नोवार्टिस का पहला पूरक कारक बी इनहिबिटर इप्टाकोपन को यूके में इनोवेशन पासपोर्ट के रूप में प्रमाणित किया गया है!

नोवार्टिस ने हाल ही में घोषणा की कि ब्रिटिश मेडिसिन्स एंड हेल्थकेयर प्रोडक्ट्स रेगुलेटरी एजेंसी (MHRA), नेशनल इंस्टीट्यूट ऑफ हेल्थ एंड क्लिनिकल ऑप्टिमाइजेशन (NICE), और स्कॉटिश मेडिकल एसोसिएशन (SMC) ने C3 ग्लोमेरुली के इलाज के लिए ओरल थेरेपी iptacopan (LNP023) से सम्मानित किया है। [जीजी] उद्धरण;नवाचार पासपोर्ट [जीजी] उद्धरण; रोग के लिए योग्यता (C3G)।

C3G प्राथमिक ग्लोमेरुलोनेफ्राइटिस का एक अत्यंत दुर्लभ और गंभीर रूप है, जो पूरक विनियमन के विकार की विशेषता है। दुनिया भर में इस बीमारी की वार्षिक घटना 1-2 भाग प्रति मिलियन है। संयुक्त राज्य अमेरिका में लगभग 10,000 मामले, यूरोप में लगभग 10,500 मामले, जापान में लगभग 3,200 मामले और चीन में लगभग 32,000 मामले हैं। C3G का आमतौर पर किशोरों और युवा वयस्कों में निदान किया जाता है। रोग का पूर्वानुमान बहुत खराब है। लगभग 50% रोगियों में 10 वर्षों के भीतर अंतिम चरण के गुर्दे की बीमारी (ईएसआरडी) विकसित हो जाती है, और 50-70% रोगी गुर्दा प्रत्यारोपण के बाद फिर से शुरू हो जाते हैं।

इप्टाकोपन नोवार्टिस इंस्टीट्यूट ऑफ बायोमेडिकल रिसर्च द्वारा खोजा गया एक अग्रणी मौखिक कारक बी अवरोधक है। पूरक प्रणाली के वैकल्पिक मार्ग में फैक्टर बी एक प्रमुख सेरीन प्रोटीज है। Iptacopan में C3G डायलिसिस की प्रगति में देरी करने वाली पहली लक्षित चिकित्सा बनने की क्षमता है।

इनोवेशन पासपोर्ट इनोवेशन परमिट एंड एक्सेस (ILAP) का पास है। ILAP ब्रेक्सिट के बाद शुरू की गई दवाओं के अनुमोदन में तेजी लाने का एक नया तरीका है। इसे जनवरी 2021 में लॉन्च किया गया था। इसका उद्देश्य नवीन दवाओं के अनुमोदन और विपणन में तेजी लाना और रोगियों को बढ़ावा देना है' दवाओं तक पहुंच। आईएलएपी एमएचआरए, एनआईसीई और एसएमसी सहित चिकित्सा भागीदारों और चिकित्सा डेवलपर्स के बीच सहयोग के लिए एक एकीकृत मंच प्रदान करता है। इस चैनल के तहत ड्रग डेवलपर्स को एमएचआरए और हितधारकों (एनआईसीई सहित) से अधिक फीडबैक प्राप्त होगा। एक एकल नवाचार पासपोर्ट एक ही सक्रिय पदार्थ के लिए भविष्य के कई संकेतों को कवर कर सकता है। इसलिए, ILAP के बाद के चरणों में दवाएं कई बीमारियों को भी शामिल कर सकती हैं।

इप्टाकोपन रासायनिक संरचना

iptacopan एक प्रथम श्रेणी, मौखिक, शक्तिशाली, चयनात्मक, छोटा अणु, और प्रतिवर्ती कारक बी अवरोधक है। पूरक प्रणाली के वैकल्पिक मार्ग में फैक्टर बी एक प्रमुख सेरीन प्रोटीज है।

वर्तमान में, iptacopan को कई पूरक-संचालित गुर्दे की बीमारियों (CDRD) के इलाज के लिए विकसित किया जा रहा है, जिसमें C3G, IgA नेफ्रोपैथी, एटिपिकल हेमोलिटिक यूरीमिक सिंड्रोम (aHUS), मेम्ब्रेनस नेफ्रोपैथी (MN)), और दुर्लभ रक्त रोग पैरॉक्सिस्मल शामिल हैं। निशाचर हीमोग्लोबिनुरिया (पीएनएच)।

प्रकाशित चरण 2 के आंकड़ों से पता चला है कि: (1) इप्टाकोपन के साथ आईजीएएन के उपचार ने प्रोटीनूरिया को कम कर दिया और गुर्दे की क्रिया को स्थिर कर दिया; (2) C3G के उपचार ने अनुमानित ग्लोमेरुलर निस्पंदन दर (eGFR) और स्थिर गुर्दे समारोह की गिरावट की दर को कम कर दिया; (3) पीएनएच के उपचार से इंट्रावास्कुलर और एक्स्ट्रावास्कुलर हेमोलिसिस में काफी कमी आती है, जिससे अधिकांश रोगियों को रक्त आधान के बिना तेजी से और लंबे समय तक चलने वाला सुधार प्राप्त करने में मदद मिलती है।

हालांकि किडनी प्रत्यारोपण के उपचार में नोवार्टिस का 35 साल का इतिहास है, किडनी रोग उपचार पाइपलाइन में सीडीआरडी के लिए इप्टाकोपन पहला उपचार है। नोवार्टिस का लक्ष्य इन दुर्लभ और प्रगतिशील बीमारियों के प्रमुख चालकों में से एक को लक्षित करके उपचार के दृष्टिकोण को बदलना है, जिसमें सीडीआरडी रोगियों के गैर-डायलिसिस जीवन का विस्तार करने की क्षमता है।

नोवार्टिस फार्मास्युटिकल्स यूके, आयरलैंड और उत्तरी यूरोप के प्रबंध निदेशक चिन्मय भट्ट ने कहा: “यह सुनिश्चित करना कि हमारी दवाएं उन रोगियों तक पहुंचाई जाती हैं जिन्हें उनकी सबसे ज्यादा जरूरत है, यह हमारी प्रमुख प्राथमिकता है। हमें नए नवाचार के आधार पर लाइसेंस विकसित करने पर गर्व है। और उन दवाओं तक पहुंच जिन्हें एक अभिनव पासपोर्ट प्राप्त होता है। हम जल्द से जल्द रोगियों को इस विकासात्मक दवा को लाने के अवसर का पता लगाने के लिए इस नए तरीके के माध्यम से यूके स्वास्थ्य सेवा प्रणाली में हितधारकों के साथ जुड़कर बहुत खुश हैं। [जीजी] उद्धरण;