कॉनकॉर्ड काइलिन क्रास्विटा को यूरोपीय संघ द्वारा किशोर और वयस्क रोगियों के इलाज के लिए मंजूरी दी गई है!

काउवा किरिन ने हाल ही में घोषणा की थी कि यूरोपीय आयोग (ईसी) ने एक्स-लिंक्ड हाइपोफोस्फेटमिया (एक्सएलएचएच) के साथ किशोर और वयस्क रोगियों के इलाज के लिए क्राइसविटा (बुरोसुमाब) को मंजूरी दे दी है । इससे पहले, Crysvita सशर्त XLH बच्चों और किशोरों जो 1 साल पुराने और पुराने है के इलाज के लिए मंजूरी दे दी गई है, हड्डी रोगों के इमेजिंग सबूत है, और हड्डियों बढ़ रहे हैं ।

क्राइसविटा एकमात्र उपचार है जो एक्सएलएच के आंतरिक रोगविज्ञान को संबोधित करता है। XLH एक दुर्लभ आनुवंशिक बीमारी है जो आजीवन हड्डियों, मांसपेशियों और जोड़ों को प्रभावित करती है। नवीनतम अनुमोदन Crysvita की लागू आबादी का विस्तार होगा: हड्डी रोग के इमेजिंग सबूत के साथ सभी यूरोपीय XLH किशोर रोगियों (हड्डी के विकास की स्थिति की परवाह किए बिना) और XLH वयस्क रोगियों अब Crysvita उपचार के लिए पात्र हैं ।

यह अनुमोदन दो चरण III अध्ययनों के आंकड़ों पर आधारित है: चरण III UX023-CL303 एक यादृच्छिक, डबल-ब्लाइंड, प्लेसबो-नियंत्रित परीक्षण है जिसने एक्सएलएच के साथ वयस्क रोगियों में क्राइसविटा की सुरक्षा और प्रभावशीलता की जांच की है; तीसरे चरण UX023-CL304 अध्ययन एक खुला लेबल, एक हाथ परीक्षण XLH के साथ वयस्कों में ऑस्टियोमैलासिया (कंकाल नरम) के उपचार पर Crysvita के प्रभाव की जांच कर रहा है । दो अध्ययनों में पाया गया है कि क्राइसविटा सामान्य सीमा के भीतर सीरम फॉस्फेट के स्तर को बढ़ाता है और बनाए रखता है, ऑस्टियोमैलासिया से संबंधित छद्म फ्रेम और फ्रैक्चर को ठीक करने में मदद करता है, और ऑस्टियोमलासिया में सुधार करता है। अन्य अंत बिंदुओं से पता चला है कि रोगियों को दर्द और कठोरता कम हो गया था, और समय के साथ शारीरिक समारोह और गतिशीलता में सुधार हुआ । क्राइसविटा की सुरक्षा अन्य क्रास्विटा अध्ययनों में देखी गई सुरक्षा के अनुरूप है। प्रतिकूल घटनाओं में इंजेक्शन साइट प्रतिक्रियाएं, हाइपरफोस्फेटेमिया और अतिसंवेदनशीलता प्रतिक्रियाएं शामिल हैं। उपचार से संबंधित कोई गंभीर प्रतिकूल घटनाएं नहीं थीं ।

फ्रांस के कोचीन अस्पताल से डॉ करीन ब्रिट ने कहा- अब तक एक्सएलएच के साथ वयस्क मरीजों के पास इलाज के बहुत सीमित विकल्प हैं । आज की मंजूरी एक बड़ी उन्नति है, जिसका अर्थ है कि पहली बार XLH के साथ इन वयस्क रोगियों को XLH के अंतर्निहित कारण के लिए एक इलाज है ।

काउवा किरिन इंटरनेशनल के अध्यक्ष अब्दुल मल्लिक ने कहा: "एक्सएलएच के प्रबंधन के लिए चुनाव आयोग की मंजूरी एक महत्वपूर्ण मील का पत्थर है । XLH एक प्रगतिशील, आजीवन बीमारी है कि बच्चों और वयस्कों के जीवन पर गहरा प्रभाव पड़ता है । इस मंजूरी के माध्यम से एक्सएलएच किशोरों और वयस्कों को भी क्राइसविटा उपचार से लाभ हो सकेगा, जो एकमात्र उपचार है जो एक्सएलएच के आंतरिक रोगविज्ञान को लक्षित करता है। अब हम यह सुनिश्चित करने पर ध्यान केंद्रित करेंगे कि अधिक योग्य रोगियों को उपचार मिले ।

