यूएस एफडीए ने पहले GLP-1 प्रतिपक्षी एवेक्सिटाइड को लक्षित करने के लिए सफलता चिकित्सा पदनाम दिया!

ईगर बायोफार्मास्युटिकल्स एक बायोफार्मास्युटिकल कंपनी है जो दुर्लभ और अति दुर्लभ बीमारियों के इलाज के लिए अभिनव उपचारों के विकास और व्यावसायीकरण के लिए समर्पित है। हाल ही में, कंपनी ने घोषणा की कि यूएस फूड एंड ड्रग एडमिनिस्ट्रेशन (एफडीए) ने जन्मजात हाइपरिन्सुलिनमिया (एचआई) के उपचार के लिए एवेक्सिटाइड (जिसे पहले एक्सेंडिन 9-39 के रूप में जाना जाता था) को ब्रेकथ्रू थेरेपी पदनाम (बीटीडी) प्रदान किया है। गौरतलब है कि अब तक कंपनी के सभी 5 अनाथ दवा परियोजनाओं को बीटीडी मिल चुका है।

एवेक्सिटाइड एक लक्षित, प्रथम श्रेणी का GLP-1 प्रतिपक्षी है। यह वर्तमान में एक सुविधाजनक और उपन्यास तरल फॉर्मूलेशन के रूप में विकसित किया जा रहा है जिसे चयापचय संबंधी विकारों के इलाज के लिए उपकुशल इंजेक्शन द्वारा प्रशासित किया जा रहा है, जिसमें जन्मजात हाइपरिन्सुलिनमिया, एक अत्यंत दुर्लभ, जीवन-धमकी देने वाला, लगातार हाइपोग्लाइसीमिया बाल रोग, अपरिवर्तनीय मस्तिष्क क्षति का कारण बन सकता है। 50% बच्चे।

बीटीडी एफडीए का एक नया दवा समीक्षा चैनल है, जिसका उद्देश्य गंभीर या जीवन-धमकी देने वाली बीमारियों के इलाज के लिए नई दवाओं के विकास और समीक्षा में तेजी लाना है, और प्रारंभिक नैदानिक ​​सबूत हैं कि मौजूदा उपचार दवाओं की तुलना में, नई दवाएं जो कर सकती हैं रोग की स्थिति में काफी सुधार। बीटीडी-प्राप्त दवाएं अनुसंधान और विकास के दौरान वरिष्ठ एफडीए अधिकारियों सहित निकट मार्गदर्शन प्राप्त कर सकती हैं, और समीक्षा के दौरान रोलिंग समीक्षा और संभावित प्राथमिकता समीक्षा के लिए पात्र हैं ताकि यह सुनिश्चित हो सके कि रोगियों को कम से कम समय में नए उपचार विकल्प प्रदान किए जाते हैं।

एफडीए ने 39 नवजात शिशुओं, बच्चों और जन्मजात हाइपरिन्सुलिनमिया वाले किशोरों पर किए गए 3 पूर्ण चरण 2 अध्ययनों के आंकड़ों के आधार पर एवेक्सिटाइड बीटीडी प्रदान किया।

कोलीन क्रेग, एमडी, ईगर के मेटाबोलिक रोगों के उपाध्यक्ष ने कहा: "एवेक्सिटाइड जन्मजात हाइपरिन्सुलिनमिया के लिए एक आशाजनक, लक्षित उपचार का प्रतिनिधित्व करता है। इस बीमारी के लिए एक तत्काल, अपूर्ण चिकित्सा आवश्यकता है। स्वीकृत उपचार। हम एफडीए के साथ सहयोग जारी रखने की आशा करते हैं। [जीजी] उद्धरण;

एवेक्सिटाइड: एक्सैनाटाइड के 31 अमीनो एसिड के टुकड़े (चित्र स्रोत: ईगर)

