यूएस एफडीए ग्रांटेड विवेट/फाइजर वीटीएक्स-801 फास्ट ट्रैक क्वालिफिकेशन: विल्सन डिजीज का इलाज

फाइजर एंड विवेट थेरेप्यूटिक्स, एक क्लिनिकल-स्टेज बायोटेक्नोलॉजी कंपनी, ने हाल ही में घोषणा की कि यूएस फूड एंड ड्रग एडमिनिस्ट्रेशन (एफडीए) ने विल्सन की बीमारी (डब्ल्यूडी) के इलाज के लिए विवेट की जीन थेरेपी वीटीएक्स-801 फास्ट ट्रैक क्वालिफिकेशन (एफटीडी) प्रदान की है। ) इससे पहले, VTX-801 को US FDA और EU EMA द्वारा अनाथ ड्रग पदनाम (ODD) प्रदान किया गया है। WD, जिसे हेपेटोलेंटिकुलर डिजनरेशन के रूप में भी जाना जाता है, कॉपर मेटाबॉलिज्म का एक ऑटोसोमल रिसेसिव डिसऑर्डर है। यह रोग एक दुर्लभ आनुवंशिक रोग है जो तांबे के स्तर को नियंत्रित करने के लिए यकृत और अन्य ऊतकों की क्षमता को कम कर देता है। यह गंभीर जिगर की क्षति, तंत्रिका संबंधी लक्षण और संभावित मौत का कारण बन सकता है।

फास्ट ट्रैक क्वालिफिकेशन (एफटीडी) का उद्देश्य प्रमुख क्षेत्रों में गंभीर चिकित्सा जरूरतों को पूरा करने के लिए दवा के विकास में तेजी लाना और गंभीर बीमारियों की त्वरित समीक्षा करना है। विकास के तहत दवाओं के लिए फास्ट-ट्रैक योग्यता प्राप्त करने का मतलब है कि दवा कंपनियां अनुसंधान और विकास चरण के दौरान एफडीए के साथ अधिक बार बातचीत कर सकती हैं। विपणन आवेदन जमा करने के बाद, यदि वे प्रासंगिक मानकों को पूरा करते हैं, तो वे त्वरित अनुमोदन और प्राथमिकता समीक्षा के लिए पात्र हैं। इसके अलावा, वे रोलिंग समीक्षा के लिए भी पात्र हैं।

VTX-801 एक नए प्रकार का अनुसंधान जीन थेरेपी है, जिसका मूल्यांकन चरण 1/2 GATEWAY परीक्षण (NCT04537377) में किया जाएगा ताकि विल्सन रोग वाले वयस्कों के उपचार के लिए एकल अंतःशिरा जलसेक की सुरक्षा, सहनशीलता और औषधीय गतिविधि का निर्धारण किया जा सके। फाइजर फेज 1/2 क्लिनिकल ट्रायल के लिए वीटीएक्स-801 प्रदान करने के लिए विवेट के साथ काम कर रहा है।

फाइजर के दुर्लभ रोग अनुसंधान विभाग के वरिष्ठ उपाध्यक्ष और मुख्य वैज्ञानिक अधिकारी सेंग चेंग ने कहा: "वीटीएक्स -801 फास्ट ट्रैक का दर्जा देने का एफडीए का निर्णय इस विनाशकारी बीमारी से निपटने के लिए नए उपचार विकल्पों की तत्काल आवश्यकता पर प्रकाश डालता है। रोग घातक हो सकता है। हम इस महत्वपूर्ण विकास परियोजना पर विवेट के साथ सहयोग करके बहुत खुश हैं। हमें विश्वास है कि यदि यह सफल रहा तो इसका विल्सन रोग के रोगियों के जीवन पर महत्वपूर्ण प्रभाव पड़ेगा। [जीजी] उद्धरण;

