यूएस एफडीए ने इनोवेटिव पेरिफेरल कप्पा ओपिओइड रिसेप्टर (KOR) एगोनिस्ट कोर्सुवा को मंजूरी दी!

कारा थेरेप्यूटिक्स नए रसायनों के विकास और व्यावसायीकरण पर केंद्रित है, जिसका उद्देश्य चुनिंदा रूप से परिधीय कप्पा ओपिओइड रिसेप्टर्स (KOR) को लक्षित करके खुजली से राहत देना है। हाल ही में, कंपनी और उसके पार्टनर वीफोर फार्मा ने संयुक्त रूप से घोषणा की कि यूएस फूड एंड ड्रग एडमिनिस्ट्रेशन (एफडीए) ने क्रोनिक किडनी डिजीज (सीकेडी-एपी) से जुड़ी मध्यम से गंभीर खुजली के इलाज के लिए हेमोडायलिसिस से गुजर रहे मरीजों के लिए कोर्सुवा (डिफेलाइकफालिन) इंजेक्शन को मंजूरी दी है।

यह उल्लेखनीय है कि कोरसुवा यूएस एफडीए द्वारा अनुमोदित पहली और एकमात्र दवा है जो हेमोडायलिसिस पर वयस्क रोगियों में क्रोनिक किडनी रोग से संबंधित प्रुरिटस (सीकेडी-एपी) का इलाज करती है, और वयस्क रोगियों में सीकेडी-एपी को मौलिक रूप से बदलने की क्षमता रखती है। डायलिसिस उपचार मोड। कोरसुवा को प्राथमिकता समीक्षा प्रक्रिया के माध्यम से अनुमोदित किया गया था। इससे पहले, FDA ने इस संकेत के उपचार के लिए कोर्सुवा को एक सफल दवा पदनाम (BTD) प्रदान किया था।

क्रोनिक किडनी रोग से जुड़े प्रुरिटस (सीकेडी-एपी) एक ऐसी बीमारी है जो अक्सर हेमोडायलिसिस से गुजरने वाले क्रोनिक किडनी रोग के रोगियों में होती है। कई डायलिसिस रोगियों (60-70%) को खुजली का अनुभव होगा, और 30-40% मामलों को मध्यम डिग्री या गंभीर के रूप में रिपोर्ट किया जाता है। कोर्सुवा का सक्रिय फार्मास्युटिकल घटक डिफ़ेलिकेफ़ालिन है, जो एक प्रथम श्रेणी का KOR एगोनिस्ट है जो मानव परिधीय तंत्रिका तंत्र और कुछ प्रतिरक्षा कोशिकाओं पर कार्य करता है।

एफडीए ने दो प्रमुख चरण 3 नैदानिक ​​परीक्षणों से सकारात्मक डेटा के आधार पर कोर्सुवा को मंजूरी दी, जिसमें KALM-1 परीक्षण और संयुक्त राज्य अमेरिका में आयोजित वैश्विक KALM-2 परीक्षण, साथ ही अतिरिक्त 32 नैदानिक ​​​​अध्ययनों से डेटा का समर्थन करना शामिल है। चरण 3 नैदानिक ​​परीक्षणों में, मध्यम से गंभीर सीकेडी-एपी वाले हेमोडायलिसिस रोगियों ने कोर्सुवा इंजेक्शन प्राप्त करने के बाद, खुजली की तीव्रता और जीवन संकेतकों की गुणवत्ता में सांख्यिकीय रूप से महत्वपूर्ण सुधार दिखाया।

डिफेलाइकफालिन की रासायनिक संरचना

क्रोनिक किडनी डिजीज-एसोसिएटेड प्रुरिटस (CKD-aP) पूरे शरीर में एक दुर्दम्य प्रुरिटस है, जो डायलिसिस के दौर से गुजर रहे क्रोनिक किडनी रोग के रोगियों में अक्सर और तीव्रता से होता है। डायलिसिस के बिना स्टेज III-V सीकेडी वाले रोगियों में भी खुजली की सूचना मिली है। व्यापक, अनुदैर्ध्य और बहुराष्ट्रीय अध्ययनों का अनुमान है कि अंतिम चरण के गुर्दे की बीमारी (ईएसआरडी) के रोगियों में सीकेडी-एपी का भारित प्रसार लगभग 40% है, और लगभग 25% रोगियों में गंभीर खुजली की रिपोर्ट है।

अधिकांश डायलिसिस रोगी (लगभग 60% से 70%) प्रुरिटस की रिपोर्ट करते हैं, जिनमें से 30% से 40% मध्यम या गंभीर प्रुरिटस की रिपोर्ट करते हैं। ITCH नेशनल रजिस्ट्री स्टडी (ITCH नेशनल रजिस्ट्री स्टडी) के नवीनतम आंकड़ों से पता चलता है कि खुजली वाले रोगियों में, लगभग 59% रोगियों में हर दिन या लगभग हर दिन एक वर्ष से अधिक समय तक लक्षण होंगे।

सीकेडी/ईएसआरडी के साथ इसके संबंध को देखते हुए, अधिकांश रोगियों में ऐसे लक्षण होंगे जो महीनों या वर्षों तक चलते हैं, और वर्तमान एंटीप्रुरिटिक दवाएं, जैसे कि एंटीहिस्टामाइन और कॉर्टिकोस्टेरॉइड्स, लगातार और पर्याप्त राहत प्रदान नहीं कर सकती हैं। मध्यम से गंभीर क्रोनिक प्रुरिटस को बार-बार जीवन की गुणवत्ता को सीधे कम करने के लिए दिखाया गया है, ऐसे लक्षण पैदा करते हैं जो जीवन की गुणवत्ता को खराब करते हैं (जैसे कि खराब नींद की गुणवत्ता), और अवसाद से जुड़े होते हैं। सीकेडी-एपी हेमोडायलिसिस रोगियों में मृत्यु दर का एक स्वतंत्र भविष्यवक्ता भी है, जो मुख्य रूप से सूजन और संक्रमण के बढ़ते जोखिम से संबंधित है।