नेशनल ड्रग एडमिनिस्ट्रेशन (NMPA) प्रथम श्रेणी के गैस्ट्रोइंटेस्टाइनल स्ट्रोमल ट्यूमर सटीक लक्षित दवा Avapritinib के लिए दो संकेत के लिए आवेदन स्वीकार करता है

अप्रैल 23, 2020, कीस्टोन फार्मास्युटिकल (सूजो) कं, लिमिटेड (इसके बाद 0010010 quot; कीस्टोन फार्मास्युटिकल 0010010 quot ;, हांगकांग स्टॉक एक्सचेंज; कोड: 2616} ने घोषणा की कि राष्ट्रीय औषधि प्रशासन (NMPA) ने जठरांत्र संबंधी स्ट्रोमल ट्यूमर (जीआईएसटी) को सटीक लक्षित दवा एवाप्रिटिनिब के लिए नई दवा के विपणन के आवेदन को स्वीकार किया है, जो एक्सॉन के {{6 }} म्यूटेशन (PDGFRA D 842 V म्यूटेशन सहित) प्लेटलेट-व्युत्पन्न वृद्धि कारक रिसेप्टर अल्फा (PDGFRA) या मेटास्टेटिक GIST के साथ वयस्क रोगियों, और चार-लाइन गैर-सर्जिकल और मेटास्टेटिक GIST वाले वयस्क रोगियों को ले जाते हैं। Avapritinib विकास के तहत KIT और PDGFRA जीन उत्परिवर्तन के खिलाफ एक शक्तिशाली, अत्यधिक चयनात्मक मौखिक अवरोधक है, जिसे कंपनी साझेदार ब्लूप्रिंट मेडिसिन द्वारा विकसित किया गया है। CStone Pharmaceuticals द्वारा NMPA द्वारा स्वीकार किया गया यह पहला नया ड्रग लिस्टिंग एप्लिकेशन भी है, जो कंपनी के एक महत्वपूर्ण कदम 0010010 # 39 के वाणिज्यिक परिवर्तन को चिह्नित करता है।

लगभग 1-1। 5 / 100, 000 (14, 000-21,000) हर साल चीन में नए निदान GIST रोगियों [झोउ यानबिंग। गैस्ट्रोइंटेस्टाइनल स्ट्रोमल ट्यूमर [जे] के निदान और उपचार की वर्तमान स्थिति। जनरल सर्जरी के चीनी जर्नल, 2017, 032 (007): 549-552]।, 90 के बारे में GIST के मरीज KIT या PDGFRA जीन म्यूटेशन से जुड़े हैं। इस वर्ष के जनवरी में, FDA ने PDGFRA एक्सॉन 18 म्यूटेशन के साथ वयस्क रोगियों के उपचार के लिए इसके उपयोग को मंजूरी दे दी है जो शल्य चिकित्सा रूप से संक्रामक या मेटास्टेटिक GIST नहीं हैं, सटीक उपचार के लिए संयुक्त राज्य अमेरिका में पहला और एकमात्र विपणन बन गया है PDGFRA एक्सॉन 18 म्यूटेशन। दवाओं को लक्षित करना।

CStone Pharmaceuticals के चेयरमैन और सीईओ डॉ। जियांग निन्जुन ने कहा: 0010010 quot; केवल USA FDA द्वारा एप्रिटिनिब को मंजूरी दिए जाने के तीन महीने बाद, CStone Pharmaceuticals ने avapritinib 0010010 # {2}} सबमिट किया है; ताइवान और मुख्यभूमि चीन में नए दवा विपणन अनुप्रयोगों, और जल्द ही ऐसा करने में सक्षम होने की उम्मीद है ग्रेटर चीन में उन्नत जीआईएसटी रोगियों के लिए इस तरह के प्रथम श्रेणी के सटीक लक्षित दवाओं को लाओ। जैसा कि कंपनी 0010010 # 39; वाणिज्यिक परिवर्तन की गति में तेजी लाने के लिए जारी है, अगले कुछ महीनों में, CStone फार्मास्यूटिकल्स भी कई संकेतों के लिए चीन नई दवा आवेदन में कई महत्वपूर्ण उत्पादों को वितरित करेगा। {{0 }} quot;

प्रोफेसर शेन लिन, पीकिंग यूनिवर्सिटी कैंसर अस्पताल के डिप्टी डीन, गैस्ट्रोएंटरोलॉजी विभाग के निदेशक, और चीन में एवाप्रिटिनिब के मुख्य अन्वेषक ने कहा: 0010010 quot; अवप्रीतिनिब पीडीजीएफआरए एक्सॉन 18 म्यूटेशन में उन्नत गस्ट में है; और चौथी लाइन के उपचार के साथ GIST रोगियों में। बहुत अच्छी एंटीट्यूमर गतिविधि प्रदर्शित करता है, और सुरक्षित और अच्छी तरह से सहन किया जाता है। मौजूदा उपचारों वाले रोगियों के बहुत सीमित लाभ के कारण, जीआईएसटी रोगियों के इन दो प्रकारों में उपचार की अत्यधिक आवश्यकता है। एक चिकित्सक के रूप में, हम आशा करते हैं कि एवाप्रिटिनिब को जल्द से जल्द मंजूरी दी जाएगी और उन्नत जीआईएसटी वाले रोगियों के लिए एक नया उपचार विकल्प बन जाएगा। 0010010 quot;

