US FDA ने Pfizer Panzyga (इंजेक्शन के लिए मानव इम्युनोग्लोबुलिन) को मंजूरी दी!

फाइजर ने हाल ही में घोषणा की कि यूएस फूड एंड ड्रग एडमिनिस्ट्रेशन (एफडीए) ने Panzyga (इंट्रावेनस इंजेक्शन के लिए मानव इम्युनोग्लोबुलिन, 10% तरल तैयारी) के लिए एक पूरक जैविक उत्पाद लाइसेंस आवेदन (sBLA) को मंजूरी दे दी है, जो पुरानी सूजन के इलाज के लिए यौन विकृति वाले बहुपद के साथ वयस्क रोगियों के उपचार के लिए है। (CIDP) का गठन किया। CIDP एक दुर्लभ स्व-प्रतिरक्षित मध्यस्थता बहुपद है। CIDP वाले रोगियों के लिए अंतःशिरा इम्युनोग्लोबुलिन (IVIg) सबसे आम उपचार है।

यह उल्लेखनीय है कि पैंजी 2 एफडीए द्वारा अनुमोदित सीआईडीपी रखरखाव खुराक के साथ एकमात्र आईवीआईजी है, जो रोगियों की नैदानिक ​​आवश्यकताओं को पूरा करने में मदद करेगा। पैंजी को 12 मिलीग्राम / किग्रा / मिनट के जलसेक दर पर भी प्रशासित किया जा सकता है।

Panzyga मानव सामान्य इम्युनोग्लोबुलिन का 10% समाधान है जिसे अंतःशिरा रूप से प्रशासित किया जाता है। संयुक्त राज्य अमेरिका में, पैंजीगा को 2018 में अनुमोदित किया गया था: (1) रोगियों के लिए iency 2 साल की उम्र में प्राथमिक इम्यूनोडिफ़िशिएंसी (पीआई) का इलाज करने के लिए; (2) वयस्क रोगियों के लिए पुरानी प्रतिरक्षा थ्रोम्बोसाइटोपेनिया (सीआइटीपी) का इलाज करना।

फाइजर ने ऑक्टाफार्मा एजी के साथ एक लाइसेंस समझौते पर हस्ताक्षर किए, जिसके तहत फाइजर को संयुक्त राज्य में पैंजिगा को बेचने और उसका व्यवसायीकरण करने का अधिकार दिया गया। ऑक्टाफार्मा एजी संयुक्त राज्य अमेरिका के बाहर वैश्विक बाजार में इस उत्पाद के व्यवसायीकरण का विशेष अधिकार रखता है।

फाइजर हॉस्पिटल बिज़नेस यूनिट की ग्लोबल प्रेसिडेंट एंजेला लुकिन ने कहा: “CIDP के हर मरीज की इलाज की अलग-अलग ज़रूरतें होती हैं। हमने पाया कि केवल एक अनुमोदित खुराक विकल्प हमेशा सबसे अच्छा नहीं होता है। यह नया संकेत और अतिरिक्त खुराक विकल्प है। अनुमोदन स्वास्थ्य सेवा प्रदाताओं को एक खुराक विकल्प चुनने में सक्षम करेगा जो रोगियों के लिए उपयुक्त है, जो रोगी आबादी में एक unmet चिकित्सा आवश्यकता को हल करने में मदद करेगा। जीजी उद्धरण;

CIDP एक दुर्लभ परिधीय तंत्रिका रोग है जिसकी विशेषता सममित मोटर और संवेदी हानि और कमजोरी है जो गहरी कण्डरा सजगता से जुड़ी हुई है। रोग तंत्रिका माइलिन म्यान को नुकसान के कारण होता है। CIDP की क्रमिक शुरुआत महीनों या वर्षों तक निदान में देरी कर सकती है, जिससे गंभीर तंत्रिका क्षति हो सकती है, उपचार की प्रतिक्रिया को सीमित करने और देरी हो सकती है। अधिकांश रोगियों को दीर्घकालिक उपचार की आवश्यकता होती है; यदि अनुपचारित छोड़ दिया जाता है, तो सीआईडीपी के लगभग एक तिहाई मरीज व्हीलचेयर पर निर्भरता विकसित करेंगे। रोगियों को गंभीर विकलांगता से बचने में मदद करने के लिए शुरुआती मान्यता और उचित उपचार आवश्यक है।

इस नए संकेत का अनुमोदन CIDP के निदान वाले 142 रोगियों के संभावित, दोहरे-अंधा, यादृच्छिक, बहुस्तरीय चरण 3 अध्ययन के आंकड़ों पर आधारित है। यह चरण 3 अध्ययन पहला और एकमात्र IVIg CIDP उपचार अध्ययन है जिसने एक से अधिक रखरखाव खुराक विकल्प का मूल्यांकन किया है। अध्ययन में, 6 महीने की अवधि में, हर 3 सप्ताह में 7 रखरखाव के प्रभाव, सुरक्षा और सहनशीलता का मूल्यांकन किया गया था। प्राथमिक प्रभावकारिता समापन बिंदु 6 महीने के उपचार के आधार पर तुलना में 1.0 ग्राम / किग्रा पैंजीगा उपचार समूह में उत्तरदाताओं का अनुपात है। पदावनति को इस रूप में परिभाषित किया गया था: एक रोगी जिसका समायोजित 10-बिंदु भड़काऊ न्यूरोपैथी कारण और उपचार (INCAT) विकलांगता स्कोर कम से कम 1 अंक से कम हो गया है।

परिणामों से पता चला कि उपचार के 6 महीने के अंत में, 80% (55/69) रोगियों ने 1.0 जी / किग्रा की खुराक पर INCAT छूट प्राप्त की, जो अध्ययन के प्राथमिक बिंदु तक पहुंच गया। मल्टीपल सपोर्टिव एंडपॉइंट्स ने खुराक पर निर्भर प्रभावशीलता दिखाई, जिसमें 2.0 ग्राम / किग्रा खुराक समूह समायोजित INCAT स्कोर शामिल है, जिसमें 92% छूट दर दिखाई गई है। 1.0 ग्राम / किग्रा और 2.0 ग्राम / किग्रा खुराक समूहों में, ग्रिप स्ट्रेंथ, इंफ्लेमेटरी रासचिग कॉम्प्रिहेंसिव डिसएबिलिटी स्केल (आई-आरओडीएस) और मेडिकल रिसर्च काउंसिल (एमआरसी) के कुल अंकों में भी खुराक पर निर्भर प्रतिक्रिया दिखाई दी। इस अध्ययन में, Panzyga आमतौर पर अच्छी तरह से सहन किया गया था। सभी खुराक समूहों में सबसे आम प्रतिकूल प्रतिक्रियाएं (जीजी जीईटी; 5%) सिरदर्द (15%), बुखार (14%), जिल्द की सूजन (10%) और रक्तचाप में वृद्धि (8%) थीं। अध्ययन की अवधि के दौरान, 11 रोगियों (8%) ने पूर्वनिर्धारण प्राप्त किया।