यूएस एफडीए ने Arcalyst को मंजूरी दी: 12 साल ≥ रोगियों के उपचार के लिए, और पुनरावृत्ति के जोखिम को कम करें!

Kiniksa फार्मा एक अमेरिकी बायोफार्मा कंपनी है जिसकी पाइपलाइन संपत्ति विभिन्न प्रकार की बीमारियों के इलाज के लिए प्रतिरक्षा रास्तों को विनियमित करने के लिए डिज़ाइन की गई है। हाल ही में, कंपनी ने घोषणा की कि अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन (एफडीए) ने आवर्ती पेरिकार्डाइटिस के इलाज और पुनरावृत्ति के जोखिम को कम करने के लिए बच्चों और वयस्कों ≥12 वर्ष की आयु के लिए Arcalyst (rilonacept) को मंजूरी दे दी है । वयस्कों और बच्चों में 12 साल और उससे अधिक उम्र के पुनरावृत्ति के जोखिम को कम करने के लिए। अप्रैल 2021 में कमर्शियल लॉन्च की उम्मीद है। किनिकसा को उम्मीद है कि आर्कालिस्ट को आधिकारिक तौर पर अप्रैल २०२१ में सूचीबद्ध किया जाएगा ।

यह विशेष रूप से उल्लेखनीय है कि Arcalyst आवर्ती पेरिकार्डाइटिस के उपचार के लिए अमेरिकी एफडीए द्वारा अनुमोदित पहली और एकमात्र दवा है। Arcalyst एक साप्ताहिक, चमड़े का इंजेक्शन recombinant संलयन प्रोटीन है कि interleukin-1α (IL-1α) और interleukin-1ο (IL-1ο) संकेत ब्लॉक कर सकते हैं ।

आवर्ती पेरिकार्डाइटिस एक दुर्बल बीमारी है जो रोगियों के जीवन को बाधित करती है। डेटा से पता चलता है कि पेरिकार्डाइटिस को फिर से तैयार करना आईएल-1α और आईएल-मध्यस्थता आंतरिक ऑटो-सूजन के रोगविज्ञान से उत्पन्न होता है। यह अनुमोदन लक्षित इम्यूनोमोडुलेटरी उपचार रणनीतियों की अवधारणा का समर्थन करता है और इस विनाशकारी बीमारी के रोगियों के प्रबंधन में बदलाव का प्रतीक है ।

आवर्ती पेरिकार्डाइटिस के उपचार के लिए आर्कालिस्ट का एफडीए का अनुमोदन चरण 3 RHAPSODY अध्ययन के सकारात्मक आंकड़ों पर आधारित है। यह अध्ययन आवर्ती पेरिकार्डाइटिस के उपचार में आर्कालिस्ट का एक प्रमुख चरण 3 परीक्षण है। RHAPSODY पूर्व निर्दिष्ट प्राथमिक अंत बिंदु (पेरिकार्डाइटिस की पहली पुनरावृत्ति के लिए समय) और यादृच्छिक निकासी अवधि के दौरान सभी प्राथमिक और माध्यमिक प्रभावकारिता अंत बिंदुओं तक पहुंच गया, और वे सांख्यिकीय रूप से महत्वपूर्ण थे।

आंकड़ों से पता चलता है कि Arcalyst उपचार चिकित्सकीय सार्थक पेरिकार्डाइटिस relapsing में महत्वपूर्ण अपूरित चिकित्सा जरूरतों से संबंधित परिणामों में सुधार हुआ है । पहली खुराक के बाद जितनी जल्दी हो, रोगी द्वारा सूचित दर्द और सूजन तेजी से और लगातार कम हो गई। उपचार की शुरुआत से उपचार प्रतिक्रिया तक औसत समय 5 दिन था, और उपचार प्रतिक्रिया दर 97% थी। Arcalyst उपचार के लिए यादृच्छिक रोगियों में आवर्ती पेरिकार्डाइटिस घटनाओं का खतरा 96% (एचआर = 0.04, पी) द्वारा कम किया गया था<0.0001), 92%="" of="" the="" trial="" days="" had="" no="" pain="" or="" at="" most="" mild="" pain,="" compared="" with="" 40%="" in="" the="" placebo="" group=""><0.0001) 0.0001).="" in="" the="" study,="" the="" most="" common="" adverse="" reactions="" were="" injection="" site="" reactions="" and="" upper="" respiratory="" tract="" infections.="" the="" data="" of="" the="" rhapsody="" study="" has="" been="" published="" in="" the="" international="" medical="" journal="" "new="" england="" journal="" of="" medicine"="" (nejm),="" and="" at="" the="" same="" time="" announced="" at="" the="" 2020="" scientific="" meeting="" of="" the="" american="" heart="">

