Efgartigimod काफी शक्ति और जीवन की गुणवत्ता में सुधार, जई लैब चीन के लिए शुरू की!

Zai लैब पार्टनर argenx ने हाल ही में घोषणा की कि प्रणालीगत myasthenia gravis (gMG) के उपचार में efgartigimod मूल्यांकन एक प्रमुख चरण 3 अनुकूलन परीक्षण के परिणाम लैंसेट न्यूरोलॉजी में प्रकाशित किया गया है । लेख का शीर्षक है: सामान्यीकृत मायस्थेनिया ग्रेविस (अनुकूलन) वाले रोगियों में एफ्गार्टिमोड की सुरक्षा, प्रभावकारिता और सहनीयता: एक बहुकेंद्र, यादृच्छिक, प्लेसबो-नियंत्रित, चरण 3 परीक्षण।

मायस्थीनिया ग्रेविस (एमजी) एक न्यूरोमस्कुलर बीमारी है जो रोगजनक आईजीजी द्वारा मध्यस्थता की जाती है और जीवन की गुणवत्ता को गंभीर रूप से प्रभावित करती है। रोग के लक्षण और वर्तमान उपचारों के दुष्प्रभाव रोगियों के जीवन को महत्वपूर्ण नुकसान पहुंचा सकते हैं। अनुकूलन परीक्षण से परिणाम बताते है कि efgartigimod उपचार काफी ताकत और gMG रोगियों के जीवन की गुणवत्ता में सुधार कर सकते हैं । वर्तमान में, जीएमजी के efgartigimod के उपचार की समीक्षा अमेरिकी एफडीए द्वारा की जा रही है, और पर्चे दवा उपयोगकर्ता शुल्क अधिनियम (PDUFA) की लक्ष्य तिथि 17 दिसंबर, २०२१ है । यदि मंजूरी दे दी है, efgartigimod नियामक अनुमोदन प्राप्त करने के लिए पहले और केवल FcRn विरोधी होगा ।

, अनुकूलन परीक्षण के प्रमुख अन्वेषक और चैपल हिल स्कूल ऑफ मेडिसिन में उत्तरी कैरोलिना विश्वविद्यालय में न्यूरोलॉजी के प्रोफेसर जेंस एफ हावर्ड जूनियर ने कहा: "Myasthenia gravis (एमजी) जीवन और रोगियों की स्वतंत्रता पर एक विनाशकारी प्रभाव हो सकता है, और निगलने को प्रभावित कर सकते हैं, बात करने की क्षमता, चलना, और यहां तक कि सांस । इसके अलावा, प्रत्येक रोगी एक अलग प्रक्रिया में एमजी का अनुभव करता है, जो रोग प्रबंधन को अप्रत्याशित बनाता है। अनुकूलन परीक्षण में, हमने देखा कि एफिगाइमोड प्राप्त करने वाले अधिकांश रोगियों का इलाज एफ्गार्टिलिमोड के साथ किया गया था। पहले 2 हफ्तों में चिकित्सकीय रूप से महत्वपूर्ण सुधार होंगे। ये परिणाम एमजी समुदाय के लिए बहुत मायने रखते हैं। मुझे आशा है कि efgartigimod एक व्यक्ति रास्ते में इस पुरानी ऑटोइम्यून रोग के साथ रोगियों के इलाज के लिए अपनी तरह की पहली लक्षित चिकित्सा प्रदान करेगा ।

अनुकूलन परीक्षण प्राथमिक अंत बिंदु तक पहुंच गया। आंकड़ों से पता चला है कि एसीटिलचोलिन रिसेप्टर एंटीबॉडी पॉजिटिव (AChR Ab +) जीएमजी के साथ रोगियों में, दैनिक जीवन (एमजी-ADL) स्कोर के myasthenia gravis गतिविधि के अनुसार, प्लेसबो समूह के साथ तुलना में, efgartigimod उपचार समूह अधिक रोगियों का एक उच्च अनुपात उत्तरदाताओं थे (६७.७% बनाम २९.७%; पी<0.0001). respondents="" were="" defined="" as="" having="" an="" improvement="" of="" at="" least="" 2="" points="" in="" the="" mg-adl="" score="" for="" 4="" consecutive="" weeks="" or="" longer.="" in="" addition,="" 40%="" of="" patients="" in="" the="" efgartigimod="" treatment="" group="" achieved="" minimal="" symptom="" expression="" (defined="" as="" an="" mg-adl="" score="" of="" 0="" [asymptomatic]="" or="" 1),="" while="" the="" proportion="" of="" patients="" in="" the="" placebo="" group="" achieving="" this="" goal="" was="" only="" 11.1%.="" among="" the="" achr-ab+="" responders,="" 84.1%="" of="" patients="" had="" a="" clinically="" significant="" improvement="" in="" mg-adl="" scores="" within="" the="" first="" 2="" weeks="" of="" treatment.="" in="" this="" study,="" the="" safety="" of="" efgartigimod="" was="" comparable="" to="">

