यूएस एफडीए ने हेटलियोज़ (मेलाटोनिन रिसेप्टर एगोनिस्ट) की समीक्षा करने को प्राथमिकता दी है: पहली स्मिथ-मैगी सिंड्रोम (एसएमएस) दवा!

वांडा फार्मास्यूटिकल्स ने हाल ही में घोषणा की कि यूएस फूड एंड ड्रग एडमिनिस्ट्रेशन (एफडीए) ने स्मिथ-मैजेनिस सिंड्रोम (स्मिथ-मैजेनिस सिंड्रोम, एसएमएस) के लिए कंपनी द्वारा प्रस्तुत दो आवेदन स्वीकार किए हैं और प्राथमिकता की समीक्षा की।

आवेदन में Hetlioz (tasimelteon) कैप्सूल के लिए एक पूरक नई दवा अनुप्रयोग (sNDA) और Hetlioz (tasimelteon) तरल योगों के लिए एक नई दवा अनुप्रयोग (NDA) शामिल हैं, जो क्रमशः एसएमएस वयस्कों और बच्चों के इलाज के लिए उपयोग किया जाता है। एफडीए ने 1 दिसंबर, 2020 को प्रिस्क्रिप्शन ड्रग यूजर फीस एक्ट (PDUFA) लक्ष्य तिथि निर्धारित की है।

मिंडेल एच। पॉलीमरोपोलोस, वांडा के एमडी और सीईओ, ने कहा: जीजी उद्धरण; एफटीजी # हेट्लिओज़ एप्लीकेशन की स्वीकृति और प्राथमिकता समीक्षा एक महत्वपूर्ण मील का पत्थर है जो हमें एसएमएस रोगियों के लिए एक प्रमुख चिकित्सा प्रदान करने के करीब लाता है। वर्तमान में, किसी भी उपचार को मंजूरी नहीं दी गई है। एसएमएस दवाएं, जो एक दुर्लभ बीमारी हैं, संयुक्त राज्य में लगभग 15,000 लोगों को प्रभावित करती हैं। जीजी उद्धरण;

स्मिथ-मार्गिली सिंड्रोम (एसएमएस) मानव 17p गुणसूत्र के एक छोटे से खंड के विलोपन के कारण होने वाला एक विकास संबंधी विकार है। अधिक दुर्लभ मामलों में, एसएमएस RAI1 जीन में एक बिंदु उत्परिवर्तन के कारण होता है, जो लापता क्षेत्र में स्थित है।

यह अनुमान है कि संयुक्त राज्य अमेरिका में, नवजात शिशुओं में एसएमएस की घटना 1 / 15,000-25,000 है। एसएमएस आमतौर पर विरासत में नहीं मिलता है, लेकिन डी-नोवो विलोपन के कारण। एसएमएस वाले लोगों को कुछ शारीरिक, मनोवैज्ञानिक और व्यवहार संबंधी समस्याएं होंगी। एसएमएस का सबसे आम लक्षण गंभीर नींद की गड़बड़ी है, और रोगियों और उनके परिवारों के जीवन को गंभीर रूप से बाधित किया जाता है।

Tasimelteon आणविक संरचना (चित्र स्रोत: link.springer.com)

Hetlioz (tasimelteon) एक मेलाटोनिन रिसेप्टर एगोनिस्ट है। संयुक्त राज्य अमेरिका और यूरोपीय संघ में, Hetlioz को गैर-24-घंटे की नींद-जागने की गड़बड़ी (गैर-24-घंटे-वेकेडिसट्रिडर," गैर-24" ;, 24G quot; गैर- quot; के उपचार के लिए अनुमोदित किया गया है; कुल अंधापन वाले रोगियों में 24 जीजी उद्धरण;), जो इस संकेत के लिए उपयोग किया जाने वाला पहला ड्रग्स है।

वर्तमान में, Hetlioz को एसएमएस के उपचार के लिए किसी भी नियामक एजेंसी द्वारा अनुमोदित नहीं किया गया है।