ओरल एमपीओ इनहिबिटर एमएसए वाले मरीजों के लिए एफडीए फास्ट-ट्रैक उपचार के लिए पात्र हैं

Biohaven Pharmaceuticals ने घोषणा की कि इसके मौखिक myeloperoxidase (MPO) अवरोधक verdiperstat (BHV-3241) को कई सिस्टम एट्रोफी (MSA) वाले रोगियों के इलाज के लिए US FDA द्वारा फास्ट-ट्रैक योग्यता प्रदान की गई है।

MSA एक प्रगतिशील न्यूरोडीजेनेरेटिव बीमारी है जो स्वायत्त तंत्रिका तंत्र (तंत्रिका तंत्र जो रक्तचाप या पाचन जैसे अनैच्छिक कार्यों को नियंत्रित करता है) और आंदोलन को प्रभावित करता है, और लक्षणों के संयोजन को प्रदर्शित करता है। ये लक्षण मस्तिष्क और रीढ़ की हड्डी में विभिन्न प्रकार की तंत्रिका कोशिकाओं की क्रमिक हानि और मृत्यु के कारण होते हैं। लक्षण अक्सर रोगियों में 50 s में दिखाई देते हैं और 5 से 10 वर्षों के भीतर तेजी से प्रगति करते हैं, जिसके परिणामस्वरूप मोटर फ़ंक्शन का क्रमिक नुकसान होता है और अंततः बेडरेस्टिनेस होता है। एमएसए वाले लोग अक्सर बीमारी में देर से निमोनिया का विकास करते हैं और अचानक दिल या सांस लेने की समस्या से मर सकते हैं। यद्यपि दवाएं एमएसए के कुछ लक्षणों का इलाज कर सकती हैं, लेकिन वर्तमान में कोई इलाज नहीं है जो रोग की प्रगति को धीमा कर सकता है और रोग को ठीक कर सकता है। इन रोगियों को तत्काल बीमारी को कम करने के लिए एक प्रभावी उपचार की आवश्यकता होती है।

MPO ऑक्सीडेटिव और भड़काऊ प्रक्रियाओं का एक प्रमुख चालक है, और यह मस्तिष्क रोगों की एक श्रृंखला में काफी वृद्धि हुई है। एमपीओ की गतिविधि को रोकना न्यूरोइन्फ्लेमेशन और न्यूरोडीजेनेरेटिव रोगों (एमएसए सहित) के उपचार के लिए एक आशाजनक रणनीति है। अध्ययन में पाया गया कि उन्नत MPO स्तर मल्टीपल स्केलेरोसिस और अल्जाइमर 0010010 # 39 बीमारी से भी जुड़े हैं। Verdiperstat एक खोजी मौखिक MPO अवरोधक है, और Biohaven ने 2018 AstraZeneca से अनुसंधान और विकास लाइसेंस प्राप्त किया। यूएस एफडीए और यूरोपीय दवाओं एजेंसी द्वारा दवा को अनाथ दवा का दर्जा दिया गया है।

पिछले चरण 2 के प्रारंभिक परिणामों में एक नैदानिक ​​परीक्षण से पता चला है कि एकीकृत एमएसए मूल्यांकन पैमाने द्वारा मापी गई मुख्य प्रभावकारिता परिणामों में सुधार हुआ है। 12 सप्ताह के उपचार के बाद, प्लेसबो समूह 0010010 # 39; का स्कोर 4 6 अंकों से कम हो गया, जबकि {{6} का उपयोग। } mg BHV 3241 प्रतिदिन दो बार 3 7 अंकों की कमी हुई, और 600 mg BHV 3241 का उपयोग प्रतिदिन दो बार 2 से कम हुआ। । 6 अंक। अन्य माप परिणाम (जैसे व्यापक स्वायत्त लक्षण स्कोर और जीवन स्तर की एमएसए गुणवत्ता) में भी सुधार हुआ है। ये नैदानिक ​​निष्कर्ष पशु मॉडल में देखे गए वर्डीपिस्ट्रेट के न्यूरोप्रोटेक्टिव प्रभावों के अनुरूप हैं। वर्डपाइपरस्टैट मानव रक्त में एमपीओ गतिविधि को काफी कम कर देता है, जो कि दवा के लिए एक बायोमार्कर है जो अपने लक्ष्य को बांधने के लिए है। वर्तमान में, एक परीक्षण 3 नैदानिक ​​परीक्षण में प्रभावकारिता और सुरक्षा के लिए दवा का मूल्यांकन किया जा रहा है।

0010010 quot; एमएसए रोगियों के इलाज के लिए अभी भी एक बहुत ही महत्वपूर्ण आवश्यकता है, और हम इस बात से बहुत खुश हैं कि एफडीए वर्डीपरस्टैट फास्ट-ट्रैक योग्यता प्रदान कर सकता है, 0010010 quot; इरफान कुरैशी, एमडी, बायोवेंन न्यूरोलॉजी के उपाध्यक्ष। 0010010 quot; फास्ट-ट्रैक योग्यता verdiperstat के विकास को गति प्रदान करेगी ताकि यह MSA रोगियों के लिए पहला उपचार विकल्प बन सके। 0010010 quot;