अमेरिकी एफडीए CTX110 पुनर्योजी चिकित्सा उन्नत थेरेपी (RMAT) योग्यता प्रदान की!

प्रमुख जीन संपादन कंपनी CRISPR चिकित्सा विज्ञान हाल ही में घोषणा की है कि अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन (एफडीए) CTX110 पुनर्योजी चिकित्सा उंनत थेरेपी (RMAT) योग्यता प्रदान की है: यह एक जीन संपादन एलोजेनिक कार-टी पूरी तरह से कंपनी चिकित्सा के स्वामित्व वाली सेल के लिए relapsed या refractory CD19 + बी सेल बदनामी का इलाज किया जाता है । CRISPR चिकित्सा विज्ञान CRISPR/Cas9 जीन संपादन प्रौद्योगिकी का उपयोग करता है स्वस्थ दाताओं से टी कोशिकाओं पर तीन जीन संपादन प्रदर्शन करने के लिए, अपनी कार टी कोशिकाओं को "ऑफ-द-शेल्फ" होने की अनुमति ।

पुनर्योजी चिकित्सा उन्नत थेरेपी (आरमैट) एक फास्ट ट्रैक (फास्ट ट्रैक) है जो अभिनव पुनर्योजी उपचारों के विकास और अनुमोदन में तेजी लाने के लिए विकसित किया गया है, जब संयुक्त राज्य अमेरिका ने दिसंबर 2016 में "21 वीं शताब्दी इलाज अधिनियम" के पुनर्योजी चिकित्सा प्रावधानों को संशोधित किया था। चैनल) सिस्टम। RMAT सेल थेरेपी, चिकित्सीय ऊतक इंजीनियरिंग उत्पादों, मानव कोशिकाओं और ऊतक उत्पादों, या अन्य संयोजन चिकित्सा है कि पुनर्योजी दवा प्रौद्योगिकी उत्पादों में शामिल हो सकता है।

अनुसंधान के तहत एक दवा के लिए RMAT योग्यता प्राप्त करने के लिए, वहां प्रारंभिक नैदानिक अनुसंधान डेटा साबित करने के लिए कि दवा के इलाज, देरी, पीछे या एक गंभीर या जीवन के लिए खतरा रोग या चिकित्सा जरूरतों को पूरा नहीं इलाज में एक सकारात्मक परिणाम है होना चाहिए । आरमैट योग्यता में फास्ट ट्रैक योग्यता (एफटीडी) और निर्णायक दवा योग्यता (बीटीडी) की सभी तरजीही नीतियां शामिल हैं, जिनमें एफडीए के साथ जल्दी बातचीत की संभावना, प्राथमिकता की समीक्षा और त्वरित अनुमोदन शामिल हैं।

CRISPR चिकित्सा विज्ञान के सीईओ डॉ समर्थ कुलकर्णी ने कहा: "यह RMAT योग्यता हमारे द्वारा अब तक प्रदान किए गए उत्साहजनक नैदानिक आंकड़ों पर आधारित है । यह एक महत्वपूर्ण मील का पत्थर है, यह दर्शाता है कि एफडीए ने हीमेटोलॉजिकल घातक के उपचार में CTX110 को मान्यता दी है। परिवर्तनकारी क्षमता। हम एफडीए के साथ मिलकर काम करने के लिए हमारे रोगियों के लिए इस महत्वपूर्ण नए उपचार लाने के प्रयासों को जारी रखने के लिए तत्पर हैं ।

ऑटोलॉगस कार-टी और एलोजेनिक कार-टी (छवि स्रोत: crisprtx.com)

CTX110 एक जीन संपादित एलोजेनिक कार-टी सेल थेरेपी स्वस्थ दाताओं से व्युत्पन्न, CD19, जो वर्तमान में कार टी विकास के लिए एक लोकप्रिय लक्ष्य है लक्ष्यीकरण है । CD19 एक प्रकार का क्लस्टर भेदभाव एंटीजन और बी सेल प्रसार, भेदभाव, सक्रियण और एंटीबॉडी उत्पादन से संबंधित एक महत्वपूर्ण झिल्ली एंटीजन है।

वर्तमान में, एक एकल बांह, बहु केंद्र, ओपन लेबल चरण 1 नैदानिक परीक्षण कार्बन रिलेप्स्ड या रिफ्रैक्टरी बी-सेल घातक के उपचार में CTX110 के कई खुराक स्तरों की सुरक्षा और प्रभावशीलता का मूल्यांकन कर रहा है। परीक्षण में वयस्क रोगियों को रिलेप्सेड या रिफ्रैक्टरी बी-सेल सीडी 19 + घातक के साथ नामांकित किया गया था, जिन्हें पहले उपचार की कम से कम 2 लाइनें मिली थीं।

इस साल अक्टूबर में जारी आंकड़ों से पता चला है कि इरादा करने वाली इलाज (आईटीटी) आबादी में, खुराक स्तर 2 (DL2: 100x10E6) और एकल खुराक CTX110 उपचार के उच्च स्तर पर बड़े बी-सेल लिंफोमा (LBCL) के साथ रोगियों में कुल छूट ओआरआर दर ५८% तक पहुंच गया, और पूर्ण छूट दर (सीआर) ३८% तक पहुंच गया । इसके अलावा, एलबीसीएल रोगियों में, छूट लंबे समय तक चलने वाली थी, जिसमें 6 महीने की सीआर दर 21% थी, और पहले जलसेक के 18 महीने बाद सबसे लंबी छूट बनाए रखी गई थी ।

इस परीक्षण में, छूट दर और CTX110 के स्थायित्व आईटीटी के आधार पर अनुमोदित ऑटोलॉगस सीडी 19 कार-टी थेरेपी के समान थे। CTX110 में सकारात्मक और विभेदित सुरक्षा विशेषताएं हैं, ग्रेड 3 या उससे अधिक की कोई साइटोकिन रिलीज सिंड्रोम (सीआरएस), कम संक्रमण दर और प्रतिरक्षा प्रभावक सेल से संबंधित न्यूरोटॉक्सिक सिंड्रोम (आईसीएएनएस) की घटनाएं नहीं हैं।