ईयू ने शक्तिशाली इलियल बाइल एसिड ट्रांसपोर्टर इनहिबिटर बाइलवे (ओडेविक्सिबैट) को मंजूरी दी

अल्बिरियो फार्मा एक दुर्लभ लीवर रोग कंपनी है जो नए पित्त एसिड नियामक विकसित करती है। हाल ही में, कंपनी ने घोषणा की कि यूरोपीय आयोग (ईसी) ने बाइलवे (ओडेविक्सीबैटकैप्सूल), दुनिया की पहली दवा है जिसे प्रगतिशील पारिवारिक इंट्राहेपेटिक कोलेस्टेसिस (पीएफआईसी) के सभी उपप्रकारों के उपचार के लिए अनुमोदित किया गया है। पीएफआईसी एक दुर्लभ यकृत रोग है। अब तक, पीएफआईसी रोगियों के लिए मानक देखभाल यकृत प्रत्यारोपण सहित इनवेसिव सर्जरी तक सीमित रही है। इस दुर्लभ बीमारी के लिए पहले गैर-सर्जिकल उपचार विकल्प के रूप में, बाइलवे पीएफआईसी उपचार के पूर्ण परिवर्तन का प्रतिनिधित्व करता है।

Bylway एक शक्तिशाली, गैर-प्रणालीगत ileal पित्त अम्ल परिवहन अवरोधक (IBATi) है जिसे प्रशीतन की आवश्यकता नहीं होती है। एक बार दैनिक कैप्सूल के रूप में, कैप्सूल को खोलने के बाद मौखिक रूप से देना या नरम भोजन पर छिड़कना आसान है। मार्केटिंग के लिए बाइलवे की मंजूरी सभी उपप्रकारों (टाइप 1, 2, और 3) के पीएफआईसी वाले बच्चों के लिए उपचार मॉडल को पूरी तरह से बदल देगी। पहले गैर-सर्जिकल उपचार विकल्प के रूप में, यह थेरेपी बच्चों और उनके परिवारों पर पीएफआईसी के बोझ को कम कर सकती है।

वर्तमान में, Bylway भी US FDA द्वारा प्राथमिकता की समीक्षा के दौर से गुजर रहा है, और प्रिस्क्रिप्शन ड्रग उपयोगकर्ता शुल्क अधिनियम (PDUFA) की लक्ष्य तिथि 20 जुलाई, 2021 है। यदि अनुमोदित हो, तो Albireo एक दुर्लभ के लिए प्राथमिकता समीक्षा वाउचर (PRV) के लिए पात्र है। बाल रोग। यूरोपीय संघ में, Bylway त्वरित मूल्यांकन के लिए EMA द्वारा सम्मानित एकमात्र IBATi है। इससे पहले, EMA ने Bylway को PFIC के उपचार के लिए अनाथ दवा पदनाम और प्राथमिकता दवा पदनाम (PRIME) भी प्रदान किया था। पीएफआईसी के अलावा, बाइलवे को अलागिल सिंड्रोम, पित्त की गति और प्राथमिक पित्तवाहिनीशोथ के उपचार के लिए अनाथ दवा पदनाम भी दिया गया है।

किंग्स कॉलेज लंदन में बाइलवे क्लिनिकल प्रोजेक्ट के दूसरे चरण 3 परीक्षणों के प्रमुख अन्वेषक और आणविक यकृत रोग के प्रोफेसर रिचर्ड थॉम्पसन ने कहा: "1998 में, हमारी प्रयोगशाला ने एक जीन की खोज की जो पीएफआईसी का कारण बनता है। 20 से अधिक वर्षों के शोध के बाद, Bylway स्वीकृत होने वाला पहला व्यक्ति बन गया। पीएफआईसी वाले बच्चों के लिए ड्रग थेरेपी। अब तक, पीएफआईसी रोगियों की देखभाल का मानक लीवर प्रत्यारोपण सहित इनवेसिव सर्जरी तक सीमित रहा है। पहले गैर-सर्जिकल उपचार विकल्प के रूप में, बायलवे पीएफआईसी के इलाज के तरीके में एक मौलिक परिवर्तन का प्रतिनिधित्व करता है। [जीजी] उद्धरण;

ओडेविक्सीबैटरासायनिक संरचना और क्रिया का तंत्र (चित्र स्रोत: medkoo.com)

पीएफआईसी एक दुर्लभ, विनाशकारी और विनाशकारी बीमारी है जो छोटे बच्चों को प्रभावित करती है और यह प्रगतिशील, जीवन के लिए खतरा यकृत रोग का कारण बन सकती है। कई मामलों में, पीएफआईसी जीवन के पहले 10 वर्षों के दौरान यकृत सिरोसिस और यकृत की विफलता का कारण बन सकता है। पीएफआईसी की सबसे प्रमुख और परेशानी वाली लगातार अभिव्यक्ति तीव्र खुजली है, जो अक्सर जीवन की गुणवत्ता में गंभीर गिरावट की ओर ले जाती है। बाइलवे से पहले, पीएफआईसी के उपचार के लिए कोई अनुमोदित दवाएं नहीं थीं, केवल पित्त शंट (बीडीएस) और यकृत प्रत्यारोपण सहित सर्जिकल विकल्प थे। सर्जरी के बिना, पीएफआईसी के अधिकांश रोगी 30 वर्ष से अधिक आयु के नहीं रह पाएंगे। इसके अलावा, यकृत प्रत्यारोपण के लिए देखभाल के मौजूदा मानक में वास्तविक चुनौतियों का सामना करना पड़ता है, जिसमें आजीवन इम्यूनोसप्रेशन और छोटे बच्चों के लिए अंग खोजने की चुनौती शामिल है।

