बाल रोगियों में डोपामिन डी1 रिसेप्टर प्रतिपक्षी ईकोपिपैम का एमालेक्स का पहला चरण 2बी अध्ययन सफल रहा!

एमालेक्स बायोसाइंसेज एक बायोफर्मासिटिकल कंपनी है जो केंद्रीय तंत्रिका तंत्र (सीएनएस) डिस्केनेसिया और प्रवाह संबंधी विकारों के उपचार के लिए नवीन दवाओं के विकास के लिए समर्पित है। हाल ही में, कंपनी ने अपने चरण 2बी नैदानिक ​​अध्ययन (D1AMOND अध्ययन) के सकारात्मक शीर्ष-पंक्ति परिणामों की घोषणा की। अध्ययन टॉरेट सिंड्रोम (टीएस) के साथ बाल रोगियों के उपचार में ईकोपिपैम (ईबीएस-101) की प्रभावकारिता और सुरक्षा का मूल्यांकन कर रहा है। परिणामों से पता चला कि प्लेसीबो समूह की तुलना में, ईकोपिपम उपचार समूह के रोगियों ने प्राथमिक समापन बिंदु और कई माध्यमिक प्रभावकारिता समापन बिंदुओं पर सांख्यिकीय रूप से महत्वपूर्ण और नैदानिक ​​रूप से महत्वपूर्ण परिणाम प्राप्त किए। इस अध्ययन में, ईकोपिपम को अच्छी तरह से सहन किया गया था।

टौरेटे सिंड्रोम (टीएस) एक गंभीर बीमारी है जिसमें महत्वपूर्ण चिकित्सा आवश्यकताओं की पूर्ति नहीं होती है। Ecopipam एक अग्रणी डोपामाइन-1 (D1) रिसेप्टर विरोधी है। इसे पहले यूएस एफडीए द्वारा टीएस के लिए फास्ट ट्रैक पदनाम (एफटीडी) और अनाथ ड्रग पदनाम (ओडीडी) प्रदान किया गया है।

D1AMOND एक बहु-केंद्र, यादृच्छिक, डबल-ब्लाइंड, प्लेसीबो-नियंत्रित, समानांतर-समूह चरण 2b अध्ययन है। संयुक्त राज्य अमेरिका, कनाडा और यूरोप में 63 नैदानिक ​​केंद्रों में TS बच्चों और किशोरों (6 से 18 वर्ष की आयु) के 153 मामले आयोजित किए गए। ईकोपिपम की प्रभावकारिता और सुरक्षा मूल्यांकन। अध्ययन में, रोगियों को 2 मिलीग्राम / किग्रा / दिन की खुराक पर इकोपिपैम टैबलेट या प्लेसीबो टैबलेट प्राप्त करने के लिए यादृच्छिक किया गया था। अध्ययन दवा को 4 सप्ताह के भीतर लक्षित खुराक में शीर्षक दिया गया था, और फिर 8 सप्ताह की उपचार अवधि के लिए बनाए रखा गया था। प्राथमिक प्रभावकारिता समापन बिंदु बेसलाइन से सप्ताह 12 तक येल व्यापक टिक गंभीरता स्केल कुल टिक स्कोर (YGTSS-TTS) में परिवर्तन है। मुख्य माध्यमिक समापन बिंदुओं में टॉरेट सिंड्रोम (CGI-TS-S) की गंभीरता का नैदानिक ​​​​समग्र प्रभाव शामिल है।

परिणामों से पता चला कि: (1) सप्ताह 4 से सप्ताह 12 तक सभी समय बिंदुओं पर, प्लेसबो समूह की तुलना में, ईकोपिपम उपचार समूह ने प्राथमिक समापन बिंदु के संदर्भ में सांख्यिकीय रूप से महत्वपूर्ण और नैदानिक ​​​​रूप से महत्वपूर्ण परिणाम प्राप्त किए; (2) पहले से 6 सप्ताह से 12 सप्ताह तक सभी समय बिंदुओं पर, ईकोपिपम उपचार समूह ने प्रमुख माध्यमिक समापन बिंदु सीजीआई-टीएस-एस के संदर्भ में सांख्यिकीय रूप से महत्वपूर्ण परिणाम प्राप्त किए।

इस अध्ययन में, सबसे आम प्रतिकूल घटनाएं (≥5%, प्लेसीबो से अधिक) सिरदर्द, थकान, उनींदापन और बेचैनी थीं। प्लेसबो की तुलना में कम आम प्रतिकूल घटनाओं के लिए, इकोपिपम के साथ इलाज करने वाले रोगियों में अवसाद का अनुपात थोड़ा अधिक था, और कुछ रोगियों ने चिंता का अनुभव किया। प्रयोगशाला में, महत्वपूर्ण संकेत, इलेक्ट्रोकार्डियोग्राम, और आमतौर पर आत्मघाती व्यवहार और व्यवहार का आकलन करने के लिए उपयोग किए जाने वाले पैमानों में, ईकोपिपैम और प्लेसीबो के बीच कोई नैदानिक ​​​​रूप से महत्वपूर्ण अंतर नहीं पाया गया।

