जॉनसन जीजी जॉनसन पोन्वोरी (पोन्सिमॉड) ईयू को मंजूरी मिलने वाली है

जानसन फार्मास्युटिकल्स, जॉनसन जीजी amp की एक सहायक कंपनी; जॉनसन (जेएनजे), ने हाल ही में घोषणा की कि यूरोपीय मेडिसिन एजेंसी (ईएमए) कमेटी फॉर मेडिसिनल प्रोडक्ट्स फॉर ह्यूमन यूज़ (सीएचएमपी) ने पॉन्वोरी (पोन्सिमॉड) के अनुमोदन का सुझाव देते हुए एक सकारात्मक समीक्षा जारी की है, जो एक बार दैनिक, मौखिक रूप से प्रशासित दवा है, चयनात्मक नैदानिक ​​​​या इमेजिंग सुविधाओं द्वारा निर्धारित सक्रिय रोग के साथ मल्टीपल स्केलेरोसिस (आरएमएस) को फिर से शुरू करने वाले वयस्क रोगियों के उपचार के लिए स्फिंगोसिन-1-फॉस्फेट रिसेप्टर 1 (S1P1) न्यूनाधिक। मल्टीपल स्केलेरोसिस (एमएस) में पुनरावृत्ति के विभिन्न रूप होते हैं, और लक्षण अक्सर अप्रत्याशित होते हैं, जो मनुष्य, समाज और अर्थव्यवस्था के लिए एक अनूठा बोझ लाता है।

अब, सीएचएमपी की राय समीक्षा के लिए यूरोपीय आयोग (ईसी) को प्रस्तुत की जाएगी, जो आमतौर पर 2 महीने के भीतर अंतिम समीक्षा निर्णय लेती है। स्वीकृत होने पर, पोन्वोरी जॉनसन जीजी amp बन जाएगा; जॉनसन जीजी #39; नैदानिक ​​​​या इमेजिंग सुविधाओं द्वारा निर्धारित सक्रिय रोग वाले आरएमएस वाले रोगियों के लिए पहली उपचार योजना।

अमेरिकी विनियमन के संदर्भ में, मार्च 2021 में, पोनवोरी को एफडीए द्वारा आरएमएस के साथ वयस्क रोगियों के उपचार के लिए अनुमोदित किया गया है, जिसमें नैदानिक ​​रूप से पृथक सिंड्रोम (सीआईएस), रिलैप्सिंग-रिमिटिंग मल्टीपल स्केलेरोसिस (आरआरएमएस), और सक्रिय माध्यमिक प्रगतिशील प्रकार मल्टीपल स्केलेरोसिस शामिल हैं। (एसपीएमएस)। दवा के संदर्भ में, अधिकांश रोगियों के लिए, पोंवोरी को आनुवंशिक परीक्षण या पहली खुराक कार्डियक मॉनिटरिंग की आवश्यकता नहीं होती है। हालांकि, चूंकि पोन्वोरी उपचार की शुरुआत से हृदय गति में कमी आ सकती है, इसलिए यह अनुशंसा की जाती है कि विशिष्ट हृदय रोग के इतिहास वाले रोगियों को पहली खुराक के लिए निगरानी की जाए।

यह उल्लेखनीय है कि पोन्वोरी पहली और एकमात्र मौखिक रोग संशोधन चिकित्सा है जिसे यूएस एफडीए द्वारा विपणन मौखिक चिकित्सा पर नियंत्रित अध्ययन करने के लिए अनुमोदित किया गया है। व्यापक रूप से इस्तेमाल की जाने वाली पहली-पंक्ति मौखिक मानक देखभाल दवा ऑबागियो (चीनी व्यापार नाम: औबैगियो, जेनेरिक नाम: टेरिफ्लुनोमाइड, टेरिफ्लुनोमाइड) की तुलना में, पोनवोरी ने वार्षिक पुनरावृत्ति दर को कम करने में बेहतर प्रभावकारिता दिखाई है (वार्षिक पुनरावृत्ति दर लगभग एक- तीसरा), और 10 से अधिक वर्षों के संचयी नैदानिक ​​अनुसंधान डेटा ने इसकी प्रभावशीलता और सुरक्षा को सिद्ध किया है।

ऑबैगियो सनोफी की एक मौखिक दवा है। इसे सितंबर 2012 और अगस्त 2013 में संयुक्त राज्य अमेरिका और यूरोपीय संघ में विपणन के लिए अनुमोदित किया गया था। इसका उपयोग मल्टीपल स्केलेरोसिस (आरएमएस) के पुनरावर्तन के इलाज के लिए किया जाता है। दवा एक उद्योग की अग्रणी दवा है। दुनिया भर के 70 से अधिक देशों और क्षेत्रों में मौखिक एमएस दवाओं का विपणन किया गया है। चीन में, औबैगियो को जुलाई 2018 में विपणन के लिए अनुमोदित किया गया था, और यह चीन में मल्टीपल स्केलेरोसिस के उपचार के लिए स्वीकृत पहला मौखिक रोग-संशोधित उपचार है।

