यूरोपीय संघ ने Aspaveli को मंजूरी दी: Paroxysmal निशाचर हीमोग्लोबिनुरिया (PNH) का उपचार

Apellis Pharmaceuticals और स्वीडिश अनाथ Biovitrum AB (Sobi) ने हाल ही में घोषणा की है कि यूरोपीय आयोग (EC) ने कम से कम 3 महीने के लिए C5 अवरोधक प्राप्त करने के बाद एनीमिया के कारण पैरॉक्सिस्मल नींद के इलाज के लिए Aspaveli (pegcetacoplan) को मंजूरी दे दी है। यौन हीमोग्लोबिनुरिया (पीएनएच) के साथ वयस्क रोगी। मई 2021 में, दवा संयुक्त राज्य अमेरिका में व्यापार नाम एम्पवेली के तहत अनुमोदित होने वाली पहली दवा थी। इसका उपयोग वयस्क पीएनएच रोगियों के लिए किया जा सकता है, जिनका पहले इलाज नहीं किया गया है, और इसका उपयोग पीएनएच वयस्क रोगियों के लिए भी किया जा सकता है जिन्होंने सी 5 अवरोधकों (सोलिरिस और अल्टोमिरिस) से उपचार स्विच किया है। विपणन के लिए pegcetacoplan के अनुमोदन से PNH देखभाल के मानक में सुधार और PNH के उपचार को फिर से परिभाषित करने की उम्मीद है।

यह ध्यान देने योग्य है कि पेगसिटाकोप्लान नियामक अनुमोदन प्राप्त करने के लिए पहली और एकमात्र सी 3 लक्षित चिकित्सा है। पिछले एक दशक में, पीएनएच के उपचार के लिए एकमात्र विकल्प सी 5 इनहिबिटर था, लेकिन कई रोगियों को अभी भी लगातार हाइपोहीमोग्लोबिनोपैथी का अनुभव होता है, जिससे अक्सर कमजोर थकान और लगातार रक्त आधान होता है। नैदानिक परीक्षणों में, पेगसिटाकोप्लान पीएनएच का व्यापक नियंत्रण प्रदान कर सकता है, हीमोग्लोबिन के स्तर को बढ़ाकर पीएनएच रोगियों के जीवन में सुधार कर सकता है और रक्त आधान की आवश्यकता को कम कर सकता है।

पेगसिटाकोप्लान ने संयुक्त राज्य अमेरिका और यूरोपीय संघ में नियामक अनुमोदन प्राप्त किए हैं, जो एक हेड-टू-हेड चरण 3 पेगासस अध्ययन (NCT03500549) के परिणामों के आधार पर (देखें: PEGASUS चरण 3 शीर्ष-पंक्ति परिणाम सम्मेलन कॉल प्रस्तुति)। अध्ययन प्राथमिक समापन बिंदु तक पहुंच गया, यह दर्शाता है कि पेगसिटाकोप्लान सोलिरिस से बेहतर है, देखभाल दवा का पीएनएच मानक: यह 16 वें सप्ताह में बेसलाइन स्तर से हीमोग्लोबिन स्तर के परिवर्तन में सोलिरिस से बेहतर है, और समायोजित हीमोग्लोबिन स्तर औसतन 3.84g / dL की वृद्धि हुई है (पी)<0.0001)>

इसके अलावा, सोलिरिस की तुलना में रक्त आधान समापन बिंदु से बचने में पेगसिटाकोप्लान ने गैर-हीनता हासिल की। पेगसिटाकोप्लान उपचार समूह के 85% रोगियों में 16 सप्ताह के भीतर कोई रक्त आधान नहीं था, सोलिरिस उपचार समूह में 15% की तुलना में। उसी समय, सोलिरिस उपचार समूह के रोगियों की तुलना में, पेगसिटाकोप्लान उपचार समूह के रोगियों में प्रमुख हेमोलिसिस मार्करों की उच्च सामान्यीकरण दर होती है, और FACIT-थकान स्कोर में नैदानिक रूप से महत्वपूर्ण सुधार होता है। इस अध्ययन में, पेगसिटाकोप्लान सोलिरिस के रूप में सुरक्षित है।

कार्रवाई का पेगसिटाकोप्लान तंत्र

Pegcetacoplan सोलिरिस की तुलना में बेहतर हीमोग्लोबिन के स्तर को दिखाने के लिए पहली चिकित्सा है, और पेगसिटाकोप्लान के साथ इलाज किए गए 85% रोगियों में रक्त आधान नहीं होता है। वर्तमान में सोलिरिस उपचार प्राप्त करने वाले पीएनएच रोगियों में से अधिकांश लगातार एनीमिया से पीड़ित हैं। पेगासस अध्ययन के परिणामों से पता चलता है कि पेगसिटाकोप्लान में पीएनएच वाले रोगियों के लिए देखभाल का एक नया मानक बनने की क्षमता है।

Pegcetacoplan एक लक्षित C3 अवरोधक है जिसे पूरक के अत्यधिक सक्रियण को विनियमित करने के लिए डिज़ाइन किया गया है, जो कई गंभीर बीमारियों की घटना और विकास का कारण है। पेगसिटाकोप्लान एक सिंथेटिक चक्रीय पेप्टाइड है जो पॉलीइथिलीन ग्लाइकोल बहुलक को बांधता है और विशेष रूप से C3 और C3b को बांधता है। वर्तमान में, पेगसिटाकोप्लान को विभिन्न प्रकार की बीमारियों के इलाज के लिए विकसित किया जा रहा है, जिसमें पीएनएच, भौगोलिक शोष (GA) और C3 ग्लोमेरुलोपैथी शामिल हैं। संयुक्त राज्य अमेरिका में, एफडीए ने पीएनएच और जीए के उपचार के लिए पेगसिटाकोप्लान फास्ट ट्रैक योग्यता प्रदान की है।

वर्तमान में, GA के इलाज के लिए कोई दवा नहीं है। Apellis ने 2022 में उम्र से संबंधित धब्बेदार अध: पतन (AMD) माध्यमिक GA के इलाज के लिए pegcetacoplan के intravitreal इंजेक्शन के लिए एक नया दवा आवेदन प्रस्तुत करने की योजना बनाई है।