अनोखा Cationic Hydroxybutyrate थेरेपी Xywav (कैल्शियम मैग्नीशियम पोटेशियम पोटेशियम Hydroxybutyrate) चरण 3 नैदानिक ​​सफलता!

जैज़ फ़ार्मास्युटिकल्स ने हाल ही में एक चरण 3 के अध्ययन के सकारात्मक टॉप लाइन परिणामों की घोषणा की, जो वयस्कों में ज़ायोपैथिक हाइपर्सोमनिया (IH) के उपचार के लिए ज़ीवव (सोडियम, पोटेशियम, मैग्नीशियम, कैल्शियम, JZP-258) के मौखिक समाधान का मूल्यांकन करता है। इससे पहले, FDA ने सितंबर 2020 में इडियोपैथिक नार्कोलेप्सी (IH) के इलाज के लिए ज़्यवव फास्ट ट्रैक स्टेटस (FTD) प्रदान किया था, जो कि एक पुरानी न्यूरोलॉजिकल बीमारी है, जिसमें अत्यधिक तंद्रा, असमय नींद की जरूरत या दिन के समय नींद कम से कम 3 महीने तक रहती है, यहां तक ​​कि जब नींद पर्याप्त हो या रात में लंबे समय तक।

यह घोषणा एक बहु-देशीय, डबल-ब्लाइंड, बहु-केंद्र, प्लेसीबो-नियंत्रित, यादृच्छिक चरण 3 अध्ययन है जो अज्ञात रोगियों के उपचार में ज़ियाव की प्रभावकारिता और सुरक्षा का मूल्यांकन करने के लिए इडियोपैथिक नार्कोलेप्सी के साथ है। अध्ययन में नामांकित रोगियों में दिन के समय अत्यधिक नींद आई, जो कि इडियोपैथिक नार्कोलेप्सी की एक विशिष्ट विशेषता है। अध्ययन के डिजाइन में 14-सप्ताह का अनुमापन और अनुकूलन अवधि, 2-सप्ताह की Xywav स्थिर खुराक की अवधि शामिल है, इसके बाद 2 सप्ताह के लिए Xywav या प्लेसबो प्राप्त करने के लिए 1: 1 यादृच्छिककरण किया गया। डबल-ब्लाइंड, प्लेसबो-नियंत्रित उपचार अवधि पूरी करने के बाद, रोगी ने 24-सप्ताह के ओपन-लेबल सुरक्षा विस्तार अवधि में प्रवेश किया।

सभी रोगियों को ओपन-लेबल अनुमापन अवधि पर एक्सवाईव के साथ इलाज किया गया था, और एपवर्थ स्लीपनेस स्केल (ईएसएस) पर नैदानिक ​​रूप से महत्वपूर्ण सुधार देखे गए थे। अध्ययन के यादृच्छिक निकाले गए हिस्से में कुल 115 रोगियों को नामांकित किया गया था, और प्राथमिक समापन बिंदु ईएसएस और प्रमुख माध्यमिक समापन बिंदु (PGIc) और Idiopathic Hypersomnia Severityale (IHSS) के साथ रोगियों में समग्र परिवर्तन की छाप को मापा गया था। Xywav लेने वाले मरीजों ने ESS, PGIc और IHSS के संदर्भ में नैदानिक ​​रूप से महत्वपूर्ण प्रभावकारिता का रखरखाव दिखाया, जबकि प्लेसबो लेने वाले रोगियों में Xywav&# की अत्यधिक खराब स्थिति काफी खराब थी; स्थिति: ESS (p< 0.0001),="" pgic="" (p<)="" ;="" 0.0001),="" आईएचएसएस="" (पी="" जीजी="" लेफ्ट;="">

इस अध्ययन में सुरक्षा एक्सवाईव की ज्ञात सुरक्षा के अनुरूप है, और इस आबादी में कोई नया सुरक्षा संकेत नहीं देखा गया है। जैज़ एक आगामी चिकित्सा सम्मेलन में इस चरण 3 के अध्ययन के आंकड़ों की घोषणा करेगा, और ये डेटा 2021 की पहली तिमाही में एफडीए को सौंपे जाने वाले एक पूरक नए दवा आवेदन (sNDA) में शामिल किए जाएंगे।