Arcalyst Regeneron फार्मा द्वारा की खोज की थी और फरवरी २००८ में एफडीए से प्रारंभिक अनुमोदन प्राप्त ठंड pyridine के उपचार के लिए संबद्ध आवधिक सिंड्रोम (CAPS), पारिवारिक ठंड ऑटोइनफ्लेमेटरी सिंड्रोम (FCAS) और Muckle-वेल्स सिंड्रोम (MWS, सहित एक दुर्लभ वंशानुगत आवधिक बुखार सिंड्रोम, बाद में इंटरल्यूकिन-1 रिसेप्टर (आईएल-1 रिसेप्टर) की कमी (DIAR) के साथ रोगियों के लिए दिसंबर २०२० में मंजूरी दे दी छूट बनाए रखें ।

किनिकसा ने आईएल-1α और आईएल-1ο द्वारा मध्यस्थता की जाने वाली बीमारियों के मूल्यांकन के लिए 2017 में रेजेरोन से आर्कालिस्ट लाइसेंस प्राप्त किया, जिसमें आवर्ती पेरिकार्डाइटिस शामिल है। जैसा कि Arcalyst लाइसेंस समझौते में कहा गया है, एफडीए के आवर्ती पेरिकार्डाइटिस को मंजूरी देने के बाद, किनिक्सा कैप्स और डीरा सहित संयुक्त राज्य अमेरिका में Arcalyst की बिक्री और वितरण के लिए जिम्मेदार है, और समान रूप से Regeneron के साथ लाभ वितरित करेगा ।

आवर्ती पेरिकार्डाइटिस एक दर्दनाक ऑटोइंफ्लैमेटरी हृदय रोग है, जो आमतौर पर सीने में दर्द के रूप में प्रकट होता है, अक्सर विद्युत चालन में परिवर्तन और कभी-कभी दिल के चारों ओर प्रभाव, पेरिकार्डियल एफफ्यूशन कहा जाता है। रोगियों को जो 4-6 सप्ताह या उससे अधिक की एक स्पर्शोन्मुख अवधि के बाद पेरिकार्डाइटिस के अतिरिक्त एपिसोड विकसित आवर्ती पेरिकार्डाइटिस के रूप में पहचाने जाते हैं। आवर्ती पेरिकार्डाइटिस के लक्षण जीवन की गुणवत्ता को प्रभावित करते हैं, शारीरिक गतिविधि को प्रतिबंधित करते हैं, और लगातार आपातकालीन विभाग के दौरे और अस्पताल में भर्ती होते हैं। आंकड़ों से पता चलता है कि संयुक्त राज्य अमेरिका में लगभग ४०,० रोगी हर साल आवर्ती पेरिकार्डाइटिस के लिए उपचार की तलाश करते हैं और प्राप्त करते हैं । इस समूह में, लगभग 14,000 रोगियों ने लगातार आंतरिक बीमारी या पारंपरिक उपचारों (जैसे गैर-स्टेरॉयड विरोधी भड़काऊ दवाओं, कोल्चिसिन और कोर्टिकोस्टेरॉयड) के लिए अपर्याप्त प्रतिक्रिया के कारण एक दूसरी या बाद की घटना (पतन) का अनुभव किया।