अमेरिकी एफडीए ने नोवार्टिस को शक्तिशाली और चयनात्मक कारक बी अवरोधक इप्टाकोपन के लिए सफलता दवा पदनाम प्रदान किया!

नोवार्टिस ने हाल ही में घोषणा की कि अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन (एफडीए) ने इप्टाकोपन (एलएनपी023) को पैराक्सीस्मल रात्रिभोज हीमोग्लोबिनुरिया (पीएनएच) के उपचार के लिए एक सफलता दवा योग्यता प्रदान की है, और C3 ग्लोमेरोपैथी (C3G) रोग पात्रता (आरपीडी) के लिए एक दुर्लभ बाल चिकित्सा उपचार। इस साल अक्टूबर में यूरोपियन मेडिसिन्स एजेंसी (ईएमए) ने Iptacopan को C3G के इलाज के लिए प्राथमिकता ड्रग क्वालिफिकेशन (प्राइम) प्रदान किया था ।

इप्टाकोपन एक प्रथम श्रेणी, मौखिक, शक्तिशाली, चयनात्मक, छोटे अणु, और प्रतिवर्ती कारक बी अवरोधक है। फैक्टर बी पूरक प्रणाली के वैकल्पिक मार्ग में एक प्रमुख सेरीन प्रोटीज है। पीएनएच और सी 3जी के अलावा, इप्टाकोपन वर्तमान में अन्य गुर्दे की बीमारियों के उपचार के लिए विकसित किया जा रहा है जहां पूरक प्रणाली प्रभावित होती है और इसमें आईजीए नेचुरोपैथी (आईजीए) और असामान्य हीमोलिटिक यूरेमिक सिंड्रोम (एचएएस), मेम्ब्रानस नेचुरोपैथी (एमएन) सहित महत्वपूर्ण अपूरित आवश्यकताएं हैं।

नोवार्टिस को २०२३ में अमेरिकी एफडीए को संकेत आवेदनों का पहला बैच जमा करने की उम्मीद है । कई पूरक संचालित रोगों में, इप्टाकोपन में रोग प्रगति में देरी के लिए पहला पूरक मार्ग अवरोधक बनने की क्षमता है। रोग की व्यापकता और चरण 2 अध्ययन के सकारात्मक अंतरिम आंकड़ों के आधार पर, इप्टाकोपन को C3G और PNH के उपचार के लिए अमेरिकी एफडीए और यूरोपीय संघ ईएमए द्वारा IgAN के उपचार के लिए अनाथ दवा पदनाम (ODD) से भी सम्मानित किया गया था ।

इप्टाकोपन की रासायनिक संरचना (चित्र स्रोत: medchemexpress.cn)

BTD 2012 में एफडीए द्वारा बनाया गया एक नया दवा समीक्षा चैनल है। इसका उद्देश्य गंभीर या जानलेवा बीमारियों के इलाज के लिए विकास और समीक्षा में तेजी लाना है, और प्रारंभिक नैदानिक सबूत है कि दवा एक या एक से अधिक नई दवाओं में है जिसने चिकित्सकीय रूप से महत्वपूर्ण अंत बिंदुओं में काफी सुधार किया है। BTD प्राप्त दवाओं अनुसंधान और विकास के दौरान उच्च स्तर के एफडीए अधिकारियों सहित करीब मार्गदर्शन प्राप्त करने के लिए सुनिश्चित करें कि रोगियों को कम से कम समय में नए उपचार के विकल्प के साथ प्रदान कर रहे हैं प्राप्त कर सकते हैं ।

एफडीए ने परियोजना 2 के चल रहे चरण द्वितीय अध्ययन के सकारात्मक अंतरिम परिणामों के आधार पर पीएनएच के उपचार के लिए बीटीडी को इप्टाकोपन प्रदान किया । डेटा से पता चलता है कि इप्टाकोपन पीएनएच रोगियों में काफी प्रभावी है जो अभी भी खून की कमी है और मानक देखभाल विरोधी पूरक चिकित्सा प्राप्त करने के बावजूद रक्त आधान पर निर्भर हैं, और पीएनएच रोगियों को जो पहले चिकित्सकीय लाभों की एक मोनोथेरेपी के रूप में विरोधी C5 भोली चिकित्सा (विरोधी C5 भोली) प्राप्त नहीं किया है ।

पीएनएच एक दुर्लभ जीवन-धमकी वाला रक्त रोग है जो पूरक संचालित हीमोलिसिस, थ्रोम्बोसिस और बिगड़ा हुआ बोन मैरो फ़ंक्शन की विशेषता है, जिससे एनीमिया, थकान और अन्य दुर्बल लक्षण होते हैं, जो रोगियों के जीवन की गुणवत्ता को प्रभावित कर सकते हैं। हालांकि उपचार का वर्तमान मानक एंटी-सी 5 थेरेपी सोलिरिस (eculizumab) या अल्टिज़ुमाब (ravulizumab) है, पीएनएच रोगियों का एक बड़ा हिस्सा अभी भी खून की कमी है और रक्त आधान पर निर्भर है।

एफडीए के दुर्लभ बाल चिकित्सा रोग की स्थिति (RPD) गंभीर या जीवन के लिए खतरा रोगों है कि मुख्य रूप से 18 साल से कम उंर के २००,० से कम लोगों को प्रभावित करने के लिए है । C3G प्राथमिक ग्लोमेरुलोनेफ्राइटिस का एक अत्यंत दुर्लभ और गंभीर रूप है, जो पूरक विनियमन के विकार की विशेषता है।

C3G आमतौर पर किशोरों और युवा वयस्कों में निदान किया जाता है। रोग का पूर्वानुमान खराब है। लगभग 50% रोगियों को 10 वर्षों के भीतर अंतिम चरण गुर्दे की बीमारी (ईएसआरडी) विकसित होती है, और 50-70% रोगी गुर्दे प्रत्यारोपण के बाद पतन करते हैं। दुनिया भर में, C3G की वार्षिक घटना प्रति मिलियन 1-2 भागों है । अमेरिका में करीब 10,000 मामले, यूरोप में करीब 10,500 मामले, जापान में करीब 3,200 मामले और चीन में करीब 32,000 मामले हैं।

पीएनएच के इलाज के लिए इप्टाकोपन के फेज-2 पॉजिटिव डेटा की घोषणा इस साल अगस्त में यूरोपियन एसोसिएशन ऑफ ब्लड एंड बोन मैरो ट्रांसप्लांटेशन (ईबीएमटी) कांफ्रेंस में की गई थी । C3G के इलाज के लिए द्वितीय चरण के अंतरिम विश्लेषण के परिणाम इस साल अक्टूबर में अमेरिकन सोसायटी ऑफ नेफ्रोलॉजी (ASN) में प्रस्तुत किए गए थे । वार्षिक बैठक में घोषणा की । नोवार्टिस ने कई संकेतों में तीसरे चरण के नैदानिक परीक्षण शुरू करने की योजना बनाई है ।