ची-मेड के एचएमपीएल -523 को ब्रेकथ्रू थेरेपी श्रेणी में शामिल किया गया है

ची-मेड फार्मास्यूटिकल्स (HUTCHMED) ने हाल ही में घोषणा की कि राष्ट्रीय चिकित्सा उत्पाद प्रशासन (NMPA) के सेंटर फॉर ड्रग इवैल्यूएशन (CDE) ने एचएमपीएल -523 को पुराने रोगजनकों के उपचार के लिए एक सफलता चिकित्सा दवा के रूप में शामिल किया है, जिन्हें कम से कम एक पूर्व चिकित्सा प्राप्त हुई है। प्रतिरक्षा थ्रोम्बोसाइटोपेनिया (आईटीपी) के साथ वयस्क रोगी। HMPL-523 एक उपन्यास मौखिक प्लीहा tyrosine kinase (Syk) अवरोधक है। आईटीपी एक ऑटोइम्यून रक्तस्राव विकार है जो गंभीर रक्तस्राव का कारण बनता है और रोगियों के स्वास्थ्य और जीवन की गुणवत्ता पर एक महत्वपूर्ण और बहुआयामी प्रभाव डालता है।

राज्य खाद्य और औषधि प्रशासन की ब्रेकथ्रू थेरेपी दवाओं में अभिनव दवाएं शामिल हैं जिनका उपयोग गंभीर जीवन-धमकी वाली बीमारियों की रोकथाम और उपचार के लिए किया जाता है और कोई प्रभावी रोकथाम और उपचार विधियां नहीं हैं या मौजूदा उपचार विधियों की तुलना में स्पष्ट नैदानिक लाभ हैं। उन किस्मों के लिए जो ब्रेकथ्रू थेरेपी दवाओं में शामिल हैं, सशर्त अनुमोदन आवेदन और प्राथमिकता समीक्षा और अनुमोदन आवेदन नए दवा विपणन आवेदन जमा करते समय प्रस्तुत किए जा सकते हैं।

एक सफलता चिकित्सा के रूप में HMPL-523 का समावेश चरण 1b अध्ययन डेटा के समर्थन पर आधारित है। दिसंबर 2021 में 63 वीं अमेरिकन सोसाइटी ऑफ हेमेटोलॉजी (एएसएच) की वार्षिक बैठक में प्रासंगिक डेटा को मौखिक प्रस्तुति के रूप में प्रस्तुत किया गया था: 30 सितंबर, 2021 की डेटा कटऑफ की तारीख के अनुसार, कुल 34 रोगियों को एचएमपीएल -523 के लिए यादृच्छिक किया गया था उपचार समूह में, 11 रोगियों को प्लेसबो समूह को सौंपा गया था। इनमें से, 16 रोगियों में से 11 (68.8%) ने एचएमपीएल -523 की दैनिक रूप से एक बार एचएमपीएल -523 की अनुशंसित खुराक प्राप्त करने के लिए यादृच्छिक रूप से यादृच्छिक किया, जो कि चरण 2 नैदानिक परीक्षण (आरपी 2 डी) में अध्ययन के पहले 8 हफ्तों की डबल-ब्लाइंड अवधि के दौरान जवाब दिया। इसके विपरीत, प्लेसबो प्राप्त करने के लिए यादृच्छिक रूप से 11 रोगियों में से केवल 1 (9.1%) ने जवाब दिया। बाद के 16-सप्ताह के ओपन-लेबल अवधि में, एक और रोगी ने शुरू में RP2D HMPL-523 प्राप्त करने के लिए यादृच्छिक रूप से जवाब दिया।

प्लेसबो प्राप्त करने के लिए बेतरतीब ढंग से असाइन किए गए चार रोगियों ने पहले 8 सप्ताह की डबल-ब्लाइंड अवधि के बाद RP2D HMPL-523 प्राप्त करने के लिए पार किया, और सभी 4 रोगियों ने जवाब दिया। अध्ययन के 2 चरणों में, 20 रोगियों में से 16 (80%) ने जवाब दिया और 8 (40%) ने टिकाऊ प्रतिक्रियाएं हासिल कीं। [प्रतिक्रिया को कम से कम एक प्लेटलेट गिनती ≥ 50 × 10E9 / L के × ≥ रूप में परिभाषित किया गया था।

आईटीपी एक ऑटोइम्यून बीमारी है जो प्लेटलेट्स के प्रतिरक्षा विनाश और प्लेटलेट उत्पादन में कमी की विशेषता है। रोगी त्वचा पेटेचिया, पुरपुरा, और जठरांत्र संबंधी और / या मूत्रमार्ग म्यूकोसल रक्तस्राव के साथ उपस्थित हो सकते हैं। आईटीपी थकान (आईटीपी के साथ वयस्कों के 39% तक में रिपोर्ट) और जीवन की बिगड़ा हुआ गुणवत्ता (भावनात्मक, कार्यात्मक और प्रजनन स्वास्थ्य के पहलुओं के साथ-साथ काम या सामाजिक जीवन सहित) से भी जुड़ा हुआ है। वयस्कों में प्राथमिक आईटीपी की घटनाओं का अनुमान प्रति वर्ष 3.3 प्रति 100,000 वयस्कों पर है, और प्रसार प्रति 100,000 वयस्कों पर 9.5 है।

एचएमपीएल -523 एक उपन्यास, अत्यधिक चयनात्मक, शक्तिशाली छोटे अणु अवरोधक है, मौखिक रूप से प्रशासित, प्लीहा टायरोसिन किनेज (साइक) को लक्षित करता है। बी सेल सिग्नलिंग मार्ग में एक प्रमुख प्रोटीन के रूप में, Syk बी सेल लिंफोमा और ऑटोइम्यून बीमारियों के विभिन्न उपप्रकारों के लिए एक परिपक्व चिकित्सीय लक्ष्य है। ची-मेड के पास वर्तमान में दुनिया भर में एचएमपीएल -523 के सभी अधिकार हैं।

चूंकि आईटीपी का प्लेटलेट विनाश स्की रिसेप्टर्स से बंधे प्लेटलेट्स के साइक-विनियमित फागोसाइटोसिस से संबंधित है, इसलिए साइक अवरोधक एक आशाजनक आईटीपी थेरेपी हो सकती है।