प्रभाव को कम कर सकता है।

मार्च 2019 में, Ascendis ने GHDIII चरण heiGHt अध्ययन वाले बच्चों के TransCon hGH उपचार के शीर्ष-पंक्ति डेटा को प्रकाशित किया। यह एक यादृच्छिक, ओपन-लेबल, सकारात्मक ड्रग-नियंत्रित अध्ययन है जो साप्ताहिक ट्रांसकेन एचजीएच की दैनिक एचजीएच (जेनोट्रोपिन) के साथ तुलना करता है।

परिणामों से पता चला कि अध्ययन प्राथमिक समापन बिंदु पर पहुंच गया: 52 वें सप्ताह में, ट्रांसकॉन एचजीएच अवतार की ऊंचाई (एएचवी, इकाई: सेमी / वर्ष) की वार्षिक दर के मामले में दैनिक एचजीएच से नीच नहीं था और दैनिक एचजीएच से भी बेहतर था। विशिष्ट डेटा है, सहसंयोजक (ANCOVA) इरादा-टू-ट्रीट समूह के विश्लेषण का उपयोग करते हुए, TransCon hGH उपचार समूह AHV 11.2 सेमी / वर्ष है, दैनिक hGH 10.3 सेमी / वर्ष (दो समूहों के बीच का अंतर है: 0 {{ 8}} सेमी / वर्ष, 95% सीआई: 0.22-1.50, पी=0.0088)।

यह उल्लेखनीय है कि प्रत्येक अनुवर्ती पर, TransCon hGH उपचार समूह का AHV दैनिक hGH उपचार समूह की तुलना में अधिक था, और सप्ताह 26 (सप्ताह 26 सहित) से उपचार अंतर सांख्यिकीय रूप से महत्वपूर्ण था। TransCon hGH उपचार समूह और दैनिक hGH उपचार समूह (AHV< 8.0="" सेमी="" वर्ष)="" में="" खराब="" प्रतिक्रिया="" वाले="" रोगियों="" का="" अनुपात="" क्रमशः="" 4%="" और="" 11%="" था।="" अध्ययन="" द्वारा="" पूरा="" किए="" गए="" सभी="" संवेदनशीलता="" विश्लेषण="" मुख्य="" परिणामों="" का="" समर्थन="" करते="" हैं,="" इन="" परिणामों="" की="" मजबूती="" का="" प्रदर्शन="" करते="">

अध्ययन में, ट्रांसकॉन एचजीएच आमतौर पर सुरक्षित और अच्छी तरह से सहन किया गया था। प्रतिकूल घटना दैनिक hGH उपचार समूह में देखे गए प्रकार और आवृत्ति के अनुरूप थी, और परीक्षण समूह तुलनीय थे। किसी भी समूह में अध्ययन दवा से संबंधित कोई गंभीर प्रतिकूल घटना नहीं पाई गई। प्रत्येक उपचार समूह में एक गंभीर प्रतिकूल घटना देखी गई (ट्रांसकॉन एचजीएच उपचार समूह में 1.0% और दैनिक एचजीएच उपचार समूह में 1.8%), जो अध्ययन दवा से संबंधित नहीं था। दोनों समूहों में, कोई प्रतिकूल घटना नहीं पाई गई जिसके कारण अध्ययन दवा को बंद कर दिया गया।

