BMS का पहला एरिथ्रोसाइट परिपक्वता एजेंट Reblozyl महत्वपूर्ण चरण III नैदानिक ​​रूप से रक्त आधान के बोझ को काफी कम करता है!

ब्रिस्टल-मायर्स स्क्विब (बीएमएस) और एक्सेलेरन फार्मास्यूटिकल्स ने हाल ही में घोषणा की है कि बीटा थैलेसीमिया के उपचार में लाल रक्त कोशिका परिपक्वता एजेंट रेब्लोजिल (लुसैटरैप्ट) के मूल्यांकन के प्रमुख चरण III BELIEVE अध्ययन के परिणाम शीर्ष अंतरराष्ट्रीय मेडिकल जर्नल&में प्रकाशित हुए हैं। quot; न्यू इंग्लैंड जर्नल ऑफ़ मेडिसिन" (एनईजेएम))। लेख का शीर्षक है: ए फेज़ 3 ट्रांसफ़्यूज़न-डिपेंडेंट ass-थैलेसीमिया के साथ मरीजों में लूसरेप्ट का परीक्षण।

परिणामों से पता चला कि रिब्लोज़ल उपचार समूह में रोगियों में प्लेसबो समूह की तुलना में रक्त आधान का काफी कम बोझ था। इस अध्ययन के परिणामों के आधार पर, रेगुलर रेड ब्लड सेल इन्फ्यूजन की आवश्यकता वाले बीटा थैलेसीमिया वाले वयस्क रोगियों में एनीमिया के उपचार के लिए नवंबर 2019 में अमेरिकन एफडीए द्वारा रेब्लोज़ाइल को मंजूरी दी गई थी।

रेबोल्ज़िल बीटा थैलेसीमिया से संबंधित एनीमिया का इलाज करने वाली पहली एफडीए-अनुमोदित दवा है, और यह पहली और एकमात्र एफडीए-अनुमोदित लाल रक्त कोशिका परिपक्वता एजेंट है, जो चिकित्सा के एक नए वर्ग का प्रतिनिधित्व करता है जो रोगियों को देर से मंच को विनियमित करके लाल रक्त कोशिकाओं को कम करने में मदद करता है। लाल रक्त कोशिका परिपक्वता आसव का बोझ। यह ध्यान दिया जाना चाहिए कि Reblozyl उन रोगियों में लाल रक्त कोशिका जलसेक के विकल्प के रूप में उपयुक्त नहीं है जिन्हें तुरंत एनीमिया को ठीक करने की आवश्यकता है।

BELIEVE एक यादृच्छिक, डबल-ब्लाइंड, प्लेसबो-नियंत्रित, आधान-निर्भर usion-थैलेसीमिया वाले वयस्क रोगियों में नियमित रूप से किए जाने वाले बहु-शोधक अध्ययन है, जिन्हें नियमित रूप से लाल रक्त कोशिका के आधान की आवश्यकता होती है (प्रत्येक {5} सप्ताह में लाल रक्त कोशिका संक्रमण की 6-20 इकाइयाँ) , और इस अवधि के दौरान, कोई भी रक्त आधान की अवधि 35 दिनों से अधिक नहीं होती)। अध्ययन में, रोगियों को बेतरतीब ढंग से BSC के साथ संयोजन में सबसे अच्छा सहायक उपचार (BSC) या प्लेसीबो के साथ संयुक्त Reblozyl प्राप्त करने के लिए सौंपा गया था। इस अध्ययन में, बीएससी में शामिल हैं: लाल रक्त कोशिका जलसेक, लोहे की दवाओं का उपयोग करना, एंटीबायोटिक्स, एंटीवायरल, एंटिफंगल उपचार और / या पोषण संबंधी सहायता आवश्यकतानुसार।

परिणामों से पता चला है कि 1} {1 3}} - {{1 5}} 4 सप्ताह के दौरान, उन रोगियों के अनुपात जिनके लाल रक्त कोशिका संक्रमण का बोझ> द्वारा कम हो गया था ; {{{1}}% (कम से कम {{{1 5}}}}} बेसलाइन स्तर से रेबोझील उपचार समूह में प्लेसीबो समूह की तुलना में काफी अधिक था, अध्ययन तक पहुंच जीजी # {{{{1 3}}}}, प्राथमिक समापन बिंदु। इसके अलावा, अध्ययन में सभी प्रमुख माध्यमिक समापन बिंदु भी मिले: एरिथ्रोसाइट ट्रांसफ़्यूज़न जीजी जीजी में कमी के साथ रोगियों; जीजी gt; {{1}% हफ्तों के दौरान {1 3}} {{{ 1 4}}}} - 49, एरिथ्रोसाइट ट्रांसफ़्यूज़न जीजी जीजी में कमी के साथ रोगियों, जीजी gt; {{{{1 {2 2}}} } सप्ताह के दौरान 1 {{1 3}} - {1 5}} 4 या {1 3}} {{{1 } 4}}}}} - 4 {2 1}} अनुपात में, Reblozyl उपचार समूह प्लेसबो समूह की तुलना में काफी अधिक था। इस अध्ययन में, Reblozyl उपचार समूह में सबसे आम प्रतिकूल घटनाएं (कोई भी ग्रेड) 5 प्लेसबो समूह की तुलना में% अधिक थीं: हड्डी में दर्द ({1 0}}}। {{{1 4}}}}% बनाम {1 {{1 5}}}} {{1 3}}%), चक्कर { {{1} 4}}। {1 5}}% बनाम {1 {{1 {2 2} }}}}}} {{1 {2 2}}}%), और उच्च रक्तचाप ({{1} {1 5) }}}}}। 1% vs {1 5}}। {{2 1}}%), अतिवृद्धि ({{{1 4}}} }}। {{1 5}}% बनाम 0%)।

