Mallinckrodt गुर्दे की विफलता दवा एफडीए द्वारा अस्वीकार कर दिया

हाल ही में, एफडीए दुर्लभ प्रगतिशील गुर्दे की विफलता के उपचार के लिए terlipressin के लिए है Mallinckrodt आवेदन खारिज कर दिया । हालांकि दवा पहले चरण 3 में अपने मुख्य लक्ष्य तक पहुंच गई थी और सलाहकार समिति का समर्थन जीता था ।

टेरलिप्रेसिन एक वासोप्रेसिन एनालॉग है जो वी 1 रिसेप्टर के लिए चयनात्मक है। यह मूल रूप से अनाथ चिकित्सा विज्ञान द्वारा विकसित किया गया था और इसे अमेरिकी बाजार में पेश करने की कोशिश की । दवा एफडीए द्वारा दस साल पहले से अधिक की समीक्षा की जानी शुरू हुई, हालांकि मूल चरण 3 नैदानिक परीक्षण प्राथमिक अंत बिंदु को पूरा नहीं किया । परिणाम स्पष्ट है, एफडीए अनाथ खारिज कर दिया । इसके बाद, इकारिया ने अनाथ से उत्तरी अमेरिका में टेरलिप्रेसिन बाजार अधिकार प्राप्त किए। 2015 तक मलिनक्रोट ने 2.3 बिलियन अमेरिकी डॉलर के लिए इकारिया का अधिग्रहण किया, और टेरलिप्रेसिन के उत्तरी अमेरिकी बाजार अधिकार अंततः मलिनक्रोट के हाथों में गिर गए।

पिछले साल तक, दवा सफलतापूर्वक प्रकार 1 hepatorenal सिंड्रोम (HRS-1) के साथ ३०० रोगियों में चरण 3 नैदानिक परीक्षणों का आयोजन किया । परिणामों से पता चला है कि terlipressin अनुभवी HRS उलट (सीरम क्रिएटिन स्तर २.२५ मिलीग्राम/डीएल या अधिक से १.५ मिलीग्राम/डीएल के लिए 14 दिन या निर्वहन पर) प्राप्त रोगियों के 29%, जबकि placebo रोगियों के उन इस अनुपात केवल 16% था, और अध्ययन अपने प्राथमिक अंत बिंदु तक पहुंच गया ।

हालांकि, जब एफडीए ने जुलाई सलाहकार समिति की बैठक से पहले ब्रीफिंग दस्तावेज जारी किया तो अप्रत्याशित परेशानियां पैदा हुईं । बताया जा रहा है कि एफडीए ने समिति से इस बात पर विचार करने को कहा कि क्या सीरम क्रिएटिन के स्तर पर टेर्लिप्रेसिन का प्रभाव नैदानिक उपचार के परिणाम को प्रभावित करेगा ।

अंत में, समिति है terlipressin आवेदन के पक्ष में 8 से 7 वोट दिया है, लेकिन जाहिरा तौर पर सभी एफडीए चिंताओं को कम करने में विफल रहा है । पूर्ण प्रतिक्रिया पत्र में, Mallinckrodt ने कहा कि एफडीए के बारे में संदेह है कि क्या किराए के चरण 3 नैदानिक परीक्षणों में इस्तेमाल किया endpoints सार्थक नैदानिक लाभ में अनुवाद करेंगे (है कि सेप्सिस सहित जोखिम ऑफसेट कर सकते हैं) । एफडीए का मानना है कि अधिक जानकारी की जरूरत है । यह समर्थन किया है कि HRS-1 रोगियों में terlipressin के लाभ जोखिम पल्ला झुकना ।

मलिनक्रोट के मुख्य वैज्ञानिक अधिकारी स्टीवन रोमानो ने कहा कि वह एफडीए के फैसले से सहमत नहीं हो सकते और अमेरिकी बाजार में दवा लाने के लिए सभी व्यवहार्य तरीके तलाशेंगे । इससे पहले अन्य कंपनियों ने इस लक्ष्य को हासिल करने की कोशिश की है ।

मुद्दों की एक श्रृंखला के कारण, Mallinckrodt के शेयर की कीमत इस साल ६५% से अधिक गिर गया है, "वित्तीय लेनदारों और मुकदमेबाजी दावेदारों के साथ चर्चा सहित," जो कंपनी के कारण पिछले तिमाही की आय संमेलन कॉल के दौरान Q&A सत्र छोड़ । बताया जा रहा है कि टेर्लिप्रेसिन की सालाना बिक्री ३००,०००,००० अमेरिकी डॉलर तक पहुंचने की उम्मीद है, जिससे मल्लिनक्रोट की मौजूदा कारोबारी दिक्कतों को कम करने में मदद मिलेगी ।