फाइजर जापान में एक सप्ताह में एक लंबे समय से अभिनय मानव विकास हार्मोन सोमाट्रोगन प्रस्तुत करता है!

ओप्पो हेल्थ ने हाल ही में घोषणा की कि उसके साझेदार फाइजर जापान ने जापान के स्वास्थ्य, श्रम और कल्याण मंत्रालय (MHLW) को सोमट्रोगन के लिए एक नया ड्रग एप्लिकेशन (एनडीए) प्रस्तुत किया है, जो एक लंबे समय तक कार्य करने वाला मानव विकास हार्मोन (एचएचएच) है, साप्ताहिक दवा एक बार वृद्धि हार्मोन की कमी (जीएचडी) वाले बच्चों के उपचार के लिए। इस महीने की शुरुआत में, फाइज़र और ओपीकेओ ने घोषणा की कि यूएस एफडीए ने सोमाट्रोगन के जैविक उत्पाद लाइसेंसिंग एप्लिकेशन (बीएलए) को स्वीकार कर लिया है और प्रिस्क्रिप्शन ड्रग यूज़र फ़ी एक्ट (पीडीयूएफए) को अक्टूबर 2021 की लक्ष्य तिथि के रूप में नामित किया है। यदि इसे मंजूरी दे दी जाती है, तो सोमेट्रोगन एक लंबा लाएगा -लास्टिंग, साप्ताहिक उपचार विकल्प, जो GHD, उनके रिश्तेदारों और देखभाल करने वाले बच्चों के लिए दैनिक वृद्धि हार्मोन इंजेक्शन के बोझ को कम करने में मदद करेगा।

जापानी एप्लिकेशन जापान में एक चरण 3 अध्ययन और दुनिया भर में एक चरण 3 अध्ययन के परिणामों पर आधारित है। इन अध्ययनों को जीएचडी वाले बच्चों में किया गया था और इंजेक्शन के लिए सोमेट्रोगन (सप्ताह में एक बार प्रशासित) और पुनः संयोजक मानव विकास हार्मोन जेनोट्रोपिन (सोमेट्रोपिन, दिन में एक बार प्रशासित) की प्रभावकारिता और सुरक्षा की तुलना की गई थी। दोनों अध्ययनों में, 12 महीने के उपचार के बाद, सोमाट्रोगन वार्षिक ऊंचाई के प्राथमिक समापन बिंदु के संदर्भ में जेनोट्रोपिन के रूप में प्रभावी था। दो अध्ययनों में, सोमाट्रोगन को आमतौर पर अच्छी तरह से सहन किया गया था और इसमें जेनोट्रोपिन की तुलना में सुरक्षा थी। दो उपचार समूहों के बीच देखी गई प्रतिकूल घटनाओं के प्रकार, संख्या और गंभीरता समान थी।

बचपन जीएचडी एक गंभीर और दुर्लभ बीमारी है जो पिट्यूटरी ग्रंथि द्वारा स्रावित अपर्याप्त वृद्धि हार्मोन के कारण होती है। जीएचडी वाले बच्चे न केवल कद में छोटे होते हैं, बल्कि उनमें चयापचय संबंधी असामान्यताएं, मनोदैहिक चुनौतियां, संज्ञानात्मक घाटे और जीवन की खराब गुणवत्ता भी होती है। दशकों तक, जीएचडी की देखभाल का मानक विकास और चयापचय प्रभाव में सुधार करने के लिए दिन में एक बार मानव विकास हार्मोन (एचजीएच) का एक चमड़े के नीचे का इंजेक्शन रहा है। देखभाल करने वालों और रोगियों के लिए, दैनिक इंजेक्शन का उपचार बोझ अधिक है, जिससे खराब अनुपालन हो सकता है और समग्र उपचार प्रभाव कम हो सकता है।

सोमाट्रोगन एक नई आणविक इकाई है जिसमें मानव विकास हार्मोन का प्राकृतिक अनुक्रम होता है, और एन-टर्मिनस में एक प्रति और मानव कोरियोनिक गोनाडोट्रोपिन (एचसीजी) के सी-टर्मिनस में--चेन सी-टर्मिनल पेप्टाइड (सीटीपी) में एक प्रति शामिल होती है। , CTP अणु के आधे जीवन का विस्तार कर सकता है। संयुक्त राज्य अमेरिका और यूरोपीय संघ में, सोमाट्रोगन को जीएचडी वाले बच्चों और वयस्कों के इलाज के लिए अनाथ ड्रग पदनाम (ओडीडी) प्रदान किया गया है। तिथि करने के लिए शोध के परिणाम बताते हैं कि दिन में एक बार एचजीएच की तुलना में, सप्ताह में एक बार सोमाट्रोगन जीवन शैली की गड़बड़ी को कम कर सकता है, रोगी की प्राथमिकताओं का समर्थन कर सकता है और अनुपालन में सुधार कर सकता है।