Reblozyl' s सक्रिय फ़ार्मास्युटिकल संघटक प्रतिशोधक है, जो एक प्रथम श्रेणी का लाल रक्त कोशिका परिपक्वता एजेंट (EMA) है जो कि लाल लाल रक्त कोशिकाओं की परिपक्वता को नियंत्रित करता है। दवा एक घुलनशील संलयन प्रोटीन है। मानव IgG 1 का Fc डोमेन एक्टिविस्ट IIB प्रकार के रिसेप्टर (ActRIIB) के बाह्य डोमेन के साथ जुड़ा हुआ है। लिगैंड ट्रैप के रूप में, यह लक्षित बंधन के माध्यम से देर से आरबीसी परिपक्वता को विनियमित कर सकता है। ट्रांसफ़ॉर्मिंग ग्रोथ फैक्टर (TGF) -am सुपरफैमिली का विशिष्ट लिगैंड स्मैड 2 / 3 सिग्नलिंग मार्ग की सक्रियता को कम करता है, अप्रभावी लाल रक्त कोशिकाओं की पीढ़ी में सुधार करता है, देर से लाल रक्त की परिपक्वता को बढ़ावा देता है कोशिकाओं, और हीमोग्लोबिन का स्तर बढ़ाता है।

एक्सेलेरॉन फार्मास्यूटिकल्स के सहयोग से शिसेई (बीएमएस द्वारा अधिग्रहित) द्वारा विश्व स्तर पर Luspatercept विकसित किया गया था। वर्तमान में, पार्टियां एरिथ्रोपोइज़िस उत्तेजक एजेंटों (ईएसए), कम-जोखिम वाले एमडीएस रोगियों (चरण III COMMANDS अध्ययन), गैर-आधान बीटा थैलेसीमिया (चरण II बियॉन्ड अध्ययन), और माइलोफिब्रोसिस के उपचार के लिए luspatercept की क्षमता का मूल्यांकन कर रही हैं। Luspatercept&# 39 की व्यावसायिक संभावनाओं के बारे में भी उद्योग बहुत आशावादी है। पिछले वर्ष के अंत में, मूल्यांकनधर्म ने रिपोर्ट जीजी उद्धरण जारी किया; सहूलियत 2019 पूर्वावलोकन जीजी उद्धरण ;, जिसमें 20 सबसे मूल्यवान आर जीजी amp गिना गया; दुनिया में डी प्रोजेक्ट्स। Luspatercept US $ 3 के शुद्ध वर्तमान मूल्य (NPV) के साथ 18 वें स्थान पर रहा। 1 बिलियन।

वर्तमान में, माईबोडिस्प्लास्टिक सिंड्रोम (एमडीएस) के उपचार के लिए रेब्लोजिल जीजी # 39; एक अन्य जीवविज्ञान लाइसेंस आवेदन (बीएलए) वर्तमान में एफडीए द्वारा समीक्षा के अधीन है। आरएस) और मध्यम-जोखिम वाले मायलोयोड्सप्लास्टिक सिंड्रोम (एमडीएस) से संबंधित एनीमिया वयस्क रोगियों के लिए बहुत कम जोखिम वाले लाल रक्त कोशिकाओं (आरबीसी) के जलसेक की आवश्यकता होती है। पर्चे दवा उपयोगकर्ता शुल्क विधि (PDUFA) लक्ष्य तिथि अप्रैल 4, 2020 है।

इससे पहले, प्रसिद्ध वॉल स्ट्रीट इनवेस्टमेंट बैंक जेफरीज के विश्लेषकों ने बताया कि अगर एफडीए, रेब्लोजिल जीजी # 39 से मायलोइड्सप्लास्टिक सिंड्रोम (एमडीएस) एनीमिया को भी मंजूरी दे दी जाती है, तो वार्षिक बिक्री शिखर {1}} बिलियन यूएस तक पहुंच जाएगा। डॉलर।