यूएस एफडीए हेटलियोज़ (टैसिमेल्टन) को मंजूरी देता है: पहला स्मिथ-मैगी सिंड्रोम (एसएमएस) दवा!

वांडा फार्मास्यूटिकल्स ने हाल ही में घोषणा की कि अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन (एफडीए) ने हेटलियोज़ को मंजूरी दे दी है (तासीमेलियन) स्मिथ-मैग्नीस सिंड्रोम(स्मिथ-मैग्एनिस सिंड्रोम, एसएमएस) के इलाज के लिए क्रमशः वयस्क और बाल चिकित्सा रोगियों के लिए कैप्सूल और तरल तैयारी। ) संबंधित रात नींद विकारों।

यह उल्लेखनीय है कि Hetlioz पहली अमेरिकी एफडीए द्वारा अनुमोदित दवा एसएमएस रोगियों के इलाज के लायक है । एसएमएस एक दुर्लभ न्यूरोडेवलपमेंटल डिसऑर्डर है। इसकी विशिष्ठ विशेषता सर्कैडियन लय का "उलटा" है, जिससे एसएमएस रोगियों के लिए रात में सो जाना बेहद मुश्किल हो जाता है। यह अनुमान लगाया गया है कि एसएमएस संयुक्त राज्य अमेरिका में लगभग 15,000 लोगों को प्रभावित करता है।

हेटलिओज को प्राथमिकता समीक्षा प्रक्रिया के माध्यम से मंजूरी दी गई थी । इनमें से हेटलियोज कैप्सूल को तुरंत अमेरिका में लॉन्च किया जाएगा और हेटलियोज लिक्विड की तैयारी २०२१ की पहली तिमाही में अमेरिका में लॉन्च होने की उम्मीद है ।

स्मिथ-मार्गिली सिंड्रोम (एसएमएस) मानव 17p गुणसूत्र के एक छोटे से खंड को हटाने के कारण एक विकासात्मक विकार है। अधिक दुर्लभ मामलों में, एसएमएस RAI1 जीन में एक बिंदु उत्परिवर्तन के कारण होता है, जो लापता क्षेत्र में स्थित है ।

अनुमान है कि अमेरिका में नवजात शिशुओं में एसएमएस की घटनाएं 1/15,000-25,000 हैं। एसएमएस आमतौर पर विरासत में नहीं है, लेकिन de-novo हटाने के कारण । एसएमएस वाले लोगों को कुछ शारीरिक, मनोवैज्ञानिक और व्यवहार संबंधी समस्याएं होंगी। एसएमएस का सबसे आम लक्षण गंभीर नींद अशांति है, और रोगियों और उनके परिवारों के जीवन गंभीर रूप से परेशान हैं ।

तासिमेल्टियन आणविक संरचना (चित्र स्रोत: रासायनिक पुस्तक.com)

हेटलिओज़ (तासीमेलियन) एक मेलाटोनिन रिसेप्टर एगोनिस्ट है। संयुक्त राज्य अमेरिका और यूरोपीय संघ में, हेटलियोज़ को कुल अंधापन वाले रोगियों में गैर-24 घंटे की नींद-जागो विकारों (गैर-24-घंटों-वेक डिसऑर्डर, "गैर-24", "गैर-24") के उपचार के लिए मंजूरी दी गई है, और दवा भी इस संकेत के लिए पहली दवा है।

एसएमएस रोगियों में रात की नींद विकारों के उपचार के लिए Hetlioz की मंजूरी इस दुर्लभ बीमारी के लिए एक ही प्लेसबो नियंत्रित प्रभावकारिता अध्ययन पर आधारित है । अध्ययन में टेटलियोज़ तरल योगों लेने वाले एसएमएस के साथ वयस्कों की जांच की गई, जो हेटलियोज़ कैप्सूल और बच्चों को एसएमएस लेने वाले हैं । आंकड़ों से पता चलता है कि हेटलियोज़ की सुरक्षा गैर-24 के लिए पिछले हेटलियोज़ अध्ययन के समान है, और यह एसएमएस वयस्कों और बच्चों के बीच भी समान है।