संपर्क करना:एरोल झोउ (श्री)
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कैस नं: १८२५३५२-६५-५
आणविक सूत्र: C22H23N7O
आणविक भार: 401.46
ईआईएनईसीएस संख्या: 841-610-4
एमडीएल नं: लागू नहीं
उत्पाद वर्णन:
उत्पाद का नाम: रिसदीपम कैस नं: १८२५३५२-६५-५
समानार्थक शब्द:
इमेग्लिमिन;
UNII-UU226QGU97;
7-एमिनो-2,3-डायहाइड्रो-1एच-इंडेन-4-ओएल;
रासायनिक जीजी amp; भौतिक गुण:
सूरत: ठोस या पाउडर
परख: 98.0%
घनत्व: १.२९ ± ०.१ g/cm3 (अनुमानित)
घुलनशीलता: डीएमएसओ: जीजी लेफ्टिनेंट; 1 मिलीग्राम / एमएल (अघुलनशील या थोड़ा घुलनशील) (जीजी एलटी; 1 मिलीग्राम / एमएल उत्पाद को थोड़ा घुलनशील या अघुलनशील दर्शाता है)
भंडारण: अल्पावधि (दिनों से सप्ताह) के लिए 0-4 ℃ या लंबी अवधि (महीनों) के लिए -20 ℃
Risdiplam (RG7916; RO7034067) एक मौखिक रूप से प्रशासित, केंद्रीय और परिधीय रूप से वितरित SMN2 प्री-एमआरएनए स्प्लिसिंग संशोधक है जो उत्तरजीविता मोटर न्यूरॉन (SMN) प्रोटीन स्तर को बढ़ाता है।
Risdiplam SMN2 प्री-mRNA स्प्लिसिंग को पूर्ण-लंबाई वाले SMN2 mRNA के उत्पादन की दिशा में नियंत्रित करता है और SMN प्रोटीन के स्तर को बढ़ाता है। Risdiplam SMN2 splicing का एक संशोधक है, जिससे SMN2 पूर्ण लंबाई प्रतिलेख में वृद्धि होती है और इस प्रकार कार्यात्मक SMN प्रोटीन होता है। स्पाइनल मस्कुलर एट्रोफी (एसएमए) टाइप I सबसे आम अनुवांशिक बीमारी है जिसके परिणामस्वरूप शैशवावस्था में मृत्यु हो जाती है। प्रगतिशील मोटर और श्वसन की मांसपेशियों की कमजोरी द्वारा विशेषता, यह ऑटोसोमल रिसेसिव न्यूरोमस्कुलर डिसऑर्डर उत्तरजीविता मोटर न्यूरॉन प्रोटीन (एसएमएन) के निम्न स्तर के कारण होता है, जो कि बाय-एलील विलोपन को निष्क्रिय करने और उत्तरजीविता मोटर न्यूरॉन 1 (एसएमएन 1) जीन में अन्य अक्षम उत्परिवर्तन के कारण होता है।
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