मल्टीपल स्केलेरोसिस (एमएस) केंद्रीय तंत्रिका तंत्र की एक पुरानी ऑटोइम्यून सूजन की बीमारी है, जो कि डिमाइलेशन और अक्षतंतु के नुकसान की विशेषता है, जिससे तंत्रिका क्षति और गंभीर विकलांगता होती है। हालांकि हाल के वर्षों में प्रगति हुई है, फिर भी इस क्षेत्र में चिकित्सा संबंधी जरूरतें पूरी नहीं हुई हैं। बाजार में उपलब्ध उपचारों की तुलना में, पोन्वोरी ने उत्कृष्ट प्रभावकारिता दिखाई है, विशेष रूप से नए भड़काऊ घावों और विकलांगता के संचय को कम करने में। पोंवोरी के बाजार में आने के बाद, यह मल्टीपल स्केलेरोसिस (आरएमएस) से पीड़ित रोगियों के लिए एक महत्वपूर्ण नई मौखिक दवा प्रदान करेगा।

सीएचएमपी की सकारात्मक समीक्षा राय आमने-सामने चरण III इष्टतम अध्ययन (एनसीटी02425644) के परिणामों पर आधारित है। अध्ययन आरएमएस के साथ वयस्क रोगियों में किया गया था और पोन्सिमोड और औबैगियो की प्रभावकारिता, सुरक्षा और सहनशीलता की तुलना की गई थी।

यह उल्लेखनीय है कि ऑप्टिमम अध्ययन आरएमएस के उपचार के लिए दो मौखिक दवाओं की तुलना करने वाला पहला बड़े पैमाने पर नियंत्रित सिर-से-सिर अध्ययन है। डेटा से पता चला है कि अध्ययन के प्राथमिक समापन बिंदु और कई माध्यमिक समापन बिंदुओं के संदर्भ में पोन्सिमॉड (20mg, दिन में एक बार) ने ऑबागियो (14mg, दिन में एक बार) की तुलना में श्रेष्ठता दिखाई।

विशिष्ट डेटा हैं: (1) प्राथमिक समापन बिंदु के संदर्भ में, बेसलाइन से उपचार के 108 वें सप्ताह तक, औबैगियो उपचार समूह की तुलना में, पोन्सिमोड उपचार समूह की वार्षिक पुनरावृत्ति दर (एआरआर) सांख्यिकीय रूप से 30.5% से काफी कम हो गई थी। (एआरआर: 0.202 बनाम 0.290, पी=0.0003)। (२) प्रमुख माध्यमिक समापन बिंदुओं के संदर्भ में, सप्ताह १०८ में थकान के लक्षणों और प्रभाव प्रश्नावली-रिलेप्सिंग मल्टीपल स्केलेरोसिस (FSIQ-RMS) स्कोर के अनुसार, पोन्सिमॉड उपचार समूह में थकान के लक्षण ऑबागियो उपचार समूह की तुलना में सांख्यिकीय रूप से महत्वपूर्ण थे। औसत अंतर: -3.57, पी=0.0019)। (३) अन्य माध्यमिक समापन बिंदुओं के संदर्भ में, औबैगियो उपचार समूह की तुलना में, पोन्सिमॉड उपचार समूह के मस्तिष्क में संयुक्त पृथक सक्रिय घावों (सीयूएएल) की संख्या में ५६% (पी जीजी लेफ्टिनेंट; ०.०००१) की काफी कमी आई थी। (४) इस अध्ययन में देखे गए पोन्सिमॉड की सुरक्षा पिछले अध्ययनों और अन्य ज्ञात S1P रिसेप्टर मॉड्यूलेटर की सुरक्षा के अनुरूप है। उपचार के दौरान पोन्सिमोड उपचार समूह में सबसे आम प्रतिकूल घटना (टीईएई) एलेनिन एलिवेटेड एमिनोट्रांस्फरेज (एएलटी), नासोफेरींजिटिस, सिरदर्द, ऊपरी श्वसन पथ संक्रमण है।

