Acceleron/बीएमएस TGF-ligand जाल soterercept अमेरिकी एफडीए सफलता दवा योग्यता जीता!

एक्सेलेरॉन फार्मा एक बायोफार्मा कंपनी है जो गंभीर और दुर्लभ बीमारियों के उपचार के लिए टीजीएफ-ए सुपरफैमिली थेरेपी की खोज, विकास और व्यावसायीकरण के लिए समर्पित है। हाल ही में, कंपनी ने घोषणा की कि अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन (एफडीए) ने फेफड़े के उच्च रक्तचाप (पीएएच) (डब्ल्यूएचओ समूह 1) के रोगियों के लिए सोटेरसेप्ट (एसीई) -011, ActRIIA-Fc) सफलता दवा योग्यता (बीटीडी) प्रदान की है। सितंबर 2019 में, एफडीए ने सोटरसेप्ट अनाथ दवा योग्यता (ईट) भी प्रदान की।

सफलता दवा योग्यता (BTD) एक नया दवा की समीक्षा २०१२ में एफडीए द्वारा बनाई गई चैनल के विकास और गंभीर या जीवन के लिए उपचार की समीक्षा में तेजी लाने के लिए गंभीर या जीवन के लिए खतरा रोगों है, और वहां प्रारंभिक नैदानिक सबूत है कि दवा मौजूदा चिकित्सकीय दवाओं नई दवाओं है कि काफी हालत में सुधार कर सकते है के बराबर है । बीटीडी दवाओं को प्राप्त करने के अनुसंधान और विकास के दौरान वरिष्ठ एफडीए अधिकारियों सहित और अधिक करीबी मार्गदर्शन प्राप्त कर सकते हैं । नई दवा बाजार की समीक्षा रोलिंग समीक्षा और प्राथमिकता की समीक्षा के लिए पात्र है ताकि यह सुनिश्चित किया जा सके कि रोगियों को कम से कम समय में नए उपचार विकल्प प्रदान किए जाते हैं ।

sotatercept एक शोध दवा है जो टीजीएफ-ए सुपरफैमिली के सदस्यों के लिए एक चयनात्मक लिगामेंट ट्रैप के रूप में कार्य करने के लिए डिज़ाइन की गई है ताकि पीएएच, बीएमपीआर-II सिग्नलिंग के प्रमुख चालक को संतुलित किया जा सके। पीएएच के प्रीक्लीनिकल अध्ययनों में, सोटेरसेप्ट ने फेफड़े के संवहनी मस्कुलरीकरण और दाहिने दिल की विफलता के बेहतर संकेतकों को उलट दिया।

इस साल जनवरी के अंत में, एक्सेलेरॉन ने द्वितीय चरण पल्सर परीक्षण के शीर्ष-लाइन विश्लेषण के परिणामों की घोषणा की, जिसमें यह दर्शाया गया है कि अध्ययन प्राथमिक अंत बिंदु, महत्वपूर्ण माध्यमिक अंत बिंदु और अन्य माध्यमिक अंत बिंदुओं तक पहुंच गया । प्रतिकूल घटनाएं अन्य बीमारियों में सोटरसेप्ट की पहले बताई गई प्रतिकूल घटनाओं के अनुरूप थीं । Xinji के साथ एक लाइसेंसिंग समझौते के भाग के रूप में (जो ब्रिस्टल-मायर्स Squibb द्वारा अधिग्रहीत किया गया है), soterercept भी द्वितीय चरण SPECTRA परीक्षण में मूल्यांकन किया जा रहा है ।

यह उल्लेखनीय है कि अभी हाल ही में, रेब्लोजिल (लुप्रोपसेप्ट), एक्सेलेरॉन और Xinji द्वारा विकसित एक अन्य टीजीएफ-लिगामेंट ट्रैप दवा, यूएस एफडीए द्वारा कम जोखिम वाले माइलोडिसप्लास्टिक सिंड्रोम (एमडीएस) वयस्क रोगियों, एनीमिया के उपचार के लिए एक नए संकेत के लिए अनुमोदित किया गया था। Reblozyl पहले और केवल एफडीए को मंजूरी दे दी लाल रक्त कोशिका परिपक्वता एजेंट है, जो चिकित्सा के एक नए वर्ग का प्रतिनिधित्व करता है कि रोगियों को लाल रक्त कोशिका परिपक्वता के देर चरण को विनियमित करके लाल रक्त कोशिका जलसेक के बोझ को कम करने में मदद करता है । संयुक्त राज्य अमेरिका में, रेब्लोजिल को पहली बार नवंबर 2019 में बीटा थैलीसीमिया वाले वयस्क रोगियों में एनीमिया के इलाज के लिए मंजूरी दी गई थी, जिन्हें लाल रक्त कोशिकाओं के नियमित अर्क की आवश्यकता होती है।

यह उल्लेखनीय है कि Reblozyl बीटा थैलीसीमिया से संबंधित एनीमिया के इलाज के लिए एफडीए द्वारा अनुमोदित पहली दवा है, और यह भी एरिथ्रोसाइट आधान (आरबीसी) के लिए पहली एफडीए अनुमोदन और एरिथ्रोसाइट उत्पादन के एक प्रकार के एमडीएस जो उत्तेजक चिकित्सा में विफल रहे है के साथ रोगियों के लिए नए उपचार के विकल्प है । यह ध्यान दिया जाना चाहिए कि रेब्लोजिल उन रोगियों में लाल रक्त कोशिका आधान के विकल्प के रूप में उपयुक्त नहीं है जिन्हें तुरंत एनीमिया को ठीक करने की आवश्यकता होती है।

रेब्लोजिल का सक्रिय दवा घटक लुफ्राजसेप्ट है, जो एक प्रथम श्रेणी में लाल रक्त कोशिका परिपक्वता एजेंट (ईएमए) है जो देर से लाल रक्त कोशिकाओं की परिपक्वता को नियंत्रित करता है। दवा एक घुलनशील संलयन प्रोटीन है। ह्यूमन आईजीजी1 का एफसी डोमेन एक्टिविन आईआईबी टाइप रिसेप्टर (ActRIIB) के एक्सट्रासेलुलर डोमेन के साथ जुड़ा हुआ है। लिगामेंट ट्रैप के रूप में, यह लक्षित बाध्यकारी के माध्यम से देर से आरबीसी परिपक्वता को विनियमित कर सकता है। ट्रांसफॉर्मिंग ग्रोथ फैक्टर (टीजीएफ) का विशिष्ट लिगामेंट -सुपरफैमिली Smad2/3 सिग्नलिंग पाथवे की सक्रियता को कम करता है, अप्रभावी लाल रक्त कोशिकाओं की पीढ़ी में सुधार करता है, देर से लाल रक्त कोशिकाओं की परिपक्वता को बढ़ावा देता है, और हीमोग्लोबिन के स्तर को बढ़ाता है ।