2014 में, Pfizer और OPKO ने GHD के उपचार के लिए सोमाट्रोगन के विकास और व्यवसायीकरण के लिए एक वैश्विक समझौते पर हस्ताक्षर किए। समझौते के अनुसार, ओपीकेओ नैदानिक ​​परियोजनाओं के कार्यान्वयन के लिए जिम्मेदार है, और फाइजर उत्पाद पंजीकरण और व्यावसायीकरण के लिए जिम्मेदार है। दोनों पक्ष उपयुक्त के रूप में बच्चों और वयस्कों के लिए अन्य संकेतों की संभावना का मूल्यांकन करेंगे।

संयुक्त राज्य अमेरिका में, somatrogon&के बीएलए को वैश्विक चरण 3 नैदानिक ​​परीक्षणों के परिणामों के आधार पर समर्थित है। यह 20 से अधिक देशों में आयोजित यादृच्छिक, ओपन-लेबल, पॉजिटिव ड्रग नियंत्रित परीक्षण है, जिसमें जीएचडी वाले 224 बच्चों का नामांकन और उपचार किया गया है जिन्होंने पहले इलाज नहीं कराया है। अध्ययन में, इन रोगियों को 1: 1: सोमाट्रोगन उपचार समूह (0.66 मिलीग्राम / किग्रा, सप्ताह में एक बार), जीनोट्रोपिन (सोमाट्रोपिन) उपचार समूह (0.034 मिलीग्राम / किग्रा, दैनिक प्रशासन एक बार) के अनुपात में दो उपचार समूहों को यादृच्छिक रूप से सौंपा गया था। ) का है। परीक्षण के प्राथमिक अंत बिंदु उपचार के 12 महीनों के दौरान ऊंचाई का वेग है। सेकेंडरी एंडपॉइंट्स में 6 महीने और 12 महीनों में ऊंचाई मानक विचलन में परिवर्तन, सुरक्षा और फार्माकोडायनामिक संकेतक शामिल हैं। अध्ययन पूरा करने वाले बच्चों को एक वैश्विक, ओपन-लेबल, मल्टीसेंटर, दीर्घकालिक विस्तार अध्ययन में भाग लेने का अवसर मिलता है, जिसमें मरीज सोमेट्रोगन उपचार प्राप्त करना या स्विच करना जारी रख सकते हैं। लगभग 95% रोगियों को खुले लेबल विस्तार अध्ययन में स्थानांतरित कर दिया गया है और सोमेट्रोगोन उपचार प्राप्त किया है।

परिणामों से पता चला कि अध्ययन गैर-हीनता के प्राथमिक बिंदु तक पहुंच गया: सोमाट्रोगन समूह के सबसे कम वर्ग (10.12 सेमी / वर्ष) जीनोट्रोपिन समूह (9.78 सेमी / वर्ष) की तुलना में अधिक था; ऊंचाई वृद्धि दर (सेमी / वर्ष) उपचार अंतर (सोमेट्रोगोन-जिनेट्रोपिन) 0.33 (दो तरफा 95% विश्वास अंतराल: -0.39, 1.05) था। जीनोट्रोपिन समूह के साथ तुलना में, सोमाट्रोगन समूह में 6 और 12 महीनों में ऊंचाई मानक विचलन स्कोर (प्रमुख माध्यमिक समापन बिंदु) में उच्च परिवर्तन थे। इसके अलावा, 6 महीने में, जिनेट्रोपिन समूह के साथ तुलना में, सोमाट्रोगन समूह में ऊंचाई वृद्धि दर में एक और महत्वपूर्ण बदलाव हुआ, एक अन्य प्रमुख माध्यमिक समापन बिंदु। एक नैदानिक ​​सेटिंग में, इन सामान्य रूप से उपयोग किए गए विकास माप तरीकों का उपयोग उस क्षमता को मापने के लिए किया जाता है जो विषयों को उम्र के साथ पकड़ने का अनुभव कर सकते हैं- और लिंग-मिलान वाले सहकर्मी जीजी # 39; ऊंचाई वृद्धि।

इस अध्ययन में, सोमाट्रोगन को आम तौर पर अच्छी तरह से सहन किया गया था, और उपचार समूहों के बीच मनाए जाने वाले प्रतिकूल घटनाओं के प्रकार, संख्या और गंभीरता एक बार-दैनिक वृद्धि हार्मोन जीनोट्रोपिन के लिए तुलनीय थे।