यूएस एफडीए ने मर्क के इनोवेटिव ट्यूमर ड्रग वेलिरेग को मंजूरी दी: वीएचएल सिंड्रोम संबंधित ट्यूमर का उपचार!--1/2

मर्क [जीजी] amp; Co ने हाल ही में घोषणा की कि अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन (FDA) ने Welireg (बेलज़ुटिफ़ान, विकास कोड: MK-6482) को मंजूरी दे दी है, जो एक हाइपोक्सिया-इंड्यूसीबल फैक्टर -2α (HIF-2α) अवरोधक है। हिप्पेल-लिंडौ सिंड्रोम (वॉन हिप्पेल-लिंडौ रोग, वीएचएल सिंड्रोम, वीएचएल रोग), इन रोगियों को तत्काल सर्जरी की आवश्यकता नहीं है, वीएचएल सिंड्रोम से जुड़े रीनल सेल कार्सिनोमा (आरसीसी) का इलाज करने की आवश्यकता है, केंद्रीय तंत्रिका तंत्र (सीएनएस) हेमांगीओब्लास्टोमा, अग्नाशयी न्यूरोएंडोक्राइन ट्यूमर (पीएनईटी)।

Welireg US FDA द्वारा अनुमोदित पहली HIF-2α अवरोधक चिकित्सा है, और दवा को प्राथमिकता समीक्षा प्रक्रिया के माध्यम से अनुमोदित किया गया है। इससे पहले, FDA ने वेलिरेग ब्रेकथ्रू थेरेपी पदनाम (BTD) और अनाथ ड्रग पदनाम (ODD) प्रदान किया है। HIF-2α अवरोधक के रूप में, Welireg कोशिका प्रसार, एंजियोजेनेसिस और ट्यूमर के विकास से संबंधित HIF-2α लक्ष्य जीन के प्रतिलेखन और अभिव्यक्ति को कम कर सकता है। गौरतलब है कि वीएचएल जीव विज्ञान अनुसंधान जिसने एचआईएफ -2α की खोज की, 2019 में फिजियोलॉजी या मेडिसिन में नोबेल पुरस्कार जीता।

वेलिरेग मर्क की ऑन्कोलॉजी पाइपलाइन में एक नई दवा है। वीएचएल सिंड्रोम के रोगियों के इलाज के लिए स्वीकृत पहली और एकमात्र प्रणालीगत चिकित्सा के रूप में, इस दवा ने मर्क के ऑन्कोलॉजी पोर्टफोलियो का विस्तार किया है। वीएचएल सिंड्रोम एक दुर्लभ और गंभीर आनुवंशिक बीमारी है जो कई अंगों में कैंसर के उच्च जोखिम से जुड़ी है। वीएचएल सिंड्रोम के रोगियों में कैंसर अभी भी मृत्यु के मुख्य कारणों में से एक है।

वेलिरेग से पहले, वीएचएल से संबंधित ट्यूमर के इलाज के लिए कोई प्रणालीगत चिकित्सा स्वीकृत नहीं थी। चरण 2 के अध्ययन -004 के अध्ययन में, वेलिरेग के साथ इलाज किए गए वीएचएल-संबंधित ट्यूमर वाले रोगियों ने उच्च छूट दर और स्थायी छूट दिखाई। एफडीए [जीजी] #39; वेलिरेग का अनुमोदन एक बड़ा कदम आगे बढ़ाता है और एक प्रणालीगत चिकित्सा पेश करेगा जिसमें कुछ प्रकार के वीएचएल-संबंधित ट्यूमर वाले रोगियों के लिए वर्तमान उपचार मॉडल को बदलने की क्षमता है।

दवा के संदर्भ में, वेलिरेग (40 मिलीग्राम की गोलियां) की अनुशंसित खुराक दिन में एक बार 120 मिलीग्राम है जब तक कि रोग बढ़ता नहीं है या अस्वीकार्य विषाक्तता होती है। यह ध्यान दिया जाना चाहिए कि वेलिरेग [जीजी] #39; के ड्रग लेबल से जुड़ी एक ब्लैक बॉक्स चेतावनी है, जिसमें कहा गया है कि गर्भावस्था के दौरान दवा से भ्रूण-भ्रूण को नुकसान हो सकता है, और वेलिरेग लेने से पहले गर्भावस्था की स्थिति को सत्यापित करने की आवश्यकता होती है। वेलिरेग कुछ हार्मोनल गर्भ निरोधकों के अप्रभावी होने का कारण बन सकता है। डॉक्टरों को वेलिरेग को निर्धारित करते समय और प्रभावी गैर-हार्मोनल गर्भनिरोधक की आवश्यकता के बारे में रोगियों को इन जोखिमों के बारे में सूचित करना चाहिए।

मर्क रिसर्च लेबोरेटरीज में क्लिनिकल रिसर्च के उपाध्यक्ष डॉ स्कॉट एबिंगहॉस ने कहा: [जीजी] उद्धरण; विशिष्ट प्रकार के वीएचएल-संबंधित ट्यूमर वाले रोगियों के लिए वेलिरेग पहली और एकमात्र स्वीकृत प्रणालीगत चिकित्सा है, और रोगियों के लिए एक महत्वपूर्ण नए उपचार का प्रतिनिधित्व करता है। इस दुर्लभ बीमारी से प्रभावित पसंद। वेलिरेग के लिए आज की एफडीए की मंजूरी एक महत्वपूर्ण मील का पत्थर है और अधिक रोगियों के लिए अभिनव उपचार विकल्प प्रदान करने के लिए मर्क की प्रतिबद्धता को दर्शाता है।

अध्ययन-004 अनुसंधान डेटा