नवंबर 2019 में, सीटीओएस वार्षिक बैठक ने पीडीजीएफआरए एक्सॉन 18 म्यूटेशन और चौथी लाइन जीआईएसटी प्राप्त करने वाले रोगियों में एविप्रिटिनिब पर NAVIGATOR चरण I नैदानिक ​​परीक्षण के परिणामों की घोषणा की। नवंबर 16, 2018 के डेटा से पता चलता है:

1। PDGFRA एक्सॉन 1 8 उत्परिवर्तन और 1 1 1 के साथ रोगियों, चौथी पंक्ति के उपचार के साथ रोगियों avapritinib {5}} की एक प्रारंभिक खुराक प्राप्त किया मिलीग्राम या 400 प्रतिदिन एक बार मिलीग्राम, और प्रभावकारिता का मूल्यांकन किया जा सकता है।

2। PDGFRA एक्सॉन 18 उत्परिवर्तन वाले रोगियों में, ORR 86% (1 रोगी होने की पुष्टि की गई थी), छूट की मध्य अवधि (DOR) तक नहीं पहुंच पाई थी

3। चौथी पंक्ति GIST रोगियों में, ORR 10 2 2 महीनों के साथ DOR के साथ 22% (1 रोगी होने की पुष्टि की गई) तक पहुंच गया।

यह संतुष्टिदायक है कि CStone फार्मास्यूटिकल्स द्वारा किए गए चीन चरण I / II ब्रिजिंग अध्ययन के प्रारंभिक डेटा से पता चलता है कि चीन में उन्नत GIST वाले रोगियों की सुरक्षा और फार्माकोकाइनेटिक विशेषताएं NAVIGATOR वैश्विक अध्ययन डेटा के अनुरूप हैं और अच्छी तरह से सहन की जाती हैं।

CStone Pharmaceuticals के मुख्य चिकित्सा अधिकारी डॉ। यांग जियानक्सिन ने कहा: 0010010 quot; वर्तमान में, चीन में उन्नत GIST का उपचार मुख्य रूप से टायरोसिन कीनेस इनहिबिटर (TKI) का क्रमिक उपयोग है। प्रभाव बहुत छोटा है। दूसरी ओर, चीनी चौथी लाइन जीआईएसटी रोगियों को कई कठिनाइयों का सामना करना पड़ रहा है जैसे कि कई दवा प्रतिरोध म्यूटेशन और प्रभावी अनुमोदित उपचारों की कमी। मुझे यह देखकर बहुत खुशी हो रही है कि चीन में एवाप्रिटिनिब का वर्तमान ब्रिजिंग अध्ययन डेटा NAVIGATOR वैश्विक अध्ययन के परिणामों के अनुरूप है और अधिक उन्नत जीआईएसटी रोगियों के लिए इसके शुरुआती लाभ के लिए तत्पर है, जिन्हें इनोवेटिव थेरेपी की जरूरत है। {{0} } quot;

CStone Pharmaceuticals Blueprint Medicines के साथ एक विशेष सहयोग और प्राधिकरण तक पहुंच गया है, और ग्रेटर चीन में avapritinib सहित कई दवाओं का अनन्य विकास और व्यावसायीकरण प्राधिकरण प्राप्त किया है। ब्लूप्रिंट दवाएं दुनिया के अन्य हिस्सों में संबंधित दवाओं के विकास और व्यावसायीकरण का अधिकार रखती हैं।

Avapritinib के बारे में

Avapritinib एक KIT और PDGFRA उत्परिवर्ती किनेज अवरोधक है जो जांच, शक्तिशाली और अत्यधिक चयनात्मक है। यह एक प्रकार 1 है जिन्स के उपचार में उपयोग किए जाने वाले काइनेज कॉन्सेप्टल इनहिबिटर है और केआईटी और पीडीजीएफआरए म्यूटेशन के सक्रिय किनसेज़ विरूपण को सीधे बाँध सकता है जो डाउनस्ट्रीम सिग्नलिंग सक्रियण के लिए अग्रणी है। Avapritinib ने GIST में KIT और PDGFRA म्यूटेशन के निरोधात्मक प्रभाव की पुष्टि की है। वर्तमान में, ग्रेटर चीन में अनुमोदित उपचार का मुख्य दवा प्रतिरोध तंत्र सक्रियण लूप म्यूटेशन के कारण होता है। इस साइट पर Avapritinib म्यूटेशन को दबाता है, जिसके परिणामस्वरूप मजबूत नैदानिक ​​गतिविधि होती है।

ब्लूप्रिंट दवाएं एवाप्रिटिनिब के लिए व्यापक नैदानिक ​​कार्यक्रमों के विकास को आगे बढ़ा रही हैं, जिसमें मल्टी-लाइन थेरेपी के लिए जीआईएसटी और उन्नत, निष्क्रिय और धूम्रपान प्रणालीगत मास्टोसाइटोसिस (एसएम) शामिल हैं।

Avapritinib एक किनेज अवरोधक है जिसे गैर-सर्जिकल रूप से उत्तेजित या मेटास्टैटिक GIST के साथ PDGFRA एक्सोन 18 म्यूटेशन (PDGFRA D {2 2}} V उत्परिवर्तन सहित) के साथ वयस्क रोगियों के उपचार के लिए USV द्वारा उत्पाद नाम के तहत US FDA द्वारा अनुमोदित किया गया है। ।

Avapritinib यूएस एफडीए द्वारा किसी अन्य संकेत के उपचार के लिए अनुमोदित नहीं किया गया है, और किसी भी संकेत के लिए TFDA, NMPA या अन्य क्षेत्रीय स्वास्थ्य नियामक अधिकारियों द्वारा अनुमोदित नहीं किया गया है।