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एक्स-लिंक्ड हाइपोफोस्फेटेमिया (एक्सएलएच) एक दुर्लभ आनुवंशिक बीमारी है जो हड्डियों, मांसपेशियों और जोड़ों में असामान्यताओं का कारण बनती है। XLH जीवन के लिए खतरा नहीं है, लेकिन इसका बोझ आजीवन और क्रमिक है, जो एक व्यक्ति के जीवन की गुणवत्ता को कम कर सकता है । XLH के लक्षण और लक्षण बचपन में शुरू होते हैं और निचले अंगों, छोटे कद और दर्द की विकृति का कारण बनते हैं। इन चलने और शरीर के कार्यों में कठिनाइयों का कारण बनेगा, और जीवन की गुणवत्ता को प्रभावित करेगा। कंकाल विकृति प्लस अनसुलझे हाइपोफोस्फेटेमिया का मतलब है कि यह बीमारी वयस्कों में विकसित होती रहती है, जिससे दर्द और कठोरता के साथ-साथ कई मस्कुलोस्केलेटल दोष भी होते हैं, जो रोगी के जन्म के बाद दूसरे या तीसरे दसवें हिस्से के रूप में जल्दी हो सकते हैं । साल प्रभावित रहा।

क्राइसविटा का सक्रिय घटक बुरोसुमाब है, जो एक पुनः संयोजन पूरी तरह से मानवीकृत IgG1 मोनोक्लोनल एंटीबॉडी है जो फाइब्रोब्लास्ट विकास कारक 23 (एफजीएफ-23) की गतिविधि को बांधने और बाधित करने का लक्ष्य रखता है। FGF23 एक हार्मोन है जो किडनी फॉस्फेट उत्सर्जन और सक्रिय विटामिन डी उत्पादन को विनियमित करके सीरम फॉस्फेट के स्तर को कम करता है। एक्सएलएच में, एफजीएफ23 का स्तर और गतिविधि बहुत अधिक है, जिसके परिणामस्वरूप फॉस्फेट अपशिष्ट और हाइपोफोस्फेटेमिया होता है।

क्राइसविटा एफजीएफ-23 की जैविक गतिविधि को बाधित करने के लिए एफजीएफ-23 को लक्षित कर सकता है। मरीज के शरीर में अत्यधिक एफजीएफ-23 को अवरुद्ध करके, क्राइसविटा गुर्दे द्वारा फॉस्फेट के अवशोषण को बढ़ा सकता है और विटामिन डी का उत्पादन बढ़ा सकता है, जिससे आंत में फॉस्फेट और कैल्शियम का अवशोषण भी बढ़ सकता है। क्राइसविटा को एफजीएफ-23 से संबंधित हाइपोफोस्फेटेमिया रोगों जैसे एक्सएलएच, ट्यूमर-प्रेरित ऑस्टियोमलासिया (टीआईओ) /एपिडर्मल नेवस सिंड्रोम (ईएनएस) के इलाज के लिए विकसित किया गया है ।

क्राइसविटा पूरी तरह से मानव मोनोक्लोनल आईजीजी 1 एंटीबॉडी है जो सीधे FGF23 को लक्षित करता है। दवा क्योवा किरिन द्वारा खोजी गई थी और अल्ट्राजेनिक्स के सहयोग से विकसित की गई थी।

अमेरिका में, Crysvita ≥6 महीने की आयु के XLH के साथ बच्चों और वयस्कों के इलाज के लिए मंजूरी दे दी गई है । इस साल जून में, Crysvita फिर से अमेरिका एफडीए द्वारा बाल चिकित्सा और वयस्क रोगियों के लिए एक नया संकेत के रूप में मंजूरी दे दी थी ≥ 2 साल की उंर के लिए ट्यूमर प्रेरित ऑस्टियोमैलासिया (TIO), जो hypophosphatemia और ऑस्टियोमैलासिया पैदा कर सकता है इलाज । यह उल्लेखनीय है कि Crysvita पहली दवा XLH के इलाज के लिए मंजूरी दे दी है, और यह भी पहली दवा TIO रोगियों जिनके ट्यूमर स्थित नहीं किया जा सकता है या मौलिक हटा के उपचार के लिए मंजूरी दे दी लायक है ।