Concord Kirin Nourianz यूरोपीय संघ CHMP द्वारा अस्वीकार कर दिया गया था: संयुक्त राज्य अमेरिका 11 साल लग गए सार्वजनिक जाने के लिए

Kyowa Kirin हाल ही में घोषणा की कि यूरोपीय दवाओं एजेंसी (EMA) मानव उपयोग के लिए दवाओं के लिए समिति (CHMP) Nourianz (istradefylline गोलियों) के विपणन प्राधिकरण आवेदन (MAA) पर एक नकारात्मक राय जारी की है । लक्षण: लेवोडोपा उपचार योजना के आधार पर एक एडजुवेंट थेरेपी के रूप में, इसका उपयोग पार्किंसंस रोग (पीडी) के साथ वयस्क रोगियों के लिए किया जाता है जो "ऑफ" घटनाओं (ऑफ एपिसोड) का अनुभव कर रहे हैं। दवा पीडी रोगियों में "बंद" घटनाओं का इलाज करने के लिए एक नई गैर-डोपामाइन औषधीय विधि प्रदान करती है। कॉनकॉर्ड किरिन ने कहा कि कंपनी Nourianz और पीडी रोगियों के लिए प्रतिबद्ध है और वर्तमान में उपलब्ध विकल्पों की समीक्षा कर रही है, जिसमें फिर से जांच शामिल हो सकती है ।

जापान में इस्स्ट्रेडीफाइललाइन ब्रांड नेम नूरियास्ट के तहत मई 2013 में मार्केट में डस्ट कर चुकी है। यह पीडी रोगियों को "पहनने वाली" घटना में सुधार करने के लिए लेवोडोपा युक्त तैयारी प्राप्त करने के लिए उपयुक्त है। संयुक्त राज्य अमेरिका में, दवा को एफडीए द्वारा अगस्त 2019 के अंत में मंजूरी दी गई थी और पीडी के साथ वयस्क रोगियों के लिए लेवोडोपा/कार्बिडोपा के लिए एक ऐड-ऑन थेरेपी के रूप में ब्रांड नाम Nourianz के तहत विपणन किया गया था जो "ऑफ" घटना का सामना कर रहे हैं।

यह उल्लेखनीय है कि istradefylline अमेरिकी विनियमन में एक ऊबड़ अनुभव पड़ा है लायक है । फरवरी 2008 के अंत में, एफडीए एक पूर्ण प्रतिक्रिया पत्र जारी किया, दवा को मंजूरी देने से इनकार कर दिया। मार्च 2019 की शुरुआत में, कॉनकॉर्ड किरिन ने एक बार फिर एफडीए को इस्रास्ट्रेफिललाइन के लिए एक नई दवा आवेदन प्रस्तुत किया, और अंत में एफडीए से मंजूरी हासिल की। दवा को शुरू में अस्वीकार कर दिया गया था और ग्यारह साल के लिए संयुक्त राज्य अमेरिका द्वारा अनुमोदित किया गया था ।

कॉनकॉर्ड काइलिन इंटरनेशनल के अध्यक्ष अब्दुल मल्लिक ने कहा: "हम CHMP के विचारों से निराश हैं । हालांकि, हम अभी भी इस्राडिफिललाइन के लाभ और जोखिम प्रोफ़ाइल में आश्वस्त हैं और पार्किंसंस रोग रोगियों के जीवन में सुधार के लिए प्रतिबद्ध हैं । यह मैदान दशकों में शायद ही देखा हो । अभिनव उपचार। वर्तमान में पार्किंसंस रोग के साथ रोगियों में अंत की खुराक मोटर उतार चढ़ाव के इलाज के लिए उपलब्ध कुछ नए उपचार कर रहे हैं । हमारा मानना है कि istradefylline पार्किंसंस रोग के रोगियों को अपने स्वयं के "बंद" समय को नियंत्रित करने का अवसर प्रदान कर सकता है। हम अभी भी यूरोपीय संघ में istradefylline दर्ज करने के लिए प्रतिबद्ध हैं ।

ड्रेसडेन विश्वविद्यालय में न्यूरोलॉजी विभाग के निदेशक प्रोफेसर हेंज रिचमैन ने कहा: "पार्किंसंस रोग एक जटिल बीमारी है जो हर मरीज को अलग तरह से प्रभावित करती है । यह लक्षणों की एक विस्तृत श्रृंखला है कि काफी रोगियों के जीवन को प्रभावित कर सकते है की विशेषता है । गुण। वहां एक तत्काल के लिए इस तरह के istradefylline के रूप में पार्किंसंस रोग रोगियों के लिए अभिनव उपचार प्रदान करने की जरूरत है, रोगी को कम करने में रोगियों और उनके परिवारों का समर्थन करने के लिए "बंद" समय । मुझे आशा है कि CHMP istradefylline पर अपने वैज्ञानिक रुख पर पुनर्विचार करेगा ।

पार्किंसंस रोग (पीडी) एक पुरानी, प्रगतिशील और न्यूरोडीजेनेरेटिव बीमारी है। मुख्य मोटर लक्षण कंपन, कठोरता और आराम में बिगड़ा आंदोलन कर रहे हैं । गैर मोटर लक्षण संज्ञानात्मक और मूड विकारों में शामिल हैं। यह रोग मस्तिष्क के कुछ हिस्सों में डोपामाइन के स्तर में कमी से जुड़े प्रगतिशील पतन के कारण माना जाता है, जैसे कि सब्स्टाटिया निग्रा और स्ट्राटम । वर्तमान में, मौखिक लेवोडोपा पीडी के उपचार के लिए "स्वर्ण मानक" है, और दवा लेने वाले रोगियों का अनुपात 75% जितना अधिक है। हालांकि, जैसे-जैसे रोग समय के साथ बढ़ता है, लेवोडोपा अपनी सर्वश्रेष्ठ भूमिका नहीं निभा सकता है, जिससे पीडी लक्षणों (व्यायाम और गैर-व्यायाम) का फिर से प्रकट होना चाहिए। इन पीरियड्स को ऑफ पीरियड कहा जाता है।

बंद घटनाओं दिन के किसी भी समय हो सकता है, आमतौर पर सुबह में जागने के बाद, और नियमित रूप से दिन भर में होते हैं । बंद घटना कंपन, कठोरता, या धीमी गति से आंदोलन की विशेषता है, जो रोगी की दैनिक गतिविधियों को करने की क्षमता को बाधित कर सकता है और रोगी, परिवार के सदस्यों और देखभाल करने वालों पर भारी बोझ पैदा कर सकता है। यह अनुमान लगाया गया है कि पीडी रोगियों के 40%-60% के रूप में कई घटनाओं का अनुभव होगा, और रोग की प्रगति के रूप में उनके हमलों की आवृत्ति और गंभीरता खराब हो जाएगी। इन रोगियों को तत्काल प्रभावी ढंग से बंद घटनाओं की शुरुआत को नियंत्रित करने के लिए एक नई दवा की जरूरत है ।

इस्राडिफिलीन की आणविक संरचना

इस्राडिफिलीन मौखिक प्रशासन के लिए एक चयनात्मक एडेनोसाइन A2A रिसेप्टर विरोधी है, एडेनोसाइन मानव शरीर में व्यापक रूप से वितरित एक न्यूरोमॉडुलेटर है, और एडेनोसाइन ए2ए रिसेप्टर जी प्रोटीन-युग्मित रिसेप्टर्स से संबंधित है। मस्तिष्क में, एडेनोसाइन A2A रिसेप्टर्स बेसल गैंगलिया में पाए जाते हैं। मोटर कंट्रोल में बेसल गैंगलिया अहम भूमिका निभाते हैं। पार्किंसंस रोग के रोगियों में बेसल गैंगलिया विकृत या असामान्य पाया जाता है।

लेवोडोपा/कार्बिडोपा उपचार प्राप्त करने वाले पीडी रोगियों में "बंद" घटनाओं को नियंत्रित करने में Nourianz की प्रभावशीलता 4 12 सप्ताह प्लेसबो-नियंत्रित नैदानिक अध्ययन में पुष्टि की गई थी, जिसने 1143 रोगियों को रोगी नामांकित किया था। सभी चार अध्ययनों में, प्लेसबो लेने वाले रोगियों की तुलना में, Nourianz लेने वाले रोगियों को बेसलाइन स्तर से दैनिक "बंद" समय में महत्वपूर्ण कमी आई थी। अध्ययन में, Nourianz लेने के रोगियों में सबसे आम प्रतिकूल प्रतिक्रियाएं अनैच्छिक मांसपेशी आंदोलन (dyskinesia), चक्कर आना, कब्ज, मतली, मतिभ्रम और अनिद्रा थे ।

यह ध्यान दिया जाना चाहिए कि नूरियांज उपचार लागू करते समय, रोगी को डिस्किनेसिया या मौजूदा डाइस्किनेशिया के तनाव के लिए निगरानी की जानी चाहिए। यदि मतिभ्रम, मानसिक व्यवहार, या आवेगी/बाध्यकारी व्यवहार होते हैं, तो आपको खुराक को कम करने या Nourianz को बंद करने पर विचार करना चाहिए । इसके अलावा, गर्भावस्था के दौरान Nourianz का उपयोग करने की सिफारिश नहीं की जाती है। यह सिफारिश की जाती है कि प्रजनन क्षमता वाली महिला रोगियों को उपचार के दौरान गर्भ निरोधकों का उपयोग करें।