यूएस एफडीए ने फोसडेनोप्टेरिन को प्राथमिकता की समीक्षा की: टाइप ए मोलिब्डेनम कॉफ़ेक्टर की कमी (MoCD) का इलाज!

ब्रिजबियो फार्मास्यूटिकल्स और इसकी सहायक उत्पत्ति बायोसाइंसेज ने हाल ही में घोषणा की कि यूएस फूड एंड ड्रग एडमिनिस्ट्रेशन (एफडीए) ने फोसडेनोप्टेरिन (पूर्व में बीबीपी -870 / ओआरजीएन001 के रूप में जाना जाता है) के लिए एक नई दवा आवेदन (एनडीए) को स्वीकार किया है, जो कि एक सिक्लोपीप्रोटीन एकल फॉस्फोरिक एसिड (सीपीएमपी) है। ) सब्सट्रेट रिप्लेसमेंट थेरेपी का उपयोग टाइप ए मोलिब्डेनम कॉफ़ेक्टर की कमी (MoCD) के रोगियों के इलाज के लिए किया जाता है। टाइप ए एमसीडी के इलाज के लिए वर्तमान में कोई अनुमोदित उपचार नहीं है, जो शिशुओं और बच्चों में गंभीर और अपरिवर्तनीय तंत्रिका क्षति का कारण बन सकता है।

यह ब्रिजबीओ जीजी का पहला एनडीए है जिसे स्वीकार किया जाना है, और एफडीए ने इस एनडीए के लिए प्राथमिकता की समीक्षा योग्यता प्रदान की है। इससे पहले, एफडीए द्वारा फोसडेनोप्टेरिन को ब्रेकथ्रू ड्रग पदनाम (बीटीडी) और दुर्लभ शिशु रोग पदनाम (आरपीडीडी) प्रदान किया गया है। यदि फोसडोनोप्टेरिन को मंजूरी दे दी जाती है, तो ब्रिजबायो प्राथमिकता समीक्षा वाउचर (पीआरवी) के लिए पात्र होगा। संयुक्त राज्य अमेरिका और यूरोपीय संघ में, फ़ोसडोनोप्टेरिन को अनाथ ड्रग पदनाम (ODD) प्रदान किया गया है। यह पहली बार है जब ब्रिजबियो ने गोपनीयता समझौते को स्वीकार किया है।

टाइप ए एमसीडी एक बहुत ही दुर्लभ, ऑटोसोमल रिसेसिव विरासत में मिली जन्मजात चयापचय संबंधी विकार है। रोग मोलिब्डेनम कॉफ़ेक्टर (MoCo) के संश्लेषण में रुकावट के कारण होता है, जो s-thiocyanate को रोकता है (एक उप सल्फेट के न्यूरोटॉक्सिक चयापचयों का संचय महत्वपूर्ण है। एक MoCD मरीज आमतौर पर गंभीर एन्सेफैलोपैथी और अट्रैक्टिव मिर्गी के साथ शिशु होते हैं। रोग) तेजी से प्रगति होती है और शिशु मृत्यु दर अधिक होती है। जो शिशु पहले कुछ महीनों तक जीवित रहते हैं, उन्होंने विकास में देरी की है और अपरिवर्तनीय तंत्रिका क्षति का सामना करना पड़ा है, जिसमें सफेद पदार्थ नेक्रोसिस, चेहरे की विकृति और ऐंठन के साथ मस्तिष्क शोष शामिल हैं। नैदानिक ​​अभिव्यक्तियाँ हाइपोक्सिक-इस्केमिक जैसी हो सकती हैं एन्सेफैलोपैथी (HIE) या अन्य नवजात जब्ती विकार, जिसके कारण गलत निदान और मिस्ड निदान हो सकता है। मूत्र में ऊंचा सल्फाइट स्तर और एस-थियोसाइनेट स्तरों का तत्काल पता लगाने, साथ ही साथ बेहद कम सीरम यूरिक एसिड का स्तर, संदिग्ध रोगियों के निदान में मदद कर सकता है। MoCD।

फोसडोनोप्टेरिन एक अग्रणी cPMP हाइड्रोब्रोमाइड डाइहाइड्रेट है जिसे cPMP के स्थान पर टाइप A MoCD के इलाज के लिए बनाया गया है और दो शेष MoCo संश्लेषण चरणों (MoCo- आश्रित एंजाइम सक्रियण और सल्फाइट हटाने) को जारी रखने की अनुमति देता है।

वर्तमान में, टाइप ए MoCD के साथ रोगियों के इलाज के लिए फोसडेनोप्टेरिन विकसित किया जा रहा है। वर्तमान में, टाइप ए MoCD के उपचार के लिए किसी भी थेरेपी को मंजूरी नहीं दी गई है, जो 3-4 साल के औसत जीवित रहने के समय के साथ गंभीर और अपरिवर्तनीय न्यूरोलॉजिकल क्षति का कारण बन सकती है।

ब्रिजबियो के सीईओ और संस्थापक, नील कुमार ने कहा: जीजी उद्धरण; हम रोगियों, परिवार के सदस्यों, वैज्ञानिकों, डॉक्टरों और अन्य सभी संबंधित कर्मियों को धन्यवाद देना चाहते हैं जिन्होंने हमें इस महत्वपूर्ण उपलब्धि को हासिल करने में मदद की। एमओडीसी टाइप ए औसत दर्जे का जीवित रहने के साथ एक विनाशकारी बीमारी है। 4 वर्षों से भी कम समय में, हम बेसब्री से आशा करते हैं कि हमारे अनुसंधान उपचार उन रोगियों को प्रदान किए जा सकते हैं जिनके पास वर्तमान में उपचार के विकल्प नहीं हैं। BridgeBio आनुवांशिक बीमारियों के साथ यथासंभव कई रोगियों की मदद करने के लिए मौजूद है, चाहे कितना भी दुर्लभ हो। हम एफडीए को अपना पहला एनडीए स्वीकार करने और प्राथमिकता की समीक्षा करने के लिए धन्यवाद देते हैं। हम इस साल के अंत में कोलेंगियोकार्सिनोमा की दूसरी पंक्ति के उपचार के लिए इन्फिग्रैटिनिब के लिए दूसरा एनडीए प्रस्तुत करने के लिए तत्पर हैं। जीजी उद्धरण;