दुर्लभ फेफड़े के रोगों का उपचार यूरोपीय संघ में स्वीकृत इंग्राहिम न्गेलडेनिब के रोग

अप्रैल 21 पर, स्थानीय समय में, बोहेरिंगर इंगेलहाइम ने घोषणा की कि यूरोपीय मेडिसिन एजेंसी (ईएमए) ने प्रणालीगत स्केलेरोसिस-संबंधित अंतरालीय फेफड़े की बीमारी (एसएससी-आईएलडी) के साथ वयस्क रोगियों के इलाज के लिए आधिकारिक तौर पर निंटेडेनिब को मंजूरी दे दी है।

प्रणालीगत काठिन्य (एसएससी), जिसे आमतौर पर 0010010 quot; स्क्लेरोडर्मा 0010010 के रूप में जाना जाता है ;, एक अपभ्रंश, विकलांगता और संभावित घातक दुर्लभ स्वप्रतिरक्षी बीमारी है, जो फेफड़े, हृदय, पाचन सहित विभिन्न बीमारियों का कारण बन सकती है। ट्रैक्ट, किडनी अंगों में निशान (फाइब्रोसिस) बनते हैं और जीवन के लिए खतरा पैदा कर सकते हैं। जब फेफड़े संक्रमित हो जाते हैं, तो यह एसएससी-आईएलडी नामक अंतरालीय फेफड़े की बीमारी (आईएलडी) का कारण बनता है। यह अनुमान लगाया जाता है कि SSC रोगियों के 80% के बारे में, ILD की प्रगति होगी, जो SSc के रोगियों की मृत्यु का एक महत्वपूर्ण कारक बन गया है, SSC से संबंधित मौतों के बारे में 35% का हिसाब है।

Nintedanib एक मौखिक छोटा अणु tyrosine kinase अवरोधक है जो प्रतिस्पर्धात्मक रूप से फाइब्रोब्लास्ट विकास कारक रिसेप्टर (FGFR 1-3) को रोकता है, संवहनी एंडोथेलियल विकास कारक रिसेप्टर (VEGFR 1-3, प्लेटलेट-व्युत्पन्न विकास कारक रिसेप्टर्स (PDGFR α और β) और अन्य रिसेप्टर)। tyrosine kinases सिग्नलिंग जो फ़ाइब्रोब्लास्ट के प्रसार, प्रवास और रूपांतरण में महत्वपूर्ण भूमिका निभाता है, जिससे फुफ्फुसीय फाइब्रोसिस को रोकता है।

सितंबर 2019 में, SSC-ILD के साथ वयस्क रोगियों में फेफड़ों के कार्य में गिरावट को देरी के लिए US FDA द्वारा nintedanib को मंजूरी दी गई थी, जो इस दुर्लभ फेफड़ों की बीमारी का एकमात्र और वर्तमान में एकमात्र स्वीकृत उपचार बन गया है। अब तक, कनाडा, जापान और ब्राजील सहित 15 देशों में SSC-ILD संकेतों के लिए nintedanib को मंजूरी दे दी गई है।

EMA की मंजूरी मानव चिकित्सा उत्पाद समिति (CHMP) द्वारा फरवरी 27 SSC-ILD के nintedanib उपचार के लिए एक सकारात्मक रुख देने के बाद की गई थी। सीएचएमपी की सिफारिश और ईएमए की मंजूरी चरण III के नैदानिक ​​सेन्सिस परीक्षण के परिणामों पर आधारित है। SSC-ILD रोगियों के लिए SENSCIS सबसे बड़ा यादृच्छिक नियंत्रित परीक्षण है, जिसमें 576 के रोगी 32 दुनिया भर के देशों में शामिल हैं। अध्ययन में, रोगियों को नियमित रूप से निंटेडेनिब (150 मिलीग्राम दो बार दैनिक) या प्लेसेबो प्राप्त करने के लिए सौंपा गया था। प्राथमिक समापन बिंदु SSC-ILD रोगियों में मजबूर महत्वपूर्ण क्षमता (FVC) में गिरावट की वार्षिक दर थी। अध्ययन ने रोग के अन्य अभिव्यक्तियों पर भी डेटा एकत्र किया। मुख्य माध्यमिक समापन बिंदु त्वचा की मोटाई और स्वास्थ्य से संबंधित जीवन की गुणवत्ता थे।

परिणामों से पता चला कि 52 उपचार के हफ्तों के बाद, एफवीसी माप का उपयोग करते हुए, प्लेसबो के साथ तुलना में, निंटेडेनिब उपचार समूह के रोगियों ने 44% (एफवीसी समायोजित वार्षिक गिरावट दर: {-52) द्वारा फेफड़े की कार्यक्षमता को काफी कम कर दिया। 3}} ml / वर्ष बनाम -93। 3 ml / वर्ष, पूर्ण अंतर: 41। 0 ml / वर्ष [95% CI: 2। 9-79.0। ], पी=० {{१३}})। अध्ययन से यह भी पता चला कि एसएससी-आईएलडी के उपचार में निंटेडेनिब की सुरक्षा और सहनशीलता अज्ञातहेतुक फुफ्फुसीय फाइब्रोसिस (आईपीएफ) के रोगियों के उपचार के समान है।

वास्तव में, SSc-ILD nintedanib का तीसरा संकेत है। पहले, दवा को दुनिया भर के 75 से अधिक देशों में IPF के उपचार के लिए अनुमोदित किया गया था और इसे ब्रांड नाम के तहत बेचा गया था; इसे कई देशों में भी अनुमोदित किया गया है यह गैर-छोटे सेल फेफड़ों के कैंसर के इलाज के लिए ब्रांड नाम Vargatef के तहत बेचा जाता है।

बोइंगरिंगर इंगेलहाइम के लिए निंटेडेनिब संकेत का सहज विस्तार बहुत महत्वपूर्ण है। जैसा कि पेटेंट संरक्षण की अवधि समाप्त हो रही है, इसकी पुरानी प्रतिरोधी फेफड़े की बीमारी (सीओपीडी) और अस्थमा ब्लॉकबस्टर स्पिरिवा (टोट्रोपियम) की बिक्री में गिरावट आई है, और कंपनी को अपने श्वसन मताधिकार का समर्थन करने के लिए उत्पादों की तत्काल आवश्यकता है, निंटेंबिन का तेजी से उदय निस्संदेह इसे सबसे अच्छा विकल्प बनाता है।

2019 में, Boehringer Ingelheim ने वैश्विक दवा उद्यम राजस्व सूची में 16 वें स्थान पर {US $ 21 28 बिलियन का वार्षिक राजस्व हासिल किया। उनमें, 31 6% से 1 6 7 बिलियन यूएस डॉलर की वृद्धि हुई।

इसी समय, nintedanib 0010010 # 39; दुर्लभ फेफड़ों के रोगों के लिए लेबल विस्तार जारी है। अक्टूबर 10, 2019 पर, क्रॉनिक प्रगतिशील फाइब्रोसिस आईएलडी वाले रोगियों के उपचार के लिए एफडीए ने निंटेडेनिब सफलता चिकित्सा पदनाम दिया। यह अत्यंत unmet की जरूरत को पूरा करने के लिए nintedanib और अधिक दवाओं के लिए आगे देख रहे हैं। (Bioon.com)