अमेरिकी एफडीए Sanofi rilzabrutinib फास्ट ट्रैक योग्यता दी!

सनोफी ने हाल ही में घोषणा की कि अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन (एफडीए) ने प्रतिरक्षा थ्रोम्बोसाइटोपेनिया (आईटीपी) के इलाज के लिए रिल्ज़ाब्रूटिनिब फास्ट ट्रैक पदनाम (एफटीडी) प्रदान किया है। रिल्ज़ब्रूटिनिब विकास के तहत एक मौखिक ब्रूटन का टायरोसिन किनेज़ (बीटीके) अवरोधक है। दवा में आईटीपी के इलाज के लिए पहला बीटीके अवरोधक बनने की क्षमता है। अक्टूबर 2018 में, एफडीए ने आईटीपी के इलाज के लिए रिल्ज़ाब्रुटिनिब के लिए अनाथ दवा पदनाम (ODD) प्रदान किया है। चरण 1/2 अध्ययन के सकारात्मक परिणामों के बाद, सनोफी ने आईटीपी के लिए रिल्ज़ाब्रुटिब का मूल्यांकन करते हुए चरण 3 नैदानिक अध्ययन शुरू किया है ।

अनाथ दवा दुर्लभ रोगों की रोकथाम, उपचार और निदान के लिए उपयोग की जाने वाली दवाओं को संदर्भित करती है, और दुर्लभ बीमारियां बेहद कम घटनाओं के साथ रोगों के एक वर्ग के लिए सामान्य शब्द हैं, जिसे "अनाथ रोगों" के रूप में भी जाना जाता है। संयुक्त राज्य अमेरिका में, दुर्लभ बीमारियों में 200,000 से कम रोगियों के साथ बीमारियों का उल्लेख है। दुर्लभ रोग दवाओं के विकास के लिए प्रोत्साहन ों में विभिन्न नैदानिक विकास प्रोत्साहन शामिल हैं, जैसे नैदानिक परीक्षण लागत से संबंधित कर क्रेडिट, एफडीए उपयोगकर्ता शुल्क में कटौती, और नैदानिक परीक्षण। परीक्षण डिजाइन में एफडीए की सहायता और दवा शुरू होने के बाद अनुमोदित संकेतों के लिए 7 साल की बाजार विशिष्टता अवधि ।

फास्ट ट्रैक योग्यता (एफटीडी) का उद्देश्य प्रमुख क्षेत्रों में गंभीर अपूरित चिकित्सा जरूरतों को पूरा करने के लिए गंभीर बीमारियों के लिए दवाओं के विकास और तेजी से समीक्षा में तेजी लाना है । प्रायोगिक दवाओं के लिए फास्ट ट्रैक योग्यता प्राप्त करने का मतलब है कि दवा कंपनियों एफडीए के साथ अनुसंधान और विकास के चरण के दौरान अधिक बार बातचीत कर सकते हैं । विपणन आवेदन जमा करने के बाद, यदि वे प्रासंगिक मानकों को पूरा करते हैं तो वे त्वरित अनुमोदन और प्राथमिकता समीक्षा के लिए पात्र हैं। इसके अलावा, वे रोलिंग समीक्षा के लिए भी पात्र हैं।

रिल्ज़ाब्राटिनिब की रासायनिक संरचना (चित्र स्रोत: पज़ेम)

इम्यून थ्रोम्बोसाइटोपेनिया (आईटीपी) एक दुर्लभ और गंभीर ऑटोइम्यून रोग है जो प्रतिरक्षा-मध्यस्थता प्लेटलेट विनाश और बिगड़ा हुआ प्लेटलेट उत्पादन की विशेषता है, जिसके परिणामस्वरूप रक्त (थ्रोम्बोसाइटोपेनिया) में प्लेटलेट की गिनती कम होती है और आसान रक्तस्राव होता है। और रोगियों के जीवन की गुणवत्ता पर प्रतिकूल प्रभाव पड़ता है। आईटीपी रोगियों के लिए जिन्होंने रिलेप्स या प्रतिरोध के लिए कोर्टिकोस्टेरॉयड थेरेपी प्राप्त की है, अभी भी तेजी से और टिकाऊ छूट प्राप्त करने के लिए एक महत्वपूर्ण अपूरित चिकित्सा आवश्यकता है।

रिल्ज़ाब्रूटिनिब एक मौखिक, प्रतिवर्ती, सहसंयोजक, बीटीके अवरोधक है जो प्रतिरक्षा-मध्यस्थता रोगों के उपचार के लिए नैदानिक विकास में है। BTK जन्मजात और अनुकूली प्रतिरक्षा प्रतिक्रिया में भाग लेता है और प्रतिरक्षा मध्यस्थता रोगों के लिए एक संकेत अणु है । अनुसंधान डेटा से पता चलता है कि rilzabrutinib भड़काऊ प्रतिरक्षा कोशिकाओं को अवरुद्ध कर सकते हैं, ऑटोएंटीबॉडी के विनाशकारी संकेतों को खत्म करने, और बी कोशिकाओं को कम किए बिना नए ऑटोएंटीबॉडी के उत्पादन को रोकते हैं । Rilzabrutinib रोग रोगजनन को लक्षित करने की क्षमता है और प्लेटलेट एकत्रीकरण को बदलने के लिए नहीं दिखाया गया है । इन तंत्रों के नैदानिक महत्व की वर्तमान में जांच की जा रही है और किसी भी विनियामक एजेंसी द्वारा उनकी सुरक्षा और प्रभावशीलता की अभी तक समीक्षा नहीं की गई है ।

आईटीपी के अलावा, रिल्ज़ाब्रुटिब वर्तमान में पेम्फिगस के चरण 3 नैदानिक उपचार में है, जो एक प्रतिरक्षा-मध्यस्थता रोग है जो म्यूकस झिल्ली और त्वचा पर फफोले की विशेषता है। इसके अलावा, रिलजब्राटिनिब ने ऑटोइम्यून रोगों के उपचार के लिए चरण 2 नैदानिक अध्ययन भी शुरू किया है IgG4 बीमारियों।