डॉ। रॉबर्ट इयानोन, रिसर्च एंड डेवलपमेंट ऑफ़ जैज़ के कार्यकारी उपाध्यक्ष, जीजी ने कहा: हम इन पुख्ता परिणामों और अध्ययन में सुधार की डिग्री के बारे में उत्साहित हैं, विशेष रूप से अज्ञातहेतुक narcolepsy आबादी के लिए जो वर्तमान में अनुमोदित उपचार विकल्प नहीं हैं। । हम अनुसंधान रोगियों और शोधकर्ताओं को भाग लेने के लिए बहुत आभारी हैं, और रोगियों को जल्द से जल्द Xywav प्रदान करने के लिए FDA के साथ सहयोग करने के लिए तत्पर हैं। 15 वर्षों से, जैज नींद की दवा के मामले में सबसे आगे है। हमारा लक्ष्य रोगियों के जीवन को नया बनाना और बदलना है। हम उन लोगों की सेवा करने के लिए प्रतिबद्ध हैं जिनके पास नहीं है या सीमित उपचार के साथ गंभीर नींद की बीमारी के मरीज नए विकल्प लाते हैं। जीजी उद्धरण;

जुलाई 2020 में, Xywav को 7 वर्ष और उससे अधिक उम्र के narcolepsy (narcolepsy) के रोगियों में कैटाप्लेक्सि या अत्यधिक दिन की नींद (EDS) के इलाज के लिए US FDA द्वारा अनुमोदित किया गया था।

Xywav एक अद्वितीय cationic घटक (कैल्शियम मैग्नीशियम पोटेशियम सोडियम) के साथ एक हाइड्रोक्सीबाइरेट उत्पाद है, जिसमें 6-9 ग्राम सोडियम ऑक्सीबेट की अनुशंसित खुराक सीमा की तुलना में एक ही हाइड्रॉक्सीब्यूट्रिक एसिड एकाग्रता है, लेकिन सोडियम के 92%, या लगभग 1000 को कम कर सकता है -1500mg / रात। हालांकि एक्सवाईव का सटीक तंत्र अभी भी स्पष्ट नहीं है, कैटाप्लेक्सी और ईडीएस पर एक्सवाईव का चिकित्सीय प्रभाव माना जाता है कि नींद के दौरान नॉरब्रेनर्जिक और डोपामिनर्जिक न्यूरॉन्स और थैलेमिक कॉर्टिकल न्यूरॉन्स पर जीएएबी कार्रवाई द्वारा मध्यस्थता की जाती है।

सोडियम ऑक्सीबेट में उच्च सोडियम सामग्री की चेतावनी होती है। यह पहले केवल 7 वर्ष और रोगियों में नशीली दवाओं के साथ कैटाप्लेक्सी और ईडीएस के उपचार के लिए अनुमोदित उत्पाद था, और अमेरिकन अकादमी ऑफ स्लीप मेडिसिन (एएएसएम) द्वारा कैटाप्लेक्सी और ईडीएस उपचार मानक के रूप में नामित किया गया था।

Narcolepsy (narcolepsy) एक लाइलाज क्रोनिक न्यूरोलॉजिकल बीमारी है। समय के साथ, बीमारी के बोझ का रोगियों के स्वास्थ्य पर गहरा प्रभाव पड़ सकता है। सही निदान प्राप्त करने से पहले कई रोगियों को कई वर्षों का अनुभव हो सकता है, जो उनके दैनिक जीवन पर महत्वपूर्ण प्रभाव डाल सकता है। रोग एक आजीवन बीमारी है, इसलिए ईडीएस और कैटैप्लेसी के इलाज में मदद करने के लिए नए विकल्प होना बहुत जरूरी है।

Xywav विशेष रूप से narcolepsy रोगियों के लिए कम सोडियम ऑक्सीब्यूट्रिक एसिड थेरेपी प्रदान करने के लिए विकसित किया गया था, और सोडियम सामग्री के बारे में कोई चेतावनी नहीं है, दवा देखभाल का एक नया मानक बन जाएगा। वयस्क और बाल रोगियों के लिए, Xywav को चुनने के लिए विभिन्न प्रकार की खुराक प्राप्त होती है। मरीजों को रात में लेने के लिए एक्सवायव को अलग-अलग खुराक में लिख सकते हैं। जब रोगी सोडियम ऑक्सीबेट से Xywav उपचार पर स्विच करता है, तो Xywav की प्रारंभिक उपचार खुराक और अनुसूची सोडियम ऑक्सीबेट (ग्राम से ग्राम में) के समान होती है, और प्रभावकारिता और सहनशीलता के आधार पर आवश्यकतानुसार इसका शीर्षक दिया जा सकता है।