Bylway' का सक्रिय दवा घटक हैओडेविक्सीबैट, जो एक अग्रणी, शक्तिशाली और चयनात्मक, गैर-प्रणालीगत, इलियल पित्त एसिड ट्रांसपोर्टर (IBAT) अवरोधक है, जिसमें न्यूनतम प्रणालीगत जोखिम होता है और आंत में स्थानीय रूप से कार्य करता है। वर्तमान में, दुर्लभ बचपन कोलेस्टेटिक यकृत रोगों के उपचार के लिए दवा विकसित की जा रही है, जिसमें पीएफआईसी, पित्त की गति, अलागिल सिंड्रोम, आदि शामिल हैं; उनमें से, पीएफआईसी पहला लक्ष्य संकेत है। वर्तमान में, बाइलरी एट्रेसिया के उपचार के लिए बाइलवे का चरण 3 बोल्ड परीक्षण और अलागिल सिंड्रोम के उपचार के लिए वैश्विक चरण 3 एएसएसईआरटी परीक्षण चल रहा है।

एल्बिरियो के अध्यक्ष और सीईओ रॉन कूपर ने कहा: [जीजी] उद्धरण; बाइलवे की यूरोपीय स्वीकृति दुनिया को चिह्नित करती है [जीजी] #39; कई देशों में बचपन कोलेस्टेटिक यकृत रोग के इलाज के लिए अनुमोदित पहली दवा। यह एक वाणिज्यिक कंपनी के रूप में अल्बिरियो के विकास को भी चिह्नित करता है। परिवर्तन के चरण में एक दुर्लभ यकृत रोग कंपनी। हम पीएफआईसी के बच्चों, परिवारों, जांचकर्ताओं, अधिवक्ताओं और कर्मचारियों को उनके योगदान के लिए धन्यवाद देते हैं जिन्होंने पीएफआईसी समुदाय के इतिहास में पहली दवा पसंद में आशा को बदल दिया। हमें उम्मीद है कि बाइलवे जल्द ही संयुक्त राज्य अमेरिका और दुनिया के अन्य देशों में उपलब्ध होगा ताकि यह सुनिश्चित किया जा सके कि इस दुर्लभ बीमारी से पीड़ित लोगों को इलाज मिल सके। [जीजी] उद्धरण;

पेडफिक 1 [जीजी] amp; PEDFIC 2 नैदानिक ​​परीक्षण डेटा

बाइलवे की यूरोपीय संघ की मंजूरी 2 नैदानिक ​​अध्ययनों (PEDFIC 1, PEDFIC 2) के आंकड़ों पर आधारित है, जो कि PFIC के लिए अब तक किया गया सबसे बड़ा वैश्विक चरण 3 नैदानिक ​​परीक्षण है।

PEDFIC-1 एक यादृच्छिक, डबल-ब्लाइंड, प्लेसबो-नियंत्रित चरण 3 अध्ययन है, और परिणाम यूएस और यूरोपीय संघ की नियामक आवश्यकताओं के प्राथमिक समापन बिंदु को पूरा करते हैं: प्लेसीबो की तुलना में, बाइलवे ने त्वचा की खुजली में काफी सुधार किया (पी=0.004) और काफी कम पित्त एसिड प्रतिक्रिया (एसबीए, पी=0.003), अच्छी तरह से सहन, और दस्त / बार-बार मल त्याग की बहुत कम घटना (उपचार समूह में 9.5% और प्लेसीबो समूह में 5.0%)।

PEDFIC-2 एक दीर्घकालिक, ओपन-लेबल चरण 3 विस्तार अध्ययन है। डेटा Bylway' की मजबूत प्रभावकारिता की पुष्टि करता है, यह दर्शाता है कि 48 सप्ताह तक इलाज किए गए रोगियों में, SBA लगातार और लगातार कम हो रहा है, खुजली के मूल्यांकन में सुधार हुआ है, यकृत और विकास कार्यात्मक संकेतक उत्साहजनक हैं।

इन दो अध्ययनों में, बाइलवे को अच्छी तरह से सहन किया गया था, और दस्त / बार-बार मल त्याग सबसे आम उपचार-संबंधी जठरांत्र संबंधी प्रतिकूल घटनाएँ थीं। उपचार संबंधी कोई गंभीर प्रतिकूल घटना नहीं हुई।

कुल मिलाकर, इन अध्ययनों ने पहले पीएफआईसी उपचार के रूप में बाइलवे की क्षमता की पुष्टि की। पीएफआईसी एक विनाशकारी बीमारी है और वर्तमान में लीवर प्रत्यारोपण सहित सर्जरी से इसका इलाज किया जाता है। Bylway एक सुरक्षित और प्रभावी उपचार दवा है जो PFIC रोगियों और उनके परिवारों में वास्तविक परिवर्तन लाएगी