यूएस एफडीए ने AbbVie के बोटुलिनम टॉक्सिन बोटॉक्स को मंजूरी दी: बच्चों में न्यूरोजेनिक डेस्ट्रसर हाइपरएक्टिविटी का उपचार!

AbbVie (AbbVie) ने हाल ही में घोषणा की कि अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन (एफडीए) ने बाल चिकित्सा रोगियों के इलाज के लिए बोटॉक्स (onabotulinumtoxinA) को मंजूरी दे दी है ≥5 साल की उम्र के लिए अपर्याप्त प्रतिक्रिया या एंटीकोलिनेर्गिक दवाओं के लिए असहिष्णुता के साथ । डैमसोर (मूत्राशय की मांसपेशी) न्यूरोलॉजिकल बीमारी से जुड़ी अतिसक्रियता। यह मील का पत्थर 12वें चिकित्सीय संकेत को चिह्नित करता है कि बोटॉक्स को संयुक्त राज्य अमेरिका में मंजूरी दी गई है ।

यह उल्लेखनीय है कि बोटॉक्स न्यूरोजेनिक डेस्ट्रसर हाइपरएक्टिविटी वाले बच्चों के इलाज के लिए अनुमोदित पहला और एकमात्र न्यूरोटॉक्सिन है। अब, न्यूरोजेनिक डेंजर हाइपरएक्टिविटी वाले बच्चों के लिए जिनके पास एंटीकोलिनेर्गिक दवाओं के लिए अपर्याप्त प्रतिक्रिया है, एक नया उपचार विकल्प है जिसका उपयोग शल्य चिकित्सा हस्तक्षेप से पहले किया जा सकता है। बोटॉक्स चुनिंदा मांसपेशियों (इस संकेत में, मूत्राशय की मांसपेशी) के लिए तंत्रिका आवेगों के संचरण को अवरुद्ध करके न्यूरोमस्कुलर जंक्शन पर न्यूरोट्रांसमीटर एसीटिलकोलिन की रिहाई को रोकता है, अस्थायी रूप से मांसपेशियों के संकुचन को कम करता है।

न्यूरोजेनिक डेस्ट्रसर हाइपरएक्टिविटी तब होती है जब रीढ़ की हड्डी और मूत्राशय प्रभावी ढंग से संवाद नहीं कर सकते, जो स्पाइना बिफिडा और रीढ़ की हड्डी की चोट जैसे न्यूरोलॉजिकल रोगों से संबंधित हो सकते हैं। नतीजतन, मूत्राशय की मांसपेशियां अनायास अनुबंधित होती हैं, मूत्राशय में दबाव बढ़ाती हैं और मूत्राशय की क्षमता को कम कर सकती हैं, जिससे मूत्र का लगातार और आकस्मिक रिसाव हो सकता है। समय के साथ, मूत्राशय के दबाव में वृद्धि भी मूत्राशय और गुर्दे को नुकसान पहुंचा सकती है।

बच्चों में न्यूरोजेनिक डेस्ट्रसर हाइपरएक्टिविटी के कई कारण होते हैं, जैसे रैबडोडोयोसाइटिस, रीढ़ की हड्डी में चोट और स्पाइना बिफिडा। उनमें से, स्पाइना बिफिडा सबसे आम है, जो हर साल संयुक्त राज्य अमेरिका में पैदा हुए 4 मिलियन से अधिक बच्चों में से लगभग 1500-2000 बच्चों को प्रभावित करता है। स्पाइना बिफिडा के 90 फीसद से अधिक मरीजों में मूत्र प्रणाली के लक्षण होते हैं।

नए संकेत का अनुमोदन एक यादृच्छिक, डबल-ब्लाइंड चरण 3 अध्ययन के आंकड़ों पर आधारित है । यह अध्ययन न्यूरोजेनिक डे्रसर हाइपरएक्टिविटी वाले १०० से अधिक बच्चों में किया गया, बोटॉक्स की सुरक्षा और प्रभावशीलता का मूल्यांकन किया गया और दीर्घकालिक विस्तार अध्ययन किया गया । चरण 3 अध्ययन के परिणामों से पता चला है कि बोटॉक्स® २०० इकाइयों (6U/kg से अधिक नहीं) डेस्ट्रसर मांसपेशियों में इंजेक्शन दिन मूत्र असंयम एपिसोड, जो अध्ययन का प्राथमिक अंत बिंदु है कम कर सकते हैं, और यह 6 वें सप्ताह (मुख्य समय बिंदु) अधिकतम मूत्राशय दबाव और मूत्राशय की क्षमता में वृद्धि पर घटता है । अध्ययन में सबसे आम प्रतिकूल प्रतिक्रियाएं जीवाणु (20%), मूत्र पथ संक्रमण (7%), सफेद रक्त कोशिका मूत्र (7%) और हेमेटुरिया (3%)।

