प्लाज्मा Kallikrein अवरोधक Orladeyo (berotralralstat) यूरोपीय संघ में मंजूरी दे दी थी!

BioCryst फार्मास्यूटिकल्स ने हाल ही में घोषणा की कि यूरोपीय आयोग (ईसी) Orladeyo (berotralstat) कैप्सूल, एक मौखिक, एक बार बच्चों और वयस्क 12 साल और पुराने आयु वर्ग के रोगियों के लिए दैनिक दवा एंजियोडेमा (HAE) के वंशानुगत शुरुआत को रोकने के लिए मंजूरी दे दी है । दिसंबर 2020 और जनवरी 2021 में, ओर्लाडेयो को संयुक्त राज्य अमेरिका और जापान में भी इसी संकेत के लिए मंजूरी दी गई थी।

यह उल्लेखनीय है कि Orladeyo पहली लक्षित मौखिक चिकित्सा HAE हमलों की रोकथाम के लिए मंजूरी दे दी है लायक है । बाजार पर दवा की मंजूरी HAE रोगियों को जो मौखिक निवारक उपचार विकल्पों के लिए इंतज़ार कर रहे है के उपचार में महत्वपूर्ण प्रगति आई है, और रोगियों के उपचार के बोझ को कम करने में मदद मिलेगी ।

ओरलेडियो का सक्रिय फार्मास्यूटिकल घटक बेप्रोट्रालैट है, जो मानव प्लाज्मा कल्लीब्रेइन का एक नया, मौखिक, एक बार-एक दिन, शक्तिशाली और चयनात्मक अवरोधक है, जो प्लाज्मा कैलिब्रेइन की गतिविधि को कम करके काम करता है। एंजियोएडेमा की शुरुआत को रोकने और इलाज करने के लिए एचएई रोगियों के लिए दवा विकसित की गई थी। वर्तमान में, BioCryst berotralstat के दो योगों का विकास कर रहा है, कैप्सूल HAE हमलों को रोकने के लिए विकसित कर रहे हैं, और मौखिक तरल योगों तीव्र HAE हमलों के इलाज के लिए उपयोग किया जाता है ।

बेप्रोट्रालस्टेट की रासायनिक संरचना (चित्र स्रोत: chemicalbook.com)

जॉन स्टोनहाउस, अध्यक्ष और BioCryst के सीईओ, ने कहा: "वर्तमान में, ज्यादातर यूरोपीय HAE रोगियों पर मांग चिकित्सा या एंड्रोजन का उपयोग करने के लिए रोग का इलाज । हमारा मानना है कि ओरलेडियो के मौखिक, एक बार दैनिक अनुमोदन से रोगियों को निवारक उपचार के लिए ओरलेडेयो का उपयोग करके अपने उपचार के बोझ को कम करने का एक रोमांचक नया अवसर प्रदान करने में मदद मिलेगी ।

हेनरिक बाले-बॉयसेन, कार्यकारी उपाध्यक्ष और HAE इंटरनेशनल के मुख्य संचालन अधिकारी, एक वैश्विक गैर लाभ रोगी एसोसिएशन नेटवर्क HAE रोगियों के जीवन में सुधार लाने के लिए समर्पित है, ने कहा: "Orladeyo HAE रोगियों और यूरोप में उनके डॉक्टरों के लिए पहली मौखिक गैर स्टेरॉयड दवाओं प्रदान करता है । HAE हमलों को रोकने के। यह अधिक उपलब्ध उपचार विकल्प प्रदान करने में एक अत्यंत महत्वपूर्ण और सबसे लोकप्रिय उन्नति है ।

निर्णायक चरण 3 APeX-2 परीक्षण में, Orladeyo काफी उपचार के 24 वें सप्ताह में HAE एपिसोड कम है, और इस कमी 48 वें सप्ताह तक जारी रखा । HAE रोगियों को जो उपचार के ४८ सप्ताह (१५० मिलीग्राम) पूरा में, HAE हमले की दर बेसलाइन परीक्षा में प्रति माह २.९ हमलों की एक औसत था, और उपचार के ४८ सप्ताह के बाद प्रति माह १.० हमलों के एक औसत को कम कर दिया । लंबी अवधि के खुले लेबल APeX-एस परीक्षण में, HAE रोगियों को जो उपचार के ४८ सप्ताह पूरा (१५० मिलीग्राम) प्रति माह ०.८ बरामदगी के एक औसत था ।

2 परीक्षणों में, Orladeyo सुरक्षित और अच्छी तरह से बर्दाश्त किया गया था । प्लेसबो समूह की तुलना में, ओरलेडियो लेने वाले रोगियों में सबसे अधिक रिपोर्ट की गई प्रतिकूल प्रतिक्रियाएं गैस्ट्रोइंटेस्टाइनल प्रतिक्रियाएं थीं। ये प्रतिक्रियाएं आमतौर पर ओरलेडेयो उपचार की शुरुआत के बाद जल्दी होती हैं, समय के साथ कम बार होती हैं, और आमतौर पर अपने आप गायब हो जाती हैं।

मौजूदा HAE निवारक चिकित्सा एक महत्वपूर्ण उपचार बोझ है । HAE हमलों की दर को कम करने के अलावा, APeX-2 परीक्षण से डेटा से पता चला है कि रोगियों को जो Orladeyo (१५० मिलीग्राम) मौखिक रूप से एक दिन में एक बार लिया, जीवन की गुणवत्ता और समग्र रोगी संतुष्टि काफी सुधार किया गया, और मासिक मानक देखभाल पर मांग दवा काफी वापस कटौती में सुधार किया गया ।

मार्क Riedl, APeX-2 परीक्षण के एक अन्वेषक और चिकित्सा के एक प्रोफेसर और कैलिफोर्निया विश्वविद्यालय, सैन डिएगो में वंशानुगत एंजियोडेमा के लिए केंद्र के नैदानिक निदेशक ने कहा: "रोगियों और डॉक्टरों का मानना है कि HAE उपचार जीवन के रोगी के बोझ में वृद्धि होगी । उपचार के विकल्पों के साथ एक बार-एक दिन मौखिक के रूप में, ओरलेडियो दौरे को काफी कम कर सकता है और इंजेक्शन और इन्फ्यूजन से जुड़े बोझ को कम कर सकता है।