प्लाज़्मा कल्लिकेरिन इनहिबिटर ऑरलाडेयो (बेरोट्रलस्टैट) को यूरोपीय संघ में स्वीकृत किया गया था!

BioCryst Pharmaceuticals ने Orladeyo के प्रमुख चरण 3 APeX-2 परीक्षण की घोषणा की (बेरोट्रलस्टैट, कैप्सूल) 2021 यूरोपियन सोसाइटी ऑफ एलर्जी एंड क्लिनिकल इम्यूनोलॉजी (EAACI) ऑनलाइन-ऑफलाइन मिश्रित सम्मेलन में वंशानुगत एंजियोएडेमा (HAE) के उपचार के लिए। नए आंकड़े। परिणामों से पता चला है कि जिन रोगियों को परीक्षण की शुरुआत में दिन में एक बार 150 मिलीग्राम ओरलेडियो की मौखिक खुराक प्राप्त करने के लिए यादृच्छिक रूप से सौंपा गया था, उनकी औसत मासिक हमले की दर 25-96 सप्ताह के दौरान बेसलाइन की तुलना में 80% कम थी। इसी अवधि के दौरान, 17 में से 16 महीनों में, बरामदगी की औसत संख्या भी बेसलाइन पर प्रति माह 2.7 से घटकर 0.0 प्रति माह हो गई।

परीक्षण के भाग 1 (0-24 सप्ताह) और भाग 2 (25-48 सप्ताह) की तुलना में, Orladeyo को अच्छी तरह से सहन किया गया था और उपचार के दौरान दवा से संबंधित प्रतिकूल घटनाओं की सूचना भाग 3 (49-96 सप्ताह) कम में दी गई थी। परीक्षण में प्रवेश करने वाले रोगियों में से 81% ने परीक्षण पूरा किया।

बायोक्रिस्ट के मुख्य चिकित्सा अधिकारी विलियम शेरिडन ने कहा: "2 साल के लिए हमारे नैदानिक ​​कार्यक्रम के दीर्घकालिक डेटा ने एचएई एपिसोड को कम करने में ऑरलाडेयो की महत्वपूर्ण और निरंतर दीर्घकालिक प्रभावकारिता और सुरक्षा को मजबूत किया है। ये परिणाम इस तथ्य के अनुरूप हैं कि जब से हमने ऑरलाडेयो को लॉन्च किया है, तब से वास्तविक दुनिया में कई रोगियों ने ऑरलाडेयो को देखा है। अनुभव सुसंगत है। मरीजों की जरूरतों को पूरा करने में ओरलाडेयो एक प्रमुख चालक है। हमने देखा है कि एचएई हमलों को नियंत्रित करने के लिए रोगियों को इंजेक्शन योग्य निवारक दवाओं और इंजेक्शन योग्य तीव्र उपचार दवाओं से दिन में एक बार ओरलेडियो में स्थानांतरित किया जाता है। [जीजी] उद्धरण;

Orladeyo सक्रिय दवा सामग्री की रासायनिक संरचनाबेरोट्रलस्टैट(तस्वीर स्रोत: प्रोबेकेम.सीएन)

Orladeyo HAE हमलों की रोकथाम के लिए स्वीकृत पहली लक्षित मौखिक चिकित्सा है। यह दवा दिन में एक बार दी जाने वाली एक मौखिक दवा है जिसका उपयोग 12 वर्ष और उससे अधिक उम्र के बच्चों और वयस्कों के लिए HAE हमलों को रोकने के लिए किया जाता है। दिसंबर 2020, जनवरी 2021 और अप्रैल 2021 में, Orladeyo को क्रमशः संयुक्त राज्य अमेरिका, जापान और यूरोपीय संघ में अनुमोदित किया गया था। बाजार में दवा की मंजूरी ने एचएई रोगियों के इलाज में महत्वपूर्ण प्रगति की है जो मौखिक निवारक उपचार विकल्पों की प्रतीक्षा कर रहे हैं। मरीजों पर इलाज का बोझ कम करने में मदद मिलेगी।

