ब्रिस्टल-मायर्स कार्डिएक मायोसिन एलोस्टेरिक इनहिबिटर मावाकैमटेन संयुक्त राज्य अमेरिका में समीक्षा में प्रवेश करता है!

ब्रिस्टल-मायर्स स्क्विब (बीएमएस) ने हाल ही में घोषणा की कि यूएस फूड एंड ड्रग एडमिनिस्ट्रेशन (एफडीए) ने मावाकैमटेन के लिए एक नई दवा आवेदन (एनडीए) को स्वीकार कर लिया है, जो उपचार के लिए कार्डियक मायोसिन का एक नया, मौखिक, एलोस्टेरिक न्यूनाधिक है। रोगसूचक प्रतिरोधी हाइपरट्रॉफिक कार्डियोमायोपैथी वाले रोगी ( oHCM), जो एक उच्च घटना के साथ एक पुरानी हृदय रोग है। एफडीए ने प्रिस्क्रिप्शन ड्रग यूजर चार्जेज एक्ट (पीडीयूएफए) के लिए लक्ष्य तिथि 28 जनवरी, 2022 निर्धारित की है।

मावाकैमटेन उन रोगों के उपचार के लिए एक प्रथम श्रेणी, मौखिक, एलोस्टेरिक मायोसिन अवरोधक है जो स्वाभाविक रूप से अत्यधिक हृदय संकुचन और बिगड़ा हुआ डायस्टोलिक फिलिंग के कारण होता है। माना जाता है कि मावाकैमटेन अत्यधिक मायोसिन-एक्टिन क्रॉस-ब्रिज के गठन को रोककर मायोकार्डियल सिकुड़न को कम करता है। अत्यधिक मायोसिन-एक्टिन क्रॉस ब्रिज के गठन से अत्यधिक मायोकार्डियल संकुचन, बाएं निलय अतिवृद्धि और कम अनुपालन हो सकता है। नैदानिक ​​​​और प्रीक्लिनिकल अध्ययनों में, मावाकैमटेन बायोमार्कर दिखाना जारी रखता है जो हृदय की दीवार के तनाव को कम करता है, अत्यधिक मायोकार्डियल संकुचन को कम करता है और डायस्टोलिक अनुपालन को बढ़ाता है।

जुलाई 2020 में, US FDA ने mavacamten को oHCM के लिए एक सफल दवा पदनाम दिया। मावाकैमटेन को मूल रूप से रोगसूचक प्रतिरोधी हाइपरट्रॉफिक कार्डियोमायोपैथी (ओएचसीएम) के इलाज के लिए विकसित किया गया था। कार्रवाई के तंत्र और चिकित्सीय गतिविधि के साक्ष्य के आधार पर, मावाकैमटेन का रोगसूचक गैर-अवरोधक हाइपरट्रॉफिक कार्डियोमायोपैथी (एचसीएम) और संरक्षित इजेक्शन अंश (एचएफपीईएफ) के साथ हृदय की विफलता के उपचार के लिए चिकित्सकीय अध्ययन किया जा रहा है।

मावाकैमटेन एनडीए प्रस्तुत करना प्रमुख चरण 3 एक्सप्लोरर-एचसीएम परीक्षण के परिणामों पर आधारित है। परीक्षण रोगसूचक ओएचसीएम रोगियों में आयोजित किया गया था और प्लेसीबो के साथ मावाकैमटेन की तुलना की गई थी। परीक्षण के परिणामों से पता चला कि मावाकैमटेन ने लक्षणों, कार्यात्मक स्थिति और जीवन की गुणवत्ता में नैदानिक ​​रूप से महत्वपूर्ण सुधारों के साथ-साथ बाएं वेंट्रिकुलर बहिर्वाह पथ बाधा को दूर करने की क्षमता के साथ एक मजबूत चिकित्सीय प्रभाव दिखाया। एक्सप्लोरर-एचसीएम अध्ययन में, सभी प्राथमिक और माध्यमिक समापन बिंदु सांख्यिकीय महत्व पर पहुंच गए।