मल्टीपल स्केलेरोसिस (एमएस) केंद्रीय तंत्रिका तंत्र की एक पुरानी ऑटोइम्यून सूजन की बीमारी है, जो दुनिया भर में 2.3 मिलियन लोगों को प्रभावित करती है। महिलाओं की घटना पुरुषों की तुलना में तीन गुना है। इस रोग की विशेषता है डिमाइलिनेशन और अक्षतंतु का नुकसान, जिससे बिगड़ा हुआ तंत्रिका कार्य और गंभीर विकलांगता हो जाती है। एमएस के पुनरावर्तन प्रकारों में क्लिनिकल आइसोलेटेड सिंड्रोम (सीआईएस), रिलैप्सिंग-रिमिटिंग मल्टीपल स्केलेरोसिस (आरआरएमएस, सभी एमएस मामलों के 85% के लिए लेखांकन), और सेकेंडरी प्रोग्रेसिव मल्टीपल स्केलेरोसिस (एसपीएमएस) शामिल हैं। एमएस युवा और मध्यम आयु वर्ग के लोगों में न्यूरोलॉजिकल डिसफंक्शन के सबसे आम कारणों में से एक है। हालांकि घटना दुनिया भर में भिन्न होती है, यह घटना यूरोप और उत्तरी अमेरिका में सबसे ज्यादा है।

एकाधिक स्क्लेरोसिस (आरएमएस) को फिर से शुरू करने के लक्षण एक व्यक्ति से दूसरे व्यक्ति में भिन्न होते हैं और समय के साथ बदल सकते हैं या उतार-चढ़ाव कर सकते हैं। कई सामान्य दृश्य लक्षणों के अलावा, कुछ अदृश्य लक्षण भी हैं जिन्हें एमएस रोगियों को व्यक्त करने में कठिनाई हो सकती है, लेकिन वे उनके समग्र मनोदशा और सामाजिक कल्याण को गंभीरता से प्रभावित कर सकते हैं, जैसे दर्द, थकान या सुन्नता। रिलैप्स को नए, बिगड़ते या आवर्ती न्यूरोलॉजिकल लक्षणों के रूप में परिभाषित किया गया है जो बुखार या संक्रमण के बिना 24 घंटे से अधिक समय तक रहता है। पुनरावृत्ति को दिनों या हफ्तों के भीतर पूरी तरह से प्रेषित किया जा सकता है, या इससे निरंतर विकलांगता और विकलांगता का संचय हो सकता है।

पोनवोरी का सक्रिय फार्मास्युटिकल घटक पोन्सिमॉड है, जो एक नया, मौखिक, चयनात्मक स्फिंगोसिन-1-फॉस्फेट रिसेप्टर 1 (S1P1) न्यूनाधिक है, जो कार्यात्मक रूप से S1P प्रोटीन की गतिविधि को बाधित कर सकता है और लिम्फोसाइटों को लिम्फ नोड्स से बांध सकता है। परिसंचारी लिम्फोसाइट्स जो रक्त-मस्तिष्क की बाधा को पार कर सकते हैं। मल्टीपल स्केलेरोसिस (एमएस) के रोगियों में, लिम्फोसाइट्स मस्तिष्क में प्रवेश करते हैं और माइलिन (मायलिन) को नुकसान पहुंचाते हैं। माइलिन म्यान एक सुरक्षात्मक म्यान है जो तंत्रिका कोशिकाओं को अलग कर सकता है। माइलिन क्षति तंत्रिका चालन को धीमा या रोक सकती है और न्यूरोलॉजिकल लक्षण और मल्टीपल स्केलेरोसिस के लक्षण पैदा कर सकती है।

वर्तमान में, एमएस क्षेत्र में नई दवाओं के विकास के लिए स्फिंगोसिन-1-फॉस्फेट (एस1पी) रिसेप्टर एक महत्वपूर्ण लक्ष्य बन गया है। मार्च 2019 में, नोवार्टिस जीजी #39; ओरल S1P रिसेप्टर मॉड्यूलेटर मेजेंट (सिपोनिमॉड) को यूएस एफडीए द्वारा आरएमएस के साथ वयस्क रोगियों के इलाज के लिए अनुमोदित किया गया था। मार्च 2020 में, ज़ेपोसिया (ओज़ानिमॉड), ज़िनजी (ब्रिस्टल-मायर्स स्क्विब द्वारा अधिग्रहित) का एक मौखिक S1P रिसेप्टर न्यूनाधिक, US FDA द्वारा RMS के साथ वयस्क रोगियों के इलाज के लिए अनुमोदित किया गया था।

पोंवोरी के सार्वजनिक होने के बाद, यह सीधे मेजेंट और ज़ेपोसिया के साथ प्रतिस्पर्धा करेगा। इसके अलावा, पोनवोरी को कई अन्य मौखिक दवाओं से भी प्रतिस्पर्धा का सामना करना पड़ता है, जैसे कि नोवार्टिस की गिलेन्या, सनोफी की ऑबागियो, बायोजेन की टेकफिडेरा और वुमेरिटी, मर्क की मावेनक्लाड, और रोश की एंटीबॉडी दवाएं जिन्हें प्रति वर्ष केवल 2 इन्फ्यूजन की आवश्यकता होती है।