Orladeyo का सक्रिय दवा घटक हैबेरोट्रलस्टैट, जो एक नया, मौखिक, दिन में एक बार, मानव प्लाज्मा कल्लिकेरिन का शक्तिशाली और चयनात्मक अवरोधक है, जो प्लाज्मा कल्लिकेरिन की गतिविधि को कम करके काम करता है। एंजियोएडेमा की शुरुआत को रोकने और उसका इलाज करने के लिए HAE रोगियों के लिए दवा विकसित की गई थी। वर्तमान में, बायोक्रिस्ट बेरोट्रलस्टैट के दो फॉर्मूलेशन विकसित कर रहा है, एचएई हमलों को रोकने के लिए कैप्सूल विकसित किए जाते हैं, और तीव्र एचएई हमलों के इलाज के लिए मौखिक तरल फॉर्मूलेशन का उपयोग किया जाता है।

बेरोट्रलस्टैटकारवाई की व्यवस्था

APeX-2 परीक्षण में Orladeyo (150 mg) के साथ इलाज किए गए HAE रोगियों के लिए कम ऑन-डिमांड दवा: उन रोगियों में जिन्हें Orladeyo 150 mg मौखिक रूप से दिन में एक बार प्राप्त होता है और जिनकी जब्ती दर बेसलाइन से ≥50% कम हो जाती है, ऑन-डिमांड दवा थी इस्तेमाल (खुराक/माह) बेसलाइन से 24 सप्ताह तक 78% कम हो गया। जिन रोगियों की जब्ती दर बेसलाइन से ≥70% कम हो गई, ऑन-डिमांड दवा बेसलाइन से 24 सप्ताह तक 85% कम हो गई, और मासिक ऑन-डिमांड दवा में कमी आई 2.2 खुराक से।

HAE के साथ Orladeyo- उपचारित किशोर रोगियों ने लगातार कम हमले की दर दिखाई: ओपन-लेबल सुरक्षा अध्ययन APeX-S में, दिन में एक बार मौखिक रूप से Orladeyo 150 mg के साथ इलाज किए गए किशोर रोगियों (12-17 वर्ष की आयु) के विश्लेषण से पता चला कि चौथा साप्ताहिक औसत जब्ती दर (SEM) ०.४ गुना/माह है, जो आमतौर पर ४८वें सप्ताह तक रहता है। 48 सप्ताह के उपचार के दौरान, इन किशोर रोगियों की औसत जब्ती दर प्रति माह 0.0 हमले थी। ७०% से अधिक रोगियों को ४ से ४८वें सप्ताह तक कोई दौरा नहीं पड़ा। APeX-S अध्ययन में Orladeyo को अच्छी तरह से सहन किया गया था।

COVID-19 के दौरान Orladeyo लगातार कम HAE हमले की दर प्रदर्शित करता है: तनाव HAE हमलों के लिए ट्रिगर है, और हाल ही में प्रकाशित डॉक्टर और रोगी सर्वेक्षण डेटा से पता चलता है कि रोगियों ने COVID-19 महामारी वृद्धि (पहले) से जुड़े तनाव के कारण HAE हमले की दर की सूचना दी। COVID: 1.5 गुना/3 महीने, COVID के दौरान: 4.4 गुना/3 महीने)। APeX-S परीक्षण में, HAE रोगियों के विश्लेषण, जिन्हें दिन में एक बार मौखिक ओरलेडियो 150mg प्राप्त हुआ, ने दिखाया कि मासिक HAE हमले की दर, COVID से पहले और COVID के दौरान, हमेशा निम्न स्तर पर रही (<1 बार="" चांद)।="" उच्च="" सामाजिक="" तनाव="" और="" अशांति="" की="" अवधि="" के="" दौरान="" ऑरलाडेयो="" के="" साथ="" इलाज="" किए="" गए="" मरीजों="" में="" दौरे="" की="" दर="" कम="" होती="">