एबवॉक्स बोटॉक्स (बोटॉक्स) अमेरिका में समीक्षा के लिए प्रवेश करती है: 5-17 साल के बच्चों का इलाज!

एबवी ने हाल ही में घोषणा की कि यूनाइटेड स्टेट्स फूड एंड ड्रग एडमिनिस्ट्रेशन (एफडीए) ने इसके द्वारा प्रस्तुत एक पूरक जैविक उत्पाद लाइसेंस आवेदन (एसबीएलए) को स्वीकार कर लिया है, जो बोटॉक्स (सामान्य नाम: ओनाबोटुलिनमोटॉक्सा) के पर्चे की जानकारी का विस्तार करना चाहता है। अपर्याप्त प्रतिक्रिया के साथ बाल चिकित्सा रोगियों (5-17 वर्ष) के लिए, किसी भी कारण, उपचार और एक आंतरिक तंत्रिका तंत्र रोग (जैसे कि स्पाइना बिफिडा, रीढ़ की हड्डी में चोट) के लिए एंटीकोलिनर्जिक दवाओं को जारी रखने के लिए असहिष्णुता या अनिच्छा से संबंधित लक्षण और निरोध के लक्षण ( मूत्राशय की मांसपेशी) ओवरएक्टिविटी।

बीओटॉक्स वयस्क रोगियों के लिए न्यूरोलॉजिकल रोगों के कारण अतिसक्रिय मूत्राशय के कारण मूत्र रिसाव (असंयम) के इलाज के लिए स्वीकृत पहला और एकमात्र न्यूरोटॉक्सिन है। दवा के लिए विशेष रूप से उपयुक्त है: एंटीकोलिनर्जिक दवाओं की कोशिश करने के बाद भी मूत्र रिसाव या दुष्प्रभावों के असहिष्णुता वाले वयस्क रोगी हैं। BOTOX चुनिंदा न्यूरोट्रांसमीटर एसिटाइलकोलाइन को न्यूरोमस्कुलर जंक्शन पर अस्थायी रूप से मांसपेशियों में तंत्रिका आवेगों के संचरण को अवरुद्ध करके (इस संकेत में, मूत्राशय की मांसपेशी) अवरुद्ध करता है, अस्थायी रूप से मांसपेशियों के संकुचन को कम करता है।

SBLA का उद्देश्य 5-17 वर्ष की आयु के बच्चों के लिए BOTOX® की लागू जनसंख्या का विस्तार करना है। SBLA एक यादृच्छिक, डबल-ब्लाइंड चरण III अध्ययन और एक दीर्घकालिक विस्तारित अध्ययन से डेटा पर आधारित था, जो न्यूरोजेनिक डेट्रस ओवरएक्टिविटी वाले 100 से अधिक बच्चों में बोटोक्स की सुरक्षा और प्रभावशीलता का मूल्यांकन करता है। SBLA की समीक्षा 10 महीने के मानक चक्र के माध्यम से की जाएगी। पर्चे दवा उपयोगकर्ता शुल्क विधि (PDUFA) के लिए लक्ष्य तिथि 2021 की पहली तिमाही है।

न्यूरोजेनिक डीट्रेसर ओवरएक्टिविटी (छवि स्रोत: epainassist.com)

एबीवी बोटॉक्स और न्यूरोटॉक्सिन के मुख्य वैज्ञानिक अधिकारी और वरिष्ठ उपाध्यक्ष मिशेल एफ। ब्रिन, एमडी, ने कहा: जीजी का उद्धरण; एफडीए जीजी की इस आवेदन की स्वीकृति विभिन्न प्रकार की सेवा करने के लिए बीओटॉक्स® की पूर्ण क्षमता को आगे बढ़ाने के लिए हमारी निरंतर प्रतिबद्धता को रेखांकित करती है। रोगों और नैदानिक ​​जरूरतों के रोगियों के साथ। वर्तमान में, एंटीजेनोलर्जिक थेरेपी की विफलता और सर्जरी से पहले न्यूरोजेनिक डिटरसोर ओवरएक्टिविटी वाले बच्चों के पास बहुत सीमित उपचार विकल्प हैं। यदि अनुमोदित किया जाता है, तो बीओटॉक्स® यह पहला न्यूरोटॉक्सिन थेरेपी है, जो एंटीचोलिनर्जिक दवाओं के जवाब में न्यूरोजेनिक डिटैक्टर ओवरएक्टिविटी वाले बच्चों के उपचार के लिए स्वीकृत है। जीजी उद्धरण;

