Ryplazim (plasminogen) एक बार फिर से सूचीबद्ध करने के लिए लागू किया गया: जन्मजात Plasminogen कमी (C-PLGD) के लिए पहला उपचार!

लिमिनल बायोसाइंसेज एक क्लिनिकल-स्टेज बायोफार्मास्युटिकल कंपनी है जो मुख्य रूप से फाइब्रोसिस से संबंधित श्वसन, यकृत और गुर्दे की बीमारियों के इलाज के लिए नवीन उपचारों के विकास के लिए समर्पित है। हाल ही में, कंपनी ने घोषणा की कि उसने अपनी यूएस सहायक प्रोमेटिक बायोथेरेप्यूटिक्स के माध्यम से यूएस एफडीए को Ryplazim (प्लास्मिनोजेन) के लिए एक जैविक उत्पाद लाइसेंस आवेदन (बीएलए) को फिर से जमा किया है, जिसका उपयोग जन्मजात प्लाज़ेनोजेन की कमी (सी-पीएलजीडी) के इलाज के लिए किया जाता है। )। चूंकि कोई अनुमोदित उपचार पद्धति नहीं है, इसलिए सी-पीएलजीडी एक उपचार क्षेत्र है जिसकी दुनिया में महत्वपूर्ण आवश्यकता है। Ryplazim सी-पीएलजीडी के इलाज के लिए एफडीए द्वारा अनुमोदित पहली दवा होने की क्षमता है।

सी-पीएलजीडी एक दुर्लभ बहु-प्रणाली बीमारी है जिसका रोगियों के जीवन और स्वास्थ्य की गुणवत्ता पर गहरा प्रभाव पड़ता है। प्लास्मिनोजेन एक प्राकृतिक रूप से पाया जाने वाला प्रोटीन है जो यकृत द्वारा संश्लेषित होता है और रक्त में प्रसारित होता है। सक्रिय प्लास्मिनोजेन, प्लास्मिन, फाइब्रिनोलिटिक प्रणाली का मूल घटक है और मुख्य एंजाइम जो थ्रोम्बस को घोलता है और अतिरिक्त फिब्रिन को निकालता है। इसलिए, घाव भरने, सेल माइग्रेशन, ऊतक रीमॉडेलिंग, एंजियोजेनेसिस और भ्रूणजनन में प्लास्मिनोजेन आवश्यक है। रोगी जन्म के समय स्वाभाविक रूप से पर्याप्त प्लास्मिनोजेन का उत्पादन करने में सक्षम नहीं हो सकता है। इस स्थिति को जन्मजात प्लास्मिनोजेन की कमी (सी-पीएलजीडी), या आघात या बीमारी के बाद तीव्र या अधिग्रहित कमी कहा जाता है।

सी-पीएलजीडी वाले रोगी पूरे शरीर के म्यूकोसा की सतह पर फाइब्रिन वृद्धि या घावों को जमा करेंगे। बाल रोग की आबादी में पहली बार कई मामलों का निदान किया जाता है। यदि उनका समय पर इलाज नहीं किया जाता है, तो वे अंग क्षति की बीमारी का कारण बन सकते हैं। पीयर-रिव्यू प्रकाशन रिपोर्टें बताती हैं कि बीमारी का वैश्विक प्रसार 1.6 प्रति मिलियन हो सकता है।

फाइब्रिनोलिसिस प्रणाली (चित्र स्रोत: healthjade.net)

सी-पीएलजीडी के उपचार के लिए निर्णायक चरण 2/3 नैदानिक ​​परीक्षण में, 6 बच्चों सहित कुल 15 सी-पीएलजीडी रोगियों का नामांकन किया गया और 48 सप्ताह के लिए राइप्लाज़िम प्राप्त किया गया। सभी रोगियों ने राप्लाज़िम के साथ इलाज किया, 12 सप्ताह के उपचार के बाद, उनके व्यक्तिगत प्लास्मिनोजेन गतिविधि स्तर के गर्त मूल्य ने कम से कम आधारभूत के अनुपालन में वृद्धि हासिल की। इसके अलावा, परीक्षण के दौरान सक्रिय और दृश्यमान घावों वाले सभी रोगियों ने उपचार शुरू करने के बाद 48 सप्ताह के भीतर अपने घावों को पूरी तरह से ठीक कर दिया। नैदानिक ​​अध्ययनों में बताई गई प्रतिकूल घटनाएं हल्की थीं, और कोई मौत नहीं हुई, गंभीर प्रतिकूल घटनाएं, या प्रतिकूल घटनाएं जो अध्ययन के निलंबन का कारण बनीं।

2017 में, सीमांत बायोसाइंसेस को Ryplazim BL के बारे में FDA से पूर्ण प्रतिक्रिया पत्र (CRL) प्राप्त हुआ। कंपनी का मानना ​​है कि बीएलए ने इस बार फिर से सबमिट किया, सीआरएल में उल्लिखित कुछ विनिर्माण प्रक्रियाओं से संबंधित दोषों को हल किया। कंपनी आगे मानती है कि संशोधित बीएलए एक द्वितीय श्रेणी पुनर्जीवन का प्रतिनिधित्व करता है, जिसका अर्थ है कि एफडीए समीक्षा को पूरा करेगा और पुन: प्रवेश प्राप्त करने के बाद 6 महीने के भीतर एक अनुमोदन निर्णय लेगा।

इससे पहले, FDA ने C-PLGD के उपचार के लिए Ryplazim Orphan Drug Designation (ODD) और Rare बाल चिकित्सा रोग पदनाम (PRDD) प्रदान किया है। इसका मतलब यह है कि अगर रायपलाज़िम को मंजूरी दी जाती है, तो लिमिनल बायोसाइंसेस एक प्राथमिकता समीक्षा वाउचर (पीआरवी) प्राप्त करने के लिए पात्र होंगे, जिसे किसी भी बाद की नई दवा अनुप्रयोगों के लिए प्राथमिकता की समीक्षा के लिए भुनाया जा सकता है और इसे बेचा या स्थानांतरित किया जा सकता है।

मोइरा डेनियल्स, हेड ऑफ रेगुलेटरी अफेयर्स एंड क्वालिटी एश्योरेंस एट लिमिनल बायोसाइंसेज, ने कहा: जीजी कोट; हम उन सभी हितधारकों का धन्यवाद करते हैं, जिन्होंने इस मील के पत्थर को हासिल करने में अथक परिश्रम किया है, जिसमें लिमिनाल बायोसाइंसेस के उत्पादन, गुणवत्ता नियंत्रण और नैदानिक ​​अनुसंधान में हमारी पेशेवर टीम शामिल है। शोधकर्ता, मरीज़ और परिवार जो राप्लाज़िम जीजी की विकास योजना का समर्थन करते हैं। हम पहले एफडीए द्वारा अनुमोदित सी-पीएलजीडी उपचार योजना के साथ रोगियों को प्रदान करने के लिए प्रतिबद्ध हैं, जिसका मरीजों के जीवन पर सकारात्मक प्रभाव पड़ेगा। जीजी उद्धरण;