अनुकूलन परीक्षण को पूरा करने के बाद, 90% रोगियों ने अनुकूलन प्लस परीक्षण में प्रवेश किया, एक ओपन-लेबल एक्सटेंशन अध्ययन जो लंबे समय तक सुरक्षा और efgartigmod की सहनीयता का मूल्यांकन करने के लिए 3 साल तक चला। अनुकूलन और अनुकूलन प्लस में, कम से कम 118 रोगियों को 12 महीने या उससे अधिक समय तक एफ्गारटिमोड उपचार प्राप्त हुआ।

कार्रवाई का efgartigimod तंत्र

Efgartigimod विकास के तहत एक एंटीबॉडी टुकड़ा है, रोगजनक इम्यूनोग्लोबुलिन जी (आईजीजी) एंटीबॉडी और ब्लॉक आईजीजी परिसंचरण को कम करने के लिए डिज़ाइन किया गया है। Efgartigimod FcRn, जो व्यापक रूप से शरीर भर में व्यक्त की है और IgG एंटीबॉडी के क्षरण को रोकने में एक केंद्रीय भूमिका निभाता है के लिए बाध्य कर सकते हैं । एफसीआरएन को अवरुद्ध करने से आईजीजी एंटीबॉडी के अभिव्यक्ति स्तर को कम किया जा सकता है, और रोगजनक आईजीजी एंटीबॉडी द्वारा संचालित होने वाले ऑटोइम्यून रोगों का इलाज किया जा सकता है, जिसमें शामिल हैं: मायस्थेनिया ग्रेविस (एमजी), एक पुरानी बीमारी जो मांसपेशियों की कमजोरी का कारण बनती है; पेम्फिगस वल्गैरिस (पीवी), एक पुरानी त्वचा रोग जो त्वचा के गंभीर फफोले की विशेषता है; प्रतिरक्षा थ्रोम्बोसाइटोपेनिया (आईटीपी), एक पुरानी बीमारी जो एक्किमोसिस और रक्तस्राव से प्रकट होती है; क्रोनिक भड़काऊ डिमीलिनेटिंग पॉलीन्यूरोपैथी (सीआईडीपी), एक बीमारी जिसमें तंत्रिका तंत्र को नुकसान आंदोलन विकारों का कारण बनता है।

6 जनवरी, २०२१ को जई लैब और आर्गेनक्स ने घोषणा की कि दोनों पार्टियां एक्सक्लूसिव अधिकृत सहयोग पर पहुंच गई हैं । जई लैब ग्रेटर चीन क्षेत्र (मुख्य भूमि चीन, हांगकांग, ताइवान और मकाऊ सहित) में efgartigimod के विकास और व्यावसायीकरण को आगे बढ़ाने के लिए जिम्मेदार होगा ।

जई लैब के ऑटोइम्युनिटी और एंटी इंफेक्शन के क्षेत्र में मुख्य चिकित्सा अधिकारी डॉ रेन हरुई ने कहा-वर्तमान में चीन में मायस्थेनिया ग्रेविस के साथ करीब २००,० मरीज हैं । मौजूदा उपचार विकल्प बहुत सीमित हैं और विशाल अपूरित नैदानिक आवश्यकताएं हैं। एफिगेसिमोड के मौजूदा आंकड़ों के आधार पर, इस उत्पाद को अनुमोदन के बाद प्रणालीगत मायस्थेनिया ग्रेविस और अन्य गंभीर ऑटोइम्यून रोगों के उपचार की वर्तमान स्थिति में परिवर्तन होने की उम्मीद है।

समझौते की शर्तों के अनुसार, जई लैब ग्रेटर चीन में efgartigimod के विकास और व्यावसायीकरण के लिए विशेष अधिकार प्राप्त करेगा । जई लैब चीन में कई संकेतों के लिए वैश्विक पंजीकरण नैदानिक अनुसंधान और efgartigimod के विकास के लिए जिम्मेदार होगा । इसके अलावा, जई लैब वैश्विक स्तर पर efgartigimod के लिए और अधिक ऑटोइम्यून संकेतों के विकास में तेजी लाने के लिए ग्रेटर चीन में कई नए संकेतों के लिए चरण 2 पुष्टित्मक अध्ययन शुरू करने के लिए भी जिम्मेदार होगा ।