पॉल एफ ऑस्टिन, एमडी, बाल चिकित्सा मूत्रविज्ञान विभाग, टेक्सास चिल्ड्रन्स हॉस्पिटल के निदेशक और बायलर कॉलेज ऑफ मेडिसिन में मूत्रविज्ञान के प्रोफेसर ने कहा: जीजी उद्धरण; समय के साथ, आंतरिक न्यूरोलॉजिकल रोगों वाले कई बच्चे मूत्राशय और गुर्दे की क्षति का विकास करेंगे। यह बहुत महत्वपूर्ण है। वर्तमान उपचार विकल्पों में आमतौर पर एंटीकोलिनर्जिक दवाएं शामिल होती हैं। सर्जरी के अलावा, लंबे समय तक उपयोग पर सावधानीपूर्वक विचार करने की आवश्यकता है। न्यूरोजेनिक डिटैक्टर ओवरएक्टिविटी के साथ बाल चिकित्सा रोगियों का बीओटॉक्स® उपचार नैदानिक ​​परिणामों को दर्शाता है। बच्चों और किशोरों के बीच असमान और चल रही चिकित्सा आवश्यकताओं को पूरा करेगा। जीजी उद्धरण;

रीढ़ की हड्डी और मूत्राशय की अक्षमता से प्रभावी ढंग से संवाद करने के लिए अत्यधिक न्यूरोजेनिक डिटेक्टर की मांसपेशियों की गतिविधि का परिणाम है। नतीजतन, मूत्राशय की मांसपेशियां (डिटर्जेंट मांसपेशियां) अनैच्छिक रूप से सिकुड़ जाती हैं, मूत्राशय में दबाव बढ़ जाता है और मूत्राशय की मात्रा कम हो जाती है, जिसके परिणामस्वरूप पेशाब का लगातार और आकस्मिक रिसाव होता है। यदि स्वच्छ आंतरायिक कैथीटेराइजेशन और एंटीकोलिनर्जिक दवाओं का पर्याप्त उपचार नहीं किया जाता है, तो इस स्थिति में गुर्दे की क्षति को रोकने के लिए विस्तारित सिस्टोप्लास्टी (एक रोगी की आंत का उपयोग करके मूत्राशय को बड़ा करने के लिए एक व्यापक शल्य प्रक्रिया) की आवश्यकता हो सकती है।

बच्चों में अत्यधिक न्यूरोजेनिक डिटरसटर मांसपेशियों की गतिविधि के कई कारण हैं, जैसे कि अनुप्रस्थ माइलिटिस, रीढ़ की हड्डी में चोट और स्पाइना बिफिडा। उनमें से, स्पाइना बिफिडा सबसे आम कारण है, जो संयुक्त राज्य में प्रत्येक वर्ष 4 मिलियन से अधिक शिशुओं के 1,500 से 2,000 तक प्रभावित होता है। स्पाइना बिफिडा के 90% से अधिक रोगियों में मूत्र संबंधी लक्षण होते हैं।

बोटॉक्स को एरीजियन (एबवी द्वारा अधिग्रहित) द्वारा विकसित किया गया है। दवा का मुख्य घटक अत्यधिक शुद्ध बोटुलिनम टॉक्सिन प्रकार ए है, जो एक तंत्रिका चालन अवरोधक है जो अत्यधिक सक्रिय मांसपेशियों का इलाज करने के लिए उपयोग किया जाता है। बोटॉक्स को पहली बार 1989 में चेहरे की ऐंठन और स्ट्रैबिस्मस के उपचार के लिए मंजूरी दी गई थी। यह 2000 में गर्भाशय ग्रीवा के डिस्टोनिया के लिए अनुमोदित किया गया था। बाद में, इसे और अधिक सुंदरता के क्षेत्र में विस्तारित किया गया, जिसमें शिकन में कमी, चेहरे का पतला होना, भौं की रेखाओं का उन्मूलन और क्रो जीजी का पैर शामिल था। हाल के वर्षों में, बोटॉक्स को विभिन्न संकेतों जैसे ऊपरी अंग की ऐंठन, पुरानी माइग्रेन, न्यूरोलॉजिकल असंयम, अतिसक्रिय मूत्राशय, ऐंठन और गंभीर अंडरआर्म पसीना (अंडरआर्म हाइपरहाइड्रोसिस) के इलाज के लिए भी मंजूरी दी गई है।

अमेरिका में, अब तक, बोटॉक्स को 11 उपचार संकेतों के लिए एफडीए द्वारा अनुमोदित किया गया है। पिछले 30 वर्षों में, बोटॉक्स® और बोटॉक्स® कॉस्मेटिक (बोटुलिनम टॉक्सिन ए) की 100 मिलियन से अधिक बोतलें दुनिया भर में बेची गई हैं, और 3700 से अधिक लेख वैज्ञानिक और चिकित्सा पत्रिकाओं में प्रकाशित हुए हैं। बोटॉक्स® न्यूरोटॉक्सिन दुनिया में सबसे व्यापक रूप से अध्ययन की जाने वाली दवाओं में से एक है।