एफडीए ने 2 बाल चिकित्सा संकेतों के लिए Xarelto (rivaroxaban) को मंजूरी दे दी: रक्त के थक्कों का उपचार और रोकथाम!

जॉनसन एंड जॉनसन (जेएनजे) के जानसेन फार्मास्यूटिकल्स ने हाल ही में घोषणा की कि अमेरिकी खाद्य और औषधि प्रशासन (एफडीए) ने मौखिक एंटीकोआगुलेंट ज़ेरेल्टो को मंजूरी दे दी है।रिवारोक्साबैन) दो बाल चिकित्सा संकेतों के लिए: (1) जन्म से 18 वर्ष से कम उम्र के रोगियों तक बाल चिकित्सा के लिए, प्रारंभिक पैरेंटेरल एंटीकोएगुलेशन थेरेपी के कम से कम 5 दिनों के बाद, शिरापरक थ्रोम्बोएम्बोलिज्म (वीटीई) के इलाज के लिए ज़ेरेल्टो का उपयोग करें और आवर्तक वीटीई के जोखिम को कम करें। (2) जन्मजात हृदय रोग वाले बाल रोगियों के लिए जो ≥2 वर्ष के हैं और फोंटान सर्जरी से गुजरचुके हैं, थ्रोम्बोप्रोफिलैक्सिस (थ्रोम्बोप्रोफिलैक्सिस) के लिए ज़ेरेल्टो का उपयोग करें।

यह अनुमोदन 18 वर्ष से कम उम्र के बाल रोगियों के लिए एंटीथ्रोम्बोटिक थेरेपी में एक बड़ी प्रगति को चिह्नित करता है। Xarelto एक मौखिक कारक Xa अवरोधक है। अनुमोदन में वजन-आधारित मौखिक निलंबन का एक नया युग-उपयुक्त सूत्रीकरण शामिल है। इन दो बाल चिकित्सा संकेतों के लिए, Xarelto की खुराक शरीर के वजन पर निर्भर करती है, और रोगी मौखिक निलंबन या गोलियां ले सकते हैं।

यह ध्यान देने योग्य है कि Xarelto एकमात्र प्रत्यक्ष मौखिक anticoagulant (DOAC) Fontan सर्जरी के बाद बाल चिकित्सा रोगियों में घनास्त्रता की प्राथमिक रोकथाम के लिए यूएस एफडीए द्वारा अनुमोदित है। यह अमेरिकी बाजार भी है जो बाल रोगियों के लिए लचीला और वजन-समायोज्य खुराक विकल्प प्रदान करता है। DOAC एकमात्र मौखिक निलंबन है।

हालांकि वयस्कों में वीटीई अधिक आम है, फिर भी बच्चों में रक्त के थक्के एक गंभीर समस्या है। संयुक्त राज्य अमेरिका में हर 10,000 अस्पताल में भर्ती बाल रोगियों में से लगभग 58 प्रभावित होते हैं, और घटनाएं बढ़ रही हैं। अन्य बीमारियों (जैसे संक्रामक रोगों, सक्रिय कैंसर) या सर्जरी (जैसे फोंटान सर्जरी) से गुजरने वाले बच्चों में रक्त के थक्के विकसित होने की अधिक संभावना हो सकती है। फोंटान सर्जरी केवल एक कार्यात्मक वेंट्रिकल वाले बच्चों में की जाती है ताकि निचले शरीर से रक्त को हटाने के लिए फेफड़ों में बदल जाता है।

वर्तमान चिकित्सा दिशानिर्देश सीमित हैं और मानक एंटीकोआगुलेंट थेरेपी की सिफारिश करते हैं, जैसे कि वारफारिन या हेपरिन, बाल रोगियों के लिए जिनके पास घनास्त्रता है या घनास्त्रता पुनरावृत्ति का खतरा है। आमतौर पर, डॉक्टरों को युवा रोगियों के लिए इन उपचारों पर सीमित डेटा के आधार पर वयस्क खुराक को समायोजित करना चाहिए। इसके अलावा, इनमें से कुछ उपचार विकल्पों के लिए, इसका मतलब दर्दनाक इंजेक्शन, आहार प्रतिबंध और नियमित प्रयोगशाला निगरानी हो सकता है- जिनमें से सभी विशेष रूप से युवा रोगियों और उनके देखभाल करने वालों के लिए चुनौतीपूर्ण हैं।

2021 में, जॉनसन एंड जॉनसन पार्टनर बेयर (बेयर) ने कनाडा, यूरोपीय संघ, यूनाइटेड किंगडम, जापान, स्विट्जरलैंड और लैटिन अमेरिका में ज़ेरेल्टो बाल चिकित्सा संकेत अनुमोदन प्राप्त किया: जन्म से 18 वर्ष से कम उम्र तक बाल रोगियों में उपयोग के लिए, कम से कम 5 दिनों के बाद प्रारंभिक पैरेंटेरल एंटीकोएगुलेशन थेरेपी प्राप्त करने के बाद, ज़ेरेल्टो का उपयोग वीटीई का इलाज करने और वीटीई पुनरावृत्ति को रोकने के लिए किया जाता है।

यह अनुमोदन वयस्क रोगियों में Xarelto के पर्याप्त और अच्छी तरह से नियंत्रित अध्ययनों के सबूत पर आधारित है, साथ ही बाल रोगियों में Xarelto के दो चरण 3 नैदानिक परीक्षणों से डेटा: (1) आइंस्टीन-जूनियर, जिसे पहले VTE (2) UNIVERSE के साथ बाल चिकित्सा में निदान किया गया था, जिसका उपयोग बाल चिकित्सा रोगियों में किया जाता है जो हाल ही में फोंटान सर्जरी के बाद वीटीई के जोखिम में हैं। यह ध्यान देने योग्य है कि आइंस्टीन-जूनियर वीटीई के साथ बाल रोगियों के उपचार का मूल्यांकन करने के लिए आज तक पूरा किया गया सबसे बड़ा नैदानिक परीक्षण है, और यूनिवर्स जन्मजात हृदय रोग वाले बच्चों में फोंटान के बाद थ्रोम्बोएम्बोलिज्म को रोकने के लिए एनओएसी का परीक्षण करने वाला पहला नैदानिक परीक्षण है।

वीटीई सभी उम्र के लोगों को प्रभावित करता है। बच्चों में वीटीई का वर्तमान उपचार आमतौर पर अंतःशिरा एंटीकