मेनारिनी एल्जोनरिस यूरोपीय संघ में अनुमोदित: ब्लास्टिक प्लाजासाइटोइड डेंड्रिटिक सेल ट्यूमर (बीपीडीसीएन) का उपचार!

Menarini समूह एक निजी तौर पर आयोजित इतालवी दवा और नैदानिक कंपनी है । हाल ही में, कंपनी ने घोषणा की कि यूरोपीय आयोग (ईसी) ने ब्लास्टिक प्लाजासाइटोइड डेंड्रिटिक सेल ट्यूमर (बीपीडीसीएन) के साथ वयस्क रोगियों के पहली पंक्ति के उपचार के लिए एक ऐड-ऑन थेरेपी के रूप में Elzonris (tagraxofusp) को मंजूरी दे दी है । बीपीडीसीएन एक हेमेटोलॉजिकल द्रोह है जिसमें बहुत खराब पूर्वानुमान है। अनुमोदन सबसे बड़ा संभावित नैदानिक परीक्षण कभी BPDCN रोगियों को जो पहले उपचार (भोली) प्राप्त नहीं किया है और जो पहले उपचार प्राप्त किया है (इलाज) में आयोजित पर आधारित है ।

यह उल्लेखनीय है कि Elzonris BPDCN के इलाज के लिए पहली और एकमात्र दवा यूरोप में मंजूरी दे दी है और पहली सीडी 123 लक्षित यूरोप में मंजूरी दे दी चिकित्सा के लायक है । इससे पहले, Elzonris यूरोप में एक अनाथ दवा प्रदान की गई है, और दवा की मंजूरी इस क्षेत्र में अत्यधिक अपूरित चिकित्सा जरूरतों को संबोधित करेंगे । BPDCN एक दुर्लभ और आक्रामक घातक ट्यूमर है, और वहां यूरोपीय संघ में कोई अनुमोदित उपचार से पहले है ।

मेनारिनी समूह के सीईओ एल्सिन बार्कर एर्गुन ने कहा: "यह अनुमोदन यूरोप में BPDCN रोगियों के लिए एक महत्वपूर्ण मील का पत्थर है । इन मरीजों को एलजोनिस ट्रीटमेंट से फायदा उठाने का पहला मौका मिलेगा। इस दवा की मंजूरी BPDCN के इलाज में एक बड़ा परिवर्तन करता है क्योंकि यह रोगियों की मदद करने के लिए एक लक्षित चिकित्सा के साथ चिकित्सकों प्रदान करता है । हम कम से कम संभव समय में यूरोप में Elzonris शुरू करने के लिए कड़ी मेहनत कर रहे हैं ।

Elzonris CD123 के लिए एक लक्षित चिकित्सा है, जिसे पहले संयुक्त राज्य अमेरिका में स्टेमलाइन चिकित्सा विज्ञान द्वारा व्यावसायीकरण किया गया था। कंपनी अब मेनारिनी ग्रुप का हिस्सा है । अधिग्रहण की शर्तों के मुताबिक, स्टेमलाइन शेयरधारकों को एक गैर-व्यापार योग्य या मूल्यवान अधिकार (सीवीआर) प्राप्त हुआ। यूरोपीय आयोग के अनुमोदन के बाद, किसी भी यूरोपीय संघ-5 देश में पहली Elzonris बिक्री के पूरा होने के बाद, प्रत्येक शेयरधारक प्रति शेयर नकद में $१.०० प्राप्त होगा ।

Elzonris दिसंबर २०१८ में अमेरिकी एफडीए द्वारा BPDCN बच्चों और 2 साल और पुराने आयु वर्ग के वयस्कों के इलाज के लिए मंजूरी दे दी थी, BPDNC रोगियों को जो उपचार (भोले) प्राप्त नहीं किया है और जो उपचार प्राप्त किया है सहित (इलाज) । यह उल्लेखनीय है कि इस अनुमोदन Elzonris पहली दवा BPDCN के इलाज के लिए मंजूरी दे दी और पहली सीडी 123 लक्षित दवा को मंजूरी दे दी है लायक है ।

BPDCN एक गरीब रोग का निदान के साथ एक आक्रामक और दुर्लभ हेमेटोलॉजिकल घातक ट्यूमर है। यह अपूर्ण चिकित्सा जरूरतों के साथ एक उपचार क्षेत्र है। बीपीडीसीएन की विशेषताएं कुछ बीमारियों के समान हो सकती हैं, या इसे कुछ बीमारियों के रूप में गलत निदान किया जा सकता है, जिसमें तीव्र माइलॉयड ल्यूकेमिया (एएमएल), गैर-हॉगकिन लिंफोमा (एनएचएल), एक्यूट लिम्फोसाइटिक ल्यूकेमिया (ऑल), और माइलोडिस्लास्टिक सिंड्रोम रोग, क्रोनिक माइलोजेनस ल्यूकेमिया (सीएमएल) और त्वचा अभिव्यक्तियों के साथ अन्य घातक ट्यूमर शामिल हैं। BPDCN आमतौर पर अस्थि मज्जा और/या त्वचा में पाया जाता है, और यह भी लिम्फ नोड्स और आंतरिक अंगों को शामिल कर सकते हैं । बीपीडीसीएन का निदान सीडी 123, सीडी 4 और सीडी 56 के इम्यूनोडायग्नोस्टिक ट्रायड पर आधारित है। CD123 (आईएल-3R) BPDCN की पहचान करने और विभिन्न कैंसर उपचार अनुसंधान में तेजी से उभरते लक्ष्य के लिए एक महत्वपूर्ण मार्कर है।

एलज़ोरिस एक सीडी 123-निर्देशित साइटोटॉक्सिन है, जिसे विशेष रूप से सीडी 123 लक्ष्य के लिए डिज़ाइन किया गया है। दवा मानव आईएल-3 और कटा हुआ डिप्थीरिया टॉक्सिन (डीटी) का एक पुनः संयोजन संलयन है। आईएल-3 डोमेन साइटोटॉक्सिक डीटी के टुकड़ों को बदल सकता है। CD123 व्यक्त ट्यूमर कोशिकाओं के लिए गाइड। ट्यूमर कोशिकाओं द्वारा आंतरिक होने के बाद, एलज़ोनरिस अपरिवर्तनीय रूप से प्रोटीन संश्लेषण को रोक सकता है और लक्ष्य सेल एपोप्टोसिस को प्रेरित कर सकता है।

वर्तमान में, Elzonris भी अन्य CD123-सकारात्मक संकेत, सहित इलाज करने के लिए अन्य नैदानिक परीक्षणों में मूल्यांकन किया जा रहा है: क्रोनिक myelomonocytic ल्यूकेमिया (सीएमएमएल), myelofibrosis (MF) और अन्य नियोजित संकेत।