यूएस एफडीए ने ज़ैंडेलिसिब अनाथ दवा पदनाम दिया: 93% की समग्र प्रतिक्रिया दर (ओआरआर)!

एमईआई फार्मा और उसके वैश्विक साझेदार क्योवा किरिन ने हाल ही में घोषणा की कि यूएस फूड एंड ड्रग एडमिनिस्ट्रेशन (एफडीए) ने ओरल सेलेक्टिव फॉस्फेटिडिलिनोसिटोल-3-किनेज डेल्टा (पीआई3के डेल्टा) इनहिबिटर ज़ैंडेलिसिब (एमई-401) उपचार अनाथ ड्रग क्वालिफिकेशन (ओडीडी) के लिए प्रदान किया है। कूपिक लिंफोमा (FL)। मार्च 2020 में, FDA ने ज़ैंडेलिसिब फास्ट ट्रैक पदनाम (FTD) भी प्रदान किया: इसका उपयोग उन वयस्क रोगियों के इलाज के लिए किया जाता है, जो पहले से कम से कम दो प्रणालीगत उपचार प्राप्त कर चुके हैं।

Orphan Drug उन दवाओं को संदर्भित करता है जिनका उपयोग दुर्लभ बीमारियों की रोकथाम, उपचार और निदान के लिए किया जाता है, और दुर्लभ रोग बहुत कम घटनाओं वाले रोगों के एक वर्ग के लिए सामान्य शब्द हैं, जिन्हें"अनाथ रोग भी कहा जाता है। [जीजी] उद्धरण; संयुक्त राज्य अमेरिका में, दुर्लभ बीमारियां 200,000 से कम रोगियों वाली बीमारियों को संदर्भित करती हैं। दुर्लभ रोग दवाओं के विकास के लिए प्रोत्साहनों में विभिन्न नैदानिक ​​विकास प्रोत्साहन शामिल हैं, जैसे नैदानिक ​​परीक्षण लागत से संबंधित टैक्स क्रेडिट, FDA उपयोगकर्ता शुल्क में कटौती और नैदानिक ​​परीक्षण। एफडीए [जीजी] #39; परीक्षण डिजाइन में सहायता और दवा के विपणन के बाद अनुमोदित संकेतों के लिए 7 साल की बाजार विशिष्टता अवधि।

फास्ट ट्रैक क्वालिफिकेशन (FTD) का उद्देश्य प्रमुख क्षेत्रों में गंभीर चिकित्सा जरूरतों को पूरा करने के लिए दवा के विकास में तेजी लाना और गंभीर बीमारियों की त्वरित समीक्षा करना है। विकास के तहत दवाओं के लिए फास्ट-ट्रैक योग्यता प्राप्त करने का मतलब है कि दवा कंपनियां अनुसंधान और विकास चरण के दौरान एफडीए के साथ अधिक बार बातचीत कर सकती हैं। एक विपणन आवेदन जमा करने के बाद, यदि वे प्रासंगिक मानकों को पूरा करते हैं, तो वे त्वरित अनुमोदन और प्राथमिकता समीक्षा के लिए पात्र हैं। इसके अलावा, वे रोलिंग समीक्षा के लिए भी पात्र हैं।

ज़ांडेलिसिब आणविक संरचना

कूपिक लिंफोमा (FL) सबसे आम अकर्मण्य लिंफोमा है, जो सभी गैर-हॉजकिन लिम्फोमा (NHL) के लगभग 20-30% के लिए जिम्मेदार है। यह रोग बी कोशिकाओं पर भी विकसित होता है, ज्यादातर मामलों में पुराना होता है, और धीरे-धीरे आगे बढ़ता है। FL के निदान वाले अधिकांश रोगी 65 वर्ष से अधिक आयु के हैं। कभी-कभी FL डिफ्यूज लार्ज बी-सेल लिंफोमा (DBLCL) में बदल सकता है, जो एक तेजी से बढ़ने वाला (इनवेसिव) NHL है।

Zandelisib (ME-401) एक मौखिक फॉस्फेटिडिलिनोसिटोल 3-काइनेज (PI3K) डेल्टा अवरोधक है जिसकी जांच की जा रही है। PI3Kδ अवरोधक आमतौर पर कैंसर कोशिकाओं में अतिरंजित होते हैं और हेमटोलॉजिकल ट्यूमर के प्रसार और अस्तित्व में महत्वपूर्ण भूमिका निभाते हैं। Zandelisib PI3Kδ उपप्रकारों के लिए उच्च चयनात्मकता दिखाता है और इसमें अन्य PI3Kδ अवरोधकों से अलग दवा गुण होते हैं। यह दवा अपनी श्रेणी में सर्वश्रेष्ठ PI3Kδ अवरोधक बनने की क्षमता रखती है। इसकी नैदानिक ​​​​विशेषताओं से संकेत मिलता है कि एकल-दवा चिकित्सा के रूप में या अन्य कैंसर दवाओं के संयोजन में, इसमें बी-सेल दुर्दमताओं की एक श्रृंखला को हल करने का अवसर है। वर्तमान में, एमईआई विभिन्न बी-सेल विकृतियों वाले रोगियों के उपचार के लिए ज़ैंडेलिसिब का मूल्यांकन कर रहा है।

अप्रैल 2020 में, एमईआई और कॉनकॉर्ड किरिन ने ज़ैंडेलिसिब को और विकसित और व्यावसायीकरण करने के लिए एक वैश्विक लाइसेंसिंग, विकास और व्यावसायीकरण समझौते पर हस्ताक्षर किए। एमईआई और कॉनकॉर्ड किरिन संयुक्त रूप से संयुक्त राज्य में ज़ैंडेलिसिब का विकास और प्रचार करेंगे, और एमईआई संयुक्त राज्य में बिक्री से सभी राजस्व रिकॉर्ड करेगा। Concord Kylin के पास संयुक्त राज्य अमेरिका के बाहर अनन्य व्यावसायीकरण अधिकार हैं और वह MEI को संयुक्त राज्य के बाहर बिक्री के आधार पर रॉयल्टी में क्रमिक वृद्धि का भुगतान करेगा।

इस साल मई में, एमईआई फार्मा और कॉनकॉर्ड किरिन ने रिलैप्स्ड या रिफ्रैक्टरी एफएल (आर/आर एफएल) के उपचार में ज़ैंडेलिसिब के चरण 1बी क्लिनिकल अध्ययन के इंटरमिटेंट शेड्यूल (आईएस) पेशेंट कोहोर्ट के डेटा की घोषणा की। परिणामों से पता चला है कि आर / आर एफएल रोगियों में, जिन्हें पहली पंक्ति कीमोथेरेपी प्राप्त करने के 24 महीनों के भीतर रोग प्रगति (पीओडी 24) हुई थी, ज़ैंडेलिसिब (रीटक्सिमैब के साथ और बिना) उपचार की समग्र प्रतिक्रिया दर (ओआरआर) यह 82% थी, और गैर-पीओडी24 रोगियों में ओआरआर 93% तक पहुंच गया।