येल यूनिवर्सिटी स्कूल ऑफ मेडिसिन के मुख्य शोधकर्ता डॉ माइकल शिल्स्की ने कहा: [जीजी] उद्धरण; हम इस महत्वपूर्ण नैदानिक ​​परीक्षण में भाग लेने के लिए सम्मानित महसूस कर रहे हैं। यदि VTX-801 को सफलतापूर्वक विकसित किया जाता है, तो यह वास्तव में एक अभिनव दवा बनने की क्षमता रखता है जो एक एकल अंतःशिरा इंजेक्शन के बाद ठीक हो सकती है। कॉपर चयापचय विल्सन रोग के रोगियों की महत्वपूर्ण अपूर्ण चिकित्सा आवश्यकताओं को संबोधित करता है। [जीजी] उद्धरण;

विल्सन रोग (WD) एक दुर्लभ आनुवंशिक बीमारी है जो ATP7B प्रोटीन को कूटने वाले जीन में उत्परिवर्तन के कारण होती है, जो तांबे के स्तर को विनियमित करने के लिए यकृत और अन्य ऊतकों की क्षमता को कम कर देता है, जिससे गंभीर जिगर की क्षति, तंत्रिका संबंधी लक्षण और संभावित मृत्यु हो जाती है। . KF वलय (Kayser-Fleischer ring, अर्थात् कॉर्नियल पिगमेंट रिंग) विल्सन's रोग की सबसे महत्वपूर्ण विशेषता है, जो 95-98% रोगियों में देखी जाती है, जिनमें से अधिकांश दूरबीन हैं।

VTX-801 एक नए प्रकार का अनुसंधान जीन थेरेपी वेक्टर है जो पुनः संयोजक एडेनो-जुड़े वायरस (rAAV) पर आधारित है। इसका उद्देश्य एक लघु ATP7B ट्रांसजीन-एन्कोडेड प्रोटीन प्रदान करना है। यह कार्यात्मक प्रोटीन कॉपर होमियोस्टेसिस को बहाल करने और लीवर पैथोलॉजी को उलटने और विल्सन रोग माउस मॉडल के मस्तिष्क में तांबे के संचय को कम करने के लिए सिद्ध हुआ है। वीटीएक्स-801 के आरएएवी सीरोटाइप को मानव हेपेटोसाइट्स को ट्रांसड्यूस करने की प्रवृत्ति के आधार पर चुना गया था।

GATEWAY परीक्षण (NCT04537377) एक बहुकेंद्रीय, गैर-यादृच्छिक, ओपन-लेबल चरण 1/2 नैदानिक ​​परीक्षण है जिसे डब्लूडी उपचार वापस लेने से पहले और बाद में विल्सन रोग वाले वयस्कों में VTX-801 के एकल अंतःशिरा जलसेक की सुरक्षा का मूल्यांकन करने के लिए डिज़ाइन किया गया है। सहनशीलता और औषधीय गतिविधि।

परीक्षण संयुक्त राज्य अमेरिका और यूरोप में छह प्रमुख नैदानिक ​​केंद्रों में किया जाएगा, और विल्सन रोग वाले 16 वयस्क रोगियों के नामांकित होने की उम्मीद है। रोगी पूर्व-खुराक अवलोकन अवधि में भाग लेगा और एक रोगनिरोधी स्टेरॉयड आहार प्राप्त करेगा। परीक्षण का प्राथमिक समापन बिंदु 52 सप्ताह के एकल अंतःशिरा जलसेक के बाद VTX-801 की सुरक्षा और सहनशीलता का आकलन करना है। अन्य समापन बिंदुओं में रोग-संबंधी बायोमार्कर में परिवर्तन शामिल हैं, जिसमें मुक्त सीरम कॉपर और सीरम सेरुलोप्लास्मिन गतिविधि, और रेडियोधर्मिता तांबे से संबंधित मापदंडों में परिवर्तन और VTX-801 उत्तरदाताओं की स्थिति शामिल हैं।