अध्ययन के प्रमुख शोधकर्ता, सिनसिनाटी चिल्ड्रन हॉस्पिटल मेडिकल सेंटर में बाल चिकित्सा डिस्केनेसिया और टीएस विशेषज्ञ, और न्यूरोलॉजी के प्रोफेसर डोनाल्ड गिल्बर्ट ने कहा: "दशकों के बाल चिकित्सा न्यूरोलॉजी और मनोचिकित्सा अनुसंधान के बाद, बिना चिकित्सा आवश्यकताओं वाले रोगियों के एक समूह के लिए कहा कि यह बहुत है सकारात्मक और सार्थक शोध परिणाम प्राप्त करने के लिए संतोषजनक। रोगी समूह के लिए जो हमारे निरंतर प्रयासों को प्रेरित और बढ़ावा देता है, हम संभावित जीवन-परिवर्तनकारी उपचार प्रदान करने के करीब एक कदम हैं। [जीजी] उद्धरण;

एमालेक्स आने वाले महीनों में अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन (एफडीए) और अन्य वैश्विक नियामक एजेंसियों के साथ मिलने की तैयारी कर रहा है ताकि दवा अनुमोदन प्रक्रिया से संबंधित अगले कदमों पर चर्चा की जा सके। मुख्य प्रभावकारिता और सुरक्षा डेटा सेट के विवरण सहित अध्ययन के सभी डेटा की घोषणा एक आगामी वैज्ञानिक सम्मेलन में की जाएगी और एक सहकर्मी-समीक्षा प्रकाशन को प्रस्तुत किया जाएगा।

ईकोपिपम की आणविक संरचना (चित्र स्रोत: केमिकलबुक डॉट कॉम)

टॉरेट सिंड्रोम (टौरेटे सिंड्रोम, टीएस), जिसे गाइल्स डे ला टॉरेट सिंड्रोम के रूप में भी जाना जाता है, और मल्टीपल टिक्स-कोप्रोलिया सिंड्रोम (मल्टीपल टिक्स-कोप्रोलिया सिंड्रोम), एक न्यूरोलॉजिकल बीमारी है, जिसमें बचपन में मोटर या मुखर ऐंठन शुरू होती है लक्षण, इसके कारण नहीं दवाएं, अन्य चिकित्सीय कारण, या सिद्ध स्नायविक असामान्यताएं। मोटर लक्षणों में पलक झपकना, चेहरे के भाव, मुंह की हरकत, सिर का फड़कना, कंधे का सिकुड़ना और हाथ/पैर का फड़कना शामिल हो सकते हैं। मुखर लक्षणों में तेज, अर्थहीन आवाज या शोर शामिल हो सकते हैं, जैसे सूँघना, गला साफ करना, घुरघुराना, भौंकना और चीखना। टीएस एक जटिल बीमारी है। ध्यान घाटे/अतिसक्रियता विकार (एडीएचडी), जुनूनी-बाध्यकारी विकार (ओसीडी), चिंता और अवसाद जैसी सामान्य सामान्य रोग संबंधी जटिलताओं के कारण निदान करना अक्सर मुश्किल होता है।

Ecopipam एक प्रथम श्रेणी की दवा है जिसे वर्तमान में बाल रोगियों के लिए टॉरेट सिंड्रोम (TS) के इलाज के लिए और वयस्क रोगियों के लिए बचपन से शुरू होने वाले भाषण प्रवाह विकार (हकलाना) के इलाज के लिए विकसित किया जा रहा है। Ecopipam D1 रिसेप्टर पर न्यूरोट्रांसमीटर डोपामाइन की कार्रवाई को चुनिंदा रूप से अवरुद्ध कर सकता है। डोपामाइन केंद्रीय तंत्रिका तंत्र में एक न्यूरोट्रांसमीटर है। इसके रिसेप्टर्स दो [जीजी] quot;परिवारों [जीजी] उद्धरण में विभाजित हैं; उनकी संरचना के अनुसार: D1 (D1 और D5 उपप्रकारों सहित) और D2 (D2, D3 और D4 उपप्रकारों सहित)। D1 रिसेप्टर अतिसंवेदनशीलता TS से जुड़े दोहराव और बाध्यकारी व्यवहार के तंत्र में से एक हो सकता है। वर्तमान में स्वीकृत TS उपचार दवाएं D2 डोपामाइन रिसेप्टर्स पर कार्य करती हैं।

टीएस के साथ वयस्कों और बच्चों के पिछले चरण II के अध्ययनों से पता चला है कि टीएस से संबंधित आंदोलनों और मुखर कॉर्ड ट्विच की आवृत्ति और गंभीरता को कम करने में ईकोपिपम की संभावित भूमिका हो सकती है। अब तक किए गए नैदानिक ​​​​परीक्षणों में (वयस्क और बच्चे टीएस रोगियों सहित), इकोपिपम अच्छी तरह से सहन किया जाता है और मुख्य रूप से केंद्रीय तंत्रिका तंत्र (जैसे बेहोश करने की क्रिया, अनिद्रा, मानसिक परिवर्तन) और जठरांत्र प्रणाली (जैसे मतली और उल्टी) को प्रभावित करता है। घटनाएं सबसे अधिक सूचित दुष्प्रभाव हैं।