हाइपरग्लेसेमिया को नियंत्रित करने के लिए शरीर द्वारा स्रावित मुख्य शारीरिक हार्मोन इंसुलिन है। इंसुलिन स्राव में असामान्य वृद्धि से गंभीर हाइपोग्लाइसीमिया हो सकता है, जिससे दौरे, मस्तिष्क क्षति और कोमा सहित गंभीर जटिलताएं हो सकती हैं। ग्लूकागन की तरह पेप्टाइड -1 (जीएलपी -1) एक गैस्ट्रोइंटेस्टाइनल (ट्रैक्ट) हार्मोन है जो भोजन के बाद आंतों की एल कोशिकाओं से निकलता है। GLP-1 अग्नाशयी बीटा कोशिकाओं पर GLP-1 रिसेप्टर को बांधता है और इंसुलिन की रिहाई को बढ़ाता है।

एवेक्सिटाइड एक 31-एमिनो एसिड पेप्टाइड है जो चुनिंदा रूप से जीएलपी -1 रिसेप्टर्स को लक्षित और अवरुद्ध करता है, अग्नाशयी इंसुलिन स्राव विकारों को कम करता है, जिससे उपवास और पोस्टप्रैन्डियल हाइपोग्लाइसीमिया को कम करता है। जन्मजात हाइपरिन्सुलिनमिया वाले 39 नवजात शिशुओं, बच्चों और किशोरों में तीन चरण 2 अध्ययनों ने इस अवधारणा का प्रदर्शन किया है। संयुक्त राज्य अमेरिका में, FDA ने जन्मजात हाइपरिन्सुलिनमिया के उपचार के लिए एवेक्सिटाइड को एक सफलता चिकित्सा पदनाम (BTD), हाइपरिन्सुलिनमिक हाइपोग्लाइसीमिया (जन्मजात हाइपरिन्सुलिनमिया सहित) और दुर्लभ बाल चिकित्सा रोग पात्रता (RPDD) के उपचार के लिए एक अनाथ दवा पदनाम (ODD) प्रदान किया है। . यूरोपीय संघ में, ईएमए ने जन्मजात हाइपरिन्सुलिनमिया के उपचार के लिए ओडीडी को एवेक्सिटाइड प्रदान किया है।

वर्तमान में, पोस्ट-बेरिएट्रिक हाइपोग्लाइसीमिया (पीबीएच) के इलाज के लिए एवेक्सिटाइड भी विकसित किया जा रहा है। एवेक्सिटाइड पीबीएच क्लिनिकल प्रोजेक्ट ने 4 चरण II नैदानिक ​​​​अध्ययनों में 54 पीबीएच रोगियों का इलाज किया है, जिसमें इनपेशेंट उपचार और आउट पेशेंट उपचार शामिल हैं। परिणाम बताते हैं कि पीबीएच के उपचार में एवेक्सिटाइड का बहुत अच्छा प्रभाव पड़ता है। पीबीएच रोगियों के लिए एकल चरण 3 नैदानिक ​​परीक्षण पर ईगर को यूएस एफडीए और ईयू ईएमए से सर्वसम्मत सहमति प्राप्त हुई है।

एवेक्सिटाइड पीबीएच के लिए एक नए प्रकार का उपचार है। पीबीएच एक पुरानी बीमारी है जो बेरिएट्रिक सर्जरी के बाद रोगियों में होती है, जिसके परिणामस्वरूप भोजन के बाद रक्त शर्करा का स्तर बेहद कम हो जाता है। गंभीर पीबीएच दौरे मानसिक स्थिति में बदलाव, चेतना की हानि, दौरे और बेहोशी का कारण बन सकते हैं। रुग्ण मोटापे की बढ़ती घटनाओं के कारण, बेरिएट्रिक सर्जरी की संख्या भी बढ़ रही है, जिसके परिणामस्वरूप पीबीएच से पीड़ित रोगियों की संख्या में वृद्धि हो रही है। यूरोपीय संघ में, एवेक्सिटाइड को गैर-इंसुलिनोमा अग्नाशयी आइलेट-व्युत्पन्न हाइपोग्लाइसीमिया सिंड्रोम (एनआईपीएचएस) के उपचार के लिए अनाथ दवा पदनाम दिया गया है; संयुक्त राज्य अमेरिका में, एवेक्सिटाइड को हाइपरिन्सुलिनमिक हाइपोग्लाइसीमिया के उपचार के लिए अनाथ दवा पदनाम दिया गया है। इन दोनों व्यापक अनाथ औषध योग्यताओं में पीबीएच शामिल है।