यूएस एफडीए Palynziq लेबल अपडेट को मंजूरी देता है: अधिकतम खुराक 60 मिलीग्राम तक बढ़ जाती है!

BioMarin एक वैश्विक जैव प्रौद्योगिकी कंपनी है जो गंभीर और जीवन-धमकी वाले दुर्लभ और अति-दुर्लभ आनुवंशिक रोगों वाले रोगियों के उपचार के लिए अभिनव उपचारों के विकास और व्यावसायीकरण के लिए समर्पित है। हाल ही में, कंपनी ने घोषणा की कि अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन (एफडीए) ने एक पूरक जैविक उत्पाद लाइसेंस आवेदन (SBLA) को मंजूरी दे दी है, जो पैलिंजिक (pegvaliase-pqpz) इंजेक्शन को फिनाइलकेटोनुरिया (PKU) के साथ वयस्क रोगियों के इलाज के लिए अनुमति देगा खुराक को बढ़ाकर ६० मिलीग्राम कर दिया गया था । पहले, दवा की अधिकतम स्वीकार्य खुराक 40 मिलीग्राम थी। तीसरे चरण के चश्मे के अध्ययन में, 19% रोगियों को Palynziq उपचार के लिए पर्याप्त रूप से प्रतिक्रिया करने के लिए 60 मिलीग्राम खुराक की आवश्यकता होती है।

Palynziq लेबल विस्तार में शामिल हैं: (1) दीर्घकालिक प्रभावकारिता डेटा जोड़ा गया है, साबित करना है कि फेनिलैनिन (पीएचई) लगातार 3 साल के लिए कम किया गया है; (2) 6 वर्षों में डेटा आगे अच्छी सुरक्षा का समर्थन करता है । Palynziq के दवा लेबल को अद्यतन किया गया है: Palynziq और आहार प्रोटीन के सेवन के लिए रोगी की सहिष्णुता को ध्यान में रखते हुए, व्यक्तिगत रखरखाव खुराक रक्त पीएचई नियंत्रण प्राप्त करने की अनुमति है (रक्त पीएचई एकाग्रता से कम या 600μmol/L के बराबर है) ।

पैलिंजिक एक पेगिलेटेड रिकॉम्बिनेंट फेनिलैनिन अमोनिया लिस (पाल) है। यह शरीर को पीएचई विघटित करने में मदद करके पीकू के अंतर्निहित कारण को लक्षित करने के लिए पहली और एकमात्र पीकू एंजाइम रिप्लेसमेंट थेरेपी है। संयुक्त राज्य अमेरिका में, Palynziq मई 2018 में एफडीए द्वारा अनुमोदित किया गया था। यह पीकू के साथ वयस्क रोगियों में उपयोग के लिए इंगित किया जाता है जिनके रक्त पीएचई एकाग्रता रक्त पीएचई एकाग्रता को कम करने के लिए वर्तमान प्रबंधन के तहत ६०० μmol/L से अधिक है ।

Palynziq है BioMarin दूसरी दवा PKU के इलाज के लिए मंजूरी दे दी है । कंपनी ने हाल ही में यह भी घोषणा की थी कि पीकू जीन थेरेपी बीएमएन307 ग्लोबल फेअरलेस फेज 1/2 अध्ययन ने पहले प्रतिभागी को दवा उपचार दिया है, जिसमें कंपनी की तीसरी पीकू थेरेपी बनने की क्षमता है । BMN307 संयुक्त राज्य अमेरिका और अनाथ दवा का दर्जा (ODD) संयुक्त राज्य अमेरिका और यूरोपीय संघ में फास्ट ट्रैक स्थिति (FTD) प्रदान की गई थी ।

यह दीर्घकालिक लेबल डेटा अपडेट तीन साल के ओपन लेबल एक्सटेंशन अध्ययन के प्रभावकारिता डेटा पर आधारित है। अध्ययन से पता चला है कि ८६ रोगियों को जो कम से 2 साल के लिए Palynziq उपचार प्राप्त किया था के बीच, 2 साल के समय बिंदु पर: दो तिहाई (६६%) रोगियों के रक्त पीएचई का स्तर था ≤360μmol/L, अमेरिकन सोसायटी फॉर मेडिकल जेनेटिक्स एंड जीनोमिक्स (ACMG) के अनुरूप गाइडलाइन में पीएचई लक्ष्य की सिफारिश की, ५०% रोगियों को रक्त पीएचई का स्तर ≤120μmol/L है । कम से कम 3 साल के लिए इलाज किए गए 77 रोगियों में 58 (75%), 51 (66%), 37 (48%) ब्लड पीएचई का स्तर 3 साल के टाइम पॉइंट पर 600, 360, 120 माइक्रोमोल से कम या बराबर था। /l. 6 से अधिक वर्षों के लिए अनुवर्ती के साथ अन्य सुरक्षा डेटा Palynziq के पिछले सुरक्षा डेटा के अनुरूप हैं और खुराक के साथ कुछ नहीं करना है।

बायोमारिन के अध्यक्ष और मुख्य कार्यकारी अधिकारी जीन-जैक्स बिएनईमे ने कहा: "बायोमारिन की कृपा है कि एफडीए ने पीकू रोगियों के लिए अतिरिक्त खुराक विकल्प प्रदान करने के महत्व को पहचाना है। यूरोपीय लेबल के अनुरूप, Palynziq वर्तमान में संयुक्त राज्य अमेरिका में 60mg तक का उपयोग करता है। Biomarin हम पीकू समूह के लिए सार्थक नए उपचार विकल्प प्रदान करने के लिए प्रतिबद्ध किया गया है । अनुसंधान और विकास के 15 से अधिक वर्षों के आधार पर, हमने पहले दो पीकू चिकित्सा शुरू की हैं। हम रोगियों सेक्स के लिए हमारे PKU चिकित्सा की प्रभावकारिता और सुरक्षा को समझने के लिए आगे काम करना जारी रखेंगे ।

पीकू एक दुर्लभ आनुवंशिक बीमारी है जो जन्म के समय प्रकट होती है और मस्तिष्क पर कई प्रकार के संचयी विषाक्त प्रभाव होते हैं। यह फेनिलैनिन (पीएचई) को विघटित करने में असमर्थता की विशेषता है, जो विभिन्न प्रोटीन में पाया जाने वाला अमीनो एसिड है। . यदि अनुपचारित छोड़ दिया जाता है, तो पीएचई का उच्च स्तर मस्तिष्क के लिए विषाक्त होगा, और गंभीर न्यूरोलॉजिकल और न्यूरोसाइकियाट्रिक समस्याओं का कारण बन सकता है, लोगों की सोच, भावना और व्यवहार को प्रभावित कर सकता है, और अवसाद, चिंता और व्यवहार विकारों का कारण बन सकता है जो जीवन की गुणवत्ता को प्रभावित करते हैं। इन लक्षणों की गंभीरता के कारण, कई देशों में, बच्चों को जन्म के समय जांच की जाती है ताकि यह सुनिश्चित किया जा सके कि बौद्धिक विकलांगता और अन्य जटिलताओं से बचने के लिए उनका निदान और इलाज जल्दी किया जाता है । पीकू रोगियों को आजीवन प्रबंधन की आवश्यकता होती है, जिसमें अधिकांश खाद्य पदार्थों में मौजूद पीएचई के सेवन से बचने के लिए चुनौतीपूर्ण और प्रतिबंधात्मक दैनिक चिकित्सा खाद्य पदार्थों और फार्मूला खाद्य पदार्थों का पालन शामिल है।