यूरोपीय संघ ने गैनाक्सोलोन के त्वरित मूल्यांकन की अनुमति दी: सीडीकेएल 5 की कमी (सीडीडी) से संबंधित मिर्गी के दौरे का उपचार!

मारिनस फार्मा एक दवा कंपनी है जो मिर्गी की बीमारियों के इलाज के लिए अभिनव उपचार विकसित करने के लिए समर्पित है। हाल ही में, कंपनी ने घोषणा की कि यूरोपीय मेडिसिन एजेंसी (ईएमए) कमेटी फॉर मेडिसिनल प्रोडक्ट्स फॉर ह्यूमन यूज (सीएचएमपी) ने सीडीकेएल 5 की कमी (सीडीडी) से जुड़े मिर्गी के दौरे के इलाज के लिए अपने प्रमुख ड्रग कैंडिडेट गैनाक्सोलोन के त्वरित मूल्यांकन के अनुरोध को मंजूरी दे दी है। यह एक दुर्लभ वंशानुगत मिर्गी है।

जब किसी फार्मास्युटिकल उत्पाद से महत्वपूर्ण सार्वजनिक स्वास्थ्य लाभ और चिकित्सीय नवाचार की उम्मीद की जाती है, तो सीएचएमपी त्वरित मूल्यांकन प्रदान करेगा। एक बार विपणन प्राधिकरण आवेदन (एमएए) जमा और सत्यापित हो जाने के बाद, त्वरित मूल्यांकन समीक्षा समय को 210 दिनों से घटाकर 150 दिनों तक कर सकता है।

अगस्त की शुरुआत में, मारिनस ने सीडीडी से संबंधित दौरे के इलाज के लिए गैनाक्सोलोन के उपयोग के लिए अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन (एफडीए) को एक नई दवा आवेदन (एनडीए) प्रस्तुत किया। मारिनस ने एफडीए से प्राथमिकता की समीक्षा करने का अनुरोध किया है। एफडीए 2021 की तीसरी तिमाही के अंत से पहले एक एनडीए फाइलिंग अधिसूचना पत्र जारी करेगा।

सीडीकेएल5 की कमी (सीडीडी) एक गंभीर और दुर्लभ आनुवंशिक बीमारी है जो एक्स क्रोमोसोम पर स्थित साइक्लिन-आश्रित किनसे-जैसे 5 (सीडीकेएल5) जीन में उत्परिवर्तन के कारण होती है। सीडीडी को शुरुआती शुरुआत, दौरे को नियंत्रित करने में मुश्किल और गंभीर रूप से बिगड़ा हुआ न्यूरोडेवलपमेंट की विशेषता है। वर्तमान में, विशेष रूप से सीडीडी के लिए कोई अनुमोदित उपचार नहीं है।

गणैक्सोलोन रासायनिक संरचना

Ganaxolone GABAA रिसेप्टर्स का एक सकारात्मक एलोस्टेरिक न्यूनाधिक है। तीव्र और पुरानी देखभाल सेटिंग्स में वयस्क और बाल रोगियों की उपचार सीमा को अधिकतम करने के लिए अंतःशिरा और मौखिक तैयारी वर्तमान में विकसित की जा रही है। Ganaxolone सिनैप्स और एक्स्ट्रा-सिनैप्टिक GABAA रिसेप्टर्स पर काम करके मिर्गी-रोधी और चिंता-विरोधी गतिविधियों को अंजाम देता है। 2 से अधिक वर्षों के लिए, ganaxolone ने 1,800 से अधिक बच्चों और वयस्क विषयों में विभिन्न संकेतों, उपचार से संबंधित खुराक के स्तर और उपचार योजनाओं का अध्ययन किया है।

सीडीडी से संबंधित दौरे के इलाज के लिए गैनाक्सोलोन के विपणन प्राधिकरण आवेदन (एमएए) को चरण 3 मैरीगोल्ड परीक्षण के डेटा द्वारा समर्थित किया जाएगा। यह डबल-ब्लाइंड प्लेसीबो-नियंत्रित परीक्षण है जो 101 रोगियों पर किया गया है। परीक्षण में, गैनाक्सोलोन उपचार समूह में प्रमुख मोटर बरामदगी की औसत आवृत्ति 28 दिनों में 30.7% कम हो गई थी, जबकि प्लेसीबो समूह 6.9% तक कम हो गया था, जो परीक्षण के प्राथमिक समापन बिंदु (पी=0.0036) तक पहुंच गया था। मैरीगोल्ड ओपन-लेबल एक्सटेंशन अध्ययन में, जिन रोगियों ने कम से कम 12 महीने (एन=48) के लिए गैनाक्सोलोन प्राप्त किया, उनमें प्रमुख मोटर दौरे की औसत आवृत्ति 49.6% कम हो गई। इस चरण 3 परीक्षण में, गैनाक्सोलोन को आम तौर पर अच्छी तरह से सहन किया गया था, और इसकी सुरक्षा पिछले नैदानिक ​​​​परीक्षणों के अनुरूप थी। सबसे आम प्रतिकूल घटना उनींदापन थी।

मारिनस के वरिष्ठ उपाध्यक्ष और नियामक मामलों के प्रमुख किम्बर्ली मैककॉर्मिक ने कहा: "हम मानते हैं कि ईएमए का त्वरित मूल्यांकन सीडीडी रोगियों और परिवारों की चिकित्सा जरूरतों को पूरा करने में गैनाक्सोलोन की क्षमता को उजागर करता है। हम तीसरी तिमाही के अंत तक एक विपणन प्राधिकरण आवेदन (एमएए) जमा करने की योजना बना रहे हैं। ) और ईएमए द्वारा आवेदन की समीक्षा के दौरान ईएमए के साथ सहयोग करने के लिए तत्पर हैं। यदि स्वीकृत हो जाता है, तो ओरियन के साथ हमारा सहयोग सीडीडी रोगियों को लाभ पहुंचाने के लिए जल्द से जल्द यूरोपीय बाजार में गैनाक्सोलोन लाने में हमारी सहायता करेगा। [जीजी] उद्धरण;