रोलैंड चेन, एमडी, ब्रिस्टल-मायर्स स्क्विब के कार्डियोवास्कुलर डेवलपमेंट के वरिष्ठ उपाध्यक्ष ने कहा: जीजी quot;एचसीएम सबसे आम आनुवंशिक हृदय रोग है। यह एक पुरानी, ​​दुर्बल करने वाली और प्रगतिशील बीमारी है। मरीजों को सांस की तकलीफ और चक्कर आने का अनुभव हो सकता है। थकान और थकान के लक्षण, साथ ही गंभीर, जीवन बदलने वाली जटिलताएं, जिनमें हृदय गति रुकना, अतालता, स्ट्रोक और अचानक हृदय की मृत्यु शामिल है। मावाकैमटेन एनडीए की आज की एफडीए की स्वीकृति हमें ओएचसीएम रोगियों को अत्यधिक लक्षित दृष्टिकोण प्रदान करने की अनुमति देती है। एचसीएम का इलाज एक कदम और करीब है। मावाकैमटेन एक प्रथम श्रेणी का मायोसिन अवरोधक है जो रोग के अंतर्निहित आणविक दोषों को हल कर सकता है। हम एचसीएम रोगियों के उपचार का समर्थन करने के लिए प्रतिबद्ध हैं और एफडीए के साथ सहयोग करने के लिए तत्पर हैं। जीजी उद्धरण;

मावाकैमटेन रासायनिक संरचना

मावाकैमटेन (MYK-461) मायोकार्डिया द्वारा विकसित किया गया था। 5 अक्टूबर, 2020 को, ब्रिस्टल-मायर्स स्क्विब ने घोषणा की कि वह 13.1 बिलियन अमरीकी डालर नकद और 60% प्रीमियम में मायोकार्डिया का अधिग्रहण करेगा। 17 नवंबर, 2020 को ब्रिस्टल-मायर्स स्क्विब ने घोषणा की कि मायोकार्डिया का अधिग्रहण सफलतापूर्वक पूरा हो गया है। 2019 में Celgene के 74 बिलियन डॉलर के अधिग्रहण के बाद यह अधिग्रहण ब्रिस्टल-मायर्स स्क्विब' का दूसरा सबसे बड़ा लेनदेन है।

गौरतलब है कि 11 अगस्त, 2020 को निवेश कंपनी परसेप्टिव एडवाइजर्स द्वारा इनक्यूबेट किए गए LianBio को औपचारिक रूप से स्थापित किया गया था। उसी दिन, इसने दो महत्वपूर्ण सहयोगों की घोषणा की। एक था ब्रिजबायो फार्मा जीजी #39; की उत्पाद पाइपलाइन को चीन में पेश करना, और दूसरा यह प्रोजेक्ट मायोकार्डिया जीजी #39; के मावेकैमटेन को चीन में पेश करना है।

ब्रिस्टल-मायर्स स्क्विब को मावाकैमटेन से बहुत उम्मीदें थीं। जब उसने मायोकार्डिया का अधिग्रहण किया, तो कंपनी ने घोषणा की कि मावाकैमटेन एचसीएम के उपचार के लिए एक अग्रणी दवा बन जाएगी। उद्योग मावाकैमटेन की कारोबारी संभावनाओं को लेकर भी काफी आशावादी है। दिसंबर 2020 में, एक फार्मास्युटिकल मार्केट रिसर्च संगठन, इवैल्यूएट वैंटेज ने जीजी उद्धरण जारी किया;2021 जीजी में वाणिज्यिक क्षमता के साथ शीर्ष 10 नई दवाएं। इस सूची में मावाकैमटेन तीसरे स्थान पर है। वैंटेज का मूल्यांकन करें भविष्यवाणी करता है कि 2026 में मावाकैमटेन जीजी #39; की वैश्विक बिक्री 2 बिलियन अमेरिकी डॉलर तक पहुंचने में सक्षम होगी।