TransCon का अर्थ है" Transient Conjugation" ;; एसिसिस जीजी # 39; मालिकाना TransCon प्लेटफ़ॉर्म एक नवीन तकनीक है जिसका उद्देश्य नए उपचारों का निर्माण करना है जो प्रभावकारिता, सुरक्षा और प्रशासन की आवृत्ति सहित चिकित्सीय प्रभावों का अनुकूलन करते हैं। TransCon अणु में तीन घटक होते हैं: एक अनमॉडिफाइड पैरेंट ड्रग, एक अक्रिय वाहक जो इसे बचाता है, और एक लिंकर जो अस्थायी रूप से दोनों को जोड़ता है। जब संलग्न होता है, तो वाहक निष्क्रिय हो जाता है और मूल दवा को साफ होने से बचाता है। जब शरीर में इंजेक्ट किया जाता है, तो शारीरिक पीएच और तापमान की स्थिति एक पूर्वानुमानित रिलीज में अनमॉडिफाइड सक्रिय माता-पिता की दवा जारी करना शुरू कर देगी। क्योंकि मूल दवा अनमॉडिफ़ाइड है, इसकी कार्रवाई का मूल तरीका अपरिवर्तित रहना चाहिए। ट्रांसकॉन तकनीक का व्यापक रूप से प्रोटीन, पेप्टाइड्स या छोटे अणुओं के कई चिकित्सीय क्षेत्रों में उपयोग किया जा सकता है और इसका उपयोग व्यवस्थित या स्थानीय रूप से किया जा सकता है।

वर्तमान में, Ascendis TransCon तकनीक का उपयोग एक अग्रणी, पूरी तरह से एकीकृत दुर्लभ बीमारी कंपनी बनाने के लिए कर रहा है। कंपनी नई थेरेपी बनाने के लिए ट्रांसकॉन तकनीक और चिकित्सकीय रूप से सिद्ध मूल दवाओं का उपयोग करती है, जिनमें सबसे अच्छी श्रेणी की प्रभावकारिता, सुरक्षा और / या सुविधा है।&के GHD बच्चों के अलावा, कंपनी एडल्ट HHD के तीसरे चरण के क्लिनिकल उपचार में TransCon hGH भी विकसित कर रही है। इसके अलावा, कंपनी के पास द्वितीय चरण नैदानिक ​​में दो दुर्लभ एंडोक्रिनोलॉजी परिसंपत्तियां हैं: (1) ट्रांसकॉन पीटीएच एक लंबे समय से अभिनय पैराथायरॉइड हार्मोन (पीटीएच) है, जिसका उपयोग हाइपोपरैथायरॉइडिज़्म के इलाज के लिए किया जाता है; (2) ट्रांसकॉन सीएनपी एक लंबे समय तक काम करने वाला सी-टाइप नैट्रियूरेटिक पेप्टाइड प्रोड्रग है जिसका उपयोग अचोन्ड्रोप्लासिया और अन्य एफजीएफआर से संबंधित हड्डी रोगों के इलाज के लिए किया जाता है।

2018 में, असिंडिस और वीवो कैप्टिटल ने ग्रेटर चीन पर ध्यान केंद्रित करते हुए, वेइशेंग फार्मास्युटिकल की स्थापना के लिए एक संयुक्त उद्यम स्थापित किया, और एसेंडिस जीजी # 39 के विकास और संवर्धन के लिए प्रतिबद्ध है; ग्रेटर चीन में एंडोक्राइन दुर्लभ रोग उपचार कार्यक्रम, मुख्य भूमि चीन और हांगकांग, मकाओ और ताइवान को कवर करता है।

अक्टूबर 2019 में ट्रांसकॉन एचजीएच जीजी के तीसरे चरण के नैदानिक ​​परीक्षण आवेदन को राष्ट्रीय ड्रग एडमिनिस्ट्रेशन (एनएमपीए) द्वारा चीन में एक चरण III नैदानिक ​​अध्ययन करने के लिए बचपन विकास हार्मोन की कमी (जीएचडी) का इलाज करने के लिए अनुमोदित किया गया था। TransCon hGH चीन&का पहला अनमॉडिफाइड लॉन्ग-एक्टिंग मानव विकास हार्मोन बन जाएगा, जिसका उपयोग सप्ताह में एक बार किया जाता है, जो एक ही मानव विकास हार्मोन को एक बार दैनिक तैयारी के रूप में जारी कर सकता है।