AbbVie BOTOX® और न्यूरोटॉक्स के वरिष्ठ उपाध्यक्ष और मुख्य वैज्ञानिक अधिकारी मिशेल एफ ब्रिन, एमडी ने कहा: "बोटॉक्स एंटीकोलिनेर्गिक दवाओं के साथ अपर्याप्त रोग नियंत्रण के लिए अनुमोदित पहला न्यूरोजेनिक डेंजर हाइपरएक्टिविटी है । गंभीर लक्षण वाले बच्चों में न्यूरोटॉक्सिन। यह मील का पत्थर 12 वीं चिकित्सकीय संकेत है कि बोटॉक्स संयुक्त राज्य अमेरिका में मंजूरी दे दी गई है, बाल चिकित्सा उत्पाद पोर्टफोलियो के लिए एक और अनुमोदित उपयोग जोड़ने के निशान । हमारे 30 साल के बोटॉक्स अनुसंधान और विकास परंपरा पर निर्माण, हम पूरे चिकित्सीय क्षेत्र की अपूरित चिकित्सा जरूरतों को पूरा करने के लिए न्यूरोटॉक्सिन नवाचार को दृढ़ता से आगे बढ़ाने के लिए जारी है ।

टेक्सास चिल्ड्रन अस्पताल में बाल चिकित्सा यूरोलॉजी विभाग के निदेशक और बायलोर कॉलेज ऑफ मेडिसिन में यूरोलॉजी के प्रोफेसर पॉल एफ ऑस्टिन ने कहा: "अंतर्निहित न्यूरोलॉजिकल रोगों वाले कई बच्चों में समय के साथ मूत्राशय और गुर्दे की क्षति विकसित हो सकती है । यह उपचार के महत्व पर प्रकाश डाला गया। न्यूरोजेनिक डेस्ट्रसोर ओवरएक्टिविटी वाले बच्चों की देखभाल में हम मूत्राशय के दबाव को कम करने और मूत्राशय की क्षमता बढ़ाने का प्रयास करते हैं। पहले, सर्जरी के अलावा, उपचार के विकल्प मुख्य रूप से एंटीकोलिनेर्गिक दवाओं तक सीमित थे, लेकिन लंबे समय तक उपयोग पर सावधानीपूर्वक विचार करने की आवश्यकता होती है। न्यूरोजेनिक डे्रसर हाइपरएक्टिविटी के प्रभावी प्रबंधन के लिए निरंतर देखभाल की आवश्यकता होती है, और वैकल्पिक उपचार विकल्पों के लिए एक उच्च अपूरित आवश्यकता होती है। बोटॉक्स ने सुरक्षा और प्रभावशीलता साबित की है, और एंटी-कोलिनेर्गिक बाल चिकित्सा रोगियों के लिए स्वीकार किया जाएगा जिनकी बीमारी क्षारीय ऊर्जा दवाओं द्वारा पर्याप्त रूप से प्रबंधित नहीं की जाती है, एक नया उपचार विकल्प प्रदान करते हैं।

बोटॉक्स को एलर्गन (एबीबीवी द्वारा अधिग्रहीत) द्वारा विकसित किया गया था। दवा का मुख्य घटक अत्यधिक शुद्ध प्रकार ए बोटुलिनम टॉक्सिन है, जो एक तंत्रिका चालन अवरोधक है जिसका उपयोग अति सक्रिय मांसपेशियों के इलाज के लिए किया जाता है। बोटॉक्स को पहली बार चेहरे की ऐंठन और स्ट्राबिसमस के इलाज के लिए १९८९ में मंजूरी दी गई थी । 2000 में, इसे सर्वाइकल डिस्टोनिया के लिए मंजूरी दी गई थी, और फिर सौंदर्य के क्षेत्र में आगे विस्तार किया गया, जिसमें शिकन हटाने, चेहरा पतला करना, भौंह लाइनों और कौवा के पैरों को समाप्त करना आदि शामिल हैं। हाल के वर्षों में, बोटॉक्स को ऊपरी अंग ऐंठन, क्रोनिक माइग्रेन, न्यूरोजेनिक मूत्र असंयम, अति सक्रिय मूत्राशय, ऐंठन, और गंभीर अंडरआर्म पसीना (हाइपरहिड्रोसिस) और अन्य संकेतों के इलाज के लिए भी मंजूरी दी गई है।

बोटॉक्स दुनिया का पहला अनुमोदित प्रकार ए बोटुलिनम टॉक्सिन उपचार उत्पाद है। अमेरिका में बोटॉक्स को एफडीए ने अब तक 12 चिकित्सकीय संकेतों के लिए मंजूरी दी है । पिछले 30 वर्षों में, बोटॉक्स® और बोटॉक्स® कॉस्मेटिक (बोटॉक्स ए) की 100 मिलियन से अधिक बोतलें दुनिया भर में बेची गई हैं, और वैज्ञानिक और चिकित्सा पत्रिकाओं में 3,700 से अधिक लेख प्रकाशित किए गए हैं। बोटॉक्स® न्यूरोटॉक्सिन दुनिया में सबसे व्यापक रूप से अध्ययन की जाने वाली दवाओं में से एक है।