फिनटेपला की सिफारिश की है और Dravet सिंड्रोम के इलाज के लिए यूरोपीय संघ CHMP द्वारा अनुमोदित है!

Zogenix एक दवा कंपनी दुर्लभ रोगों के इलाज के लिए दवाओं के विकास के लिए समर्पित है। हाल ही में, कंपनी ने घोषणा की कि मानव उपयोग के लिए औषधीय उत्पादों के लिए यूरोपीय दवाओं एजेंसी (EMA) समिति (CHMP) ने एक सकारात्मक समीक्षा जारी की है जिसमें अन्य मिर्गी रोधी दवाओं के लिए एक ऐड के रूप में फिनटेपला (फेनफ्लेमरेन) मौखिक समाधान की मंजूरी का सुझाव दिया गया है । ड्रावेट सिंड्रोम से जुड़े मिर्गी के इलाज के लिए 2 साल की उम्र के ≥मरीजों के लिए थेरेपी। CHMP राय विपणन प्राधिकरण प्रक्रिया में अंतिम कदम से पहले यह यूरोपीय आयोग (ईसी) द्वारा अनुमोदित है । अब, CHMP की राय की समीक्षा के लिए चुनाव आयोग को प्रस्तुत किया जाएगा, जो आमतौर पर CHMP की राय को अपनाता है और वर्ष के अंत से पहले एक अंतिम समीक्षा निर्णय करने की उम्मीद है ।

अमेरिका में ड्रावेट सिंड्रोम से जुड़े मिर्गी के इलाज के लिए ≥2 साल की उम्र के मरीजों के लिए फिनटेपला को इस साल जून में मंजूरी दी गई थी । प्राथमिकता समीक्षा प्रक्रिया के माध्यम से दवा को मंजूरी दी गई थी। इससे पहले, एफडीए Fintepla अनाथ दवा पदनाम (ODD) और सफलता दवा पदनाम (BTD) Dravet सिंड्रोम से संबंधित मिर्गी के इलाज के लिए प्रदान की थी ।

ड्रावेट सिंड्रोम एक दुर्लभ बचपन मिर्गी है जो लगातार और गंभीर दवा प्रतिरोधी दौरे, संबंधित अस्पताल में भर्ती और चिकित्सा आपात स्थिति, गंभीर विकासात्मक और आंदोलन विकारों, और अचानक अप्रत्याशित मृत्यु (SUDEP) की विशेषता है। जोखिम बढ़ जाता है।

फिनटप्ले कम खुराक फेनफ्लुमरीन का एक तरल निर्माण है, जो सेरोटोनिन रिसेप्टर और सिग्मा-1 रिसेप्टर की गतिविधि को विनियमित करके दौरे की आवृत्ति को कम कर सकता है (संदर्भ देखें: फेनफ्लुरमिन सेरोटोनिन 5HT2A और टाइप 1 सिग्मा रिसेप्टर्स में अपनी मिश्रित गतिविधि के माध्यम से एनएमडीए रिसेप्टर-मध्यस्थता बरामदगी को कम करता है)। दो प्लेसबो नियंत्रित चरण III नैदानिक परीक्षणों के आंकड़ों से पता चला है कि जिन रोगियों की बरामदगी अन्य दवाओं द्वारा पर्याप्त रूप से नियंत्रित नहीं थी, फिनटेपला ने प्लेसबो की तुलना में दौरे की आवृत्ति को काफी कम कर दिया ।

जूजेनिक्स के अध्यक्ष और मुख्य कार्यकारी अधिकारी डॉ स्टीफन जे फारर ने कहा: "हमें बहुत प्रसन्नता है कि CHMP ने फिनटेपला की गुणवत्ता, सुरक्षा और प्रभावशीलता की नियामक समीक्षा की है और एक सकारात्मक मूल्यांकन दिया है । बेल्जियम में शोधकर्ताओं ने महसूस किया कि छह साल पहले fenfluramine के बाद (अंय एंटीकोनवुल्सेंट से एक अलग औषधीय प्रभाव के साथ एक दवा) ड्रावेट सिंड्रोम में असभ्य मिर्गी का इलाज करने की क्षमता है, हम Fintepla सख्त वैश्विक विकास परियोजना शुरू कर दिया । Dravet सिंड्रोम के साथ कई रोगियों को भी एक ले वहां अभी भी लगातार गंभीर दौरे हैं जब एक या एक से अधिक विरोधी मिर्गी दवाओं वर्तमान में उपलब्ध हैं । इस कारण से, हम एक महत्वपूर्ण नए उपचार विकल्प के रूप में Fintepla लाने के लिए Dravet सिंड्रोम रोगियों और यूरोप में उनके परिवारों के लिए एक कदम करीब की कृपा कर रहे हैं ।

बेल्जियम के ल्यूवेन यूनिवर्सिटी अस्पताल के बाल चिकित्सा न्यूरोलॉजी विभाग के निदेशक डॉ लिवेन लागे ने कहा: "बरामदगी की आवृत्ति को कम करना ड्रावेट सिंड्रोम वाले सभी बच्चों के इलाज में पहला और सबसे महत्वपूर्ण कदम है । मुझे बहुत खुशी है कि सभी चरण 3 अध्ययनों में, फेनफ्लूर राइन उपचार ने चिकित्सकीय और सांख्यिकीय रूप से ड्रावेट सिंड्रोम के रोगियों में दौरे की आवृत्ति को कम कर दिया है ।

फेनफ्लुरमिन-आणविक संरचना (चित्र स्रोत: Wikipedia.org)

CHMP की सकारात्मक राय 2 यादृच्छिक, डबल-ब्लाइंड, प्लेसबो-नियंत्रित चरण III नैदानिक परीक्षणों (2-18 साल पुराने रोगियों में आयोजित, लैंसेट और जामा न्यूरोलॉजी में प्रकाशित परिणामों के साथ) के डेटा पर आधारित है, और एक ओपन-लेबल एक्सटेंशन परीक्षण (3 साल तक के लिए फिनटेप्ले उपचार प्राप्त करने वाले रोगियों के कई सुरक्षा डेटा)। डेटा से पता चलता है कि अध्ययन रोगियों में जो एक या एक से अधिक मिर्गी रोधी दवाएं लेते थे जो मौजूदा उपचार योजना के आधार पर दौरे को पर्याप्त रूप से नियंत्रित नहीं कर सकते थे, फिनटेपला ने प्लेसबो की तुलना में मासिक आक्षेप दौरे (आक्षेप दौरे) को काफी कम कर दिया। बरामदगी, सीएस) आवृत्ति। इसके अलावा, अध्ययन रोगियों के अधिकांश Fintepla उपचार शुरू करने के 3-4 सप्ताह के भीतर जवाब दिया, और उपचार की अवधि के दौरान लगातार परिणाम बनाए रखा ।

इन अध्ययनों में, सबसे आम प्रतिकूल घटनाओं में शामिल हैं: दस्त, बुखार, थकान, ऊपरी श्वसन तंत्र संक्रमण, सुस्ती, और ब्रोंकाइटिस। किसी भी रोगी ने वाल्वुलर हृदय रोग या फेफड़े के उच्च रक्तचाप सहित किसी भी प्रतिकूल हृदय की घटनाओं का अनुभव नहीं किया।

ड्रावेट सिंड्रोम के अलावा, ज़ोगेनिक्स लेनोक्स-गैस्टॉट सिंड्रोम (एलजीएस) से जुड़े दौरे के उपचार के लिए फिनटेपला भी विकसित कर रहा है। ड्रावेट सिंड्रोम और एलजीएस दो दुर्लभ और अक्सर भयावह बचपन मिर्गी हैं। उनके पास शुरुआती शुरुआत, विभिन्न प्रकार के दौरे, उच्च जब्ती आवृत्ति, बुद्धि की गंभीर हानि और उपचार में कठिनाई की विशेषताएं हैं।