67% रोगियों में काफी सुधार हुआ है लक्षण एफगार्टिग्निमोड माएथेनिया ग्रेविस चरण 3 के प्राथमिक अंत बिंदु तक पहुंचता है

आज, आर्गेन्स ने घोषणा की कि उसने एफगार्टिग्गिमोड विकसित किया है, जो एफसीआरएन को लक्षित करने वाली "प्रथम श्रेणी" चिकित्सा है, जो एंटी-एसिटिलकोलिन रिसेप्टर (एसीएचआर) एंटीबॉडी-पॉजिटिव सिस्टमिक मैथेनिया ग्रेविस (जीएमजी) के साथ रोगियों के उपचार में अनुकूलन का एक प्रमुख चरण 3 नैदानिक परीक्षण है, मुख्य अध्ययन एंडपॉइंट पर पहुंच गया था। अर्जेंटीना के लिए इस साल के अंत तक एफडीए के लिए चिकित्सा के लिए एक जीव विज्ञान लाइसेंस आवेदन (BLA) प्रस्तुत करने की योजना है ।

एमजी एक दुर्लभ पुरानी ऑटोइम्यून बीमारी है। इम्यूनोग्लोबुलिन जी (आईजीजी) एंटीबॉडी नसों और मांसपेशियों के बीच संचार को बाधित करते हैं, जिससे कमजोरी और संभावित जीवन-धमकी वाली मांसपेशियों में कमजोरी होती है। एमजी रोगियों के 85% से अधिक शुरुआत के 18 महीनों के भीतर जीएमसी में प्रगति करते हैं, जिसके परिणामस्वरूप अत्यधिक थकान और चेहरे की अभिव्यक्ति, भाषण, निगलने और आंदोलन में कठिनाई होती है। एक्चआर एंटीबॉडी पॉजिटिव (AChR-Ab+) के साथ निदान रोगियों को जीएमसी रोगियों की कुल संख्या का लगभग 80%-90% के लिए खाते ।

Efgartigimod एक "प्रथम श्रेणी" एफसीआरएन को लक्षित करने वाली चिकित्सा है, जो रोगजनक आईजीजी एंटीबॉडी को कम करने और आईजीजी रीसाइक्लिंग प्रक्रिया को अवरुद्ध करने के लिए डिज़ाइन की गई है। एफसीआरएन रिसेप्टर की भूमिका आइजी की दुर्गति को रोकने के लिए है। इसलिए, आईजीजी और एफसीआरएन के बंधन को रोककर, ऑटोइम्यून रोगों में मध्यस्थता करने वाले आईजीजी एंटीबॉडी को तेजी से समाप्त किया जा सकता है, जिससे रोग के लक्षण कम हो सकते हैं।

प्रमुख चरण 3 नैदानिक परीक्षण अनुकूलन एक यादृच्छिक, डबल-ब्लाइंड, प्लेसबो युक्त नियंत्रण अध्ययन है। इसके शीर्ष लाइन डेटा से पता चलता है कि एचर्तिगिमोड उपचार प्राप्त करने वाले AChR-Ab + जीएमजी रोगियों के ६७.७% ने प्राथमिक अध्ययन एंडपॉइंट उपचार मानक से मुलाकात की, अर्थात् Myasthenia Gravis दैनिक जीवन गतिविधि पैमाने (एमजी-एडीएल) के अनुसार, रोगी के स्कोर में लगातार 4 सप्ताह के लिए कम से 2 अंक की सुधार हुआ, प्लेसबो समूह में २९.७% की तुलना में । इसके अलावा, efgartigimod उपचार समूह में रोगियों के ६३.१% मात्रात्मक myasthenia gravis (QMG) स्कोर द्वारा मूल्यांकन किया जा रहा है के बाद महत्वपूर्ण छूट दिखाया, प्लेसबो समूह में रोगियों के १४.१% के साथ तुलना में जो एक ही प्रतिक्रिया हासिल की । एफगार्टिगिमोड प्राप्त करने वाले 40.0% रोगियों ने न्यूनतम लक्षण प्रदर्शन हासिल किया, जिसे 0 (स्पर्शोन्मुख) या 1 के एमजी-एडीएल स्कोर के रूप में परिभाषित किया गया है, जबकि प्लेसबो समूह में 11.1% की तुलना में। परीक्षण के विस्तृत आंकड़ों की घोषणा भविष्य के चिकित्सा सम्मेलन में की जाएगी ।

अर्जेंक्स के मुख्य चिकित्सा अधिकारी विम पैरीस ने कहा, "अनुकूलन परीक्षण से मिले आंकड़ों से पता चलता है कि एफगार्टिग्निमोड रोगियों की तेजी से और गहरी छूट को चलाता है, जिसमें उपचार के बाद न्यूनतम या स्पर्शोन्मुख प्राप्त करने वाले रोगियों का एक निश्चित प्रतिशत शामिल है । वर्ष के अंत तक एफडीए के लिए efgartigimod के BLA जमा हमें रोगियों को जो २०२१ में efgartigimod से लाभ हो सकता है के लिए उपचार प्रदान करने की ओर एक और कदम उठाने की अनुमति होगी । हम उन सभी रोगियों और स्वास्थ्य सेवा प्रदाताओं को धन्यवाद देते हैं जिन्होंने अनुकूलन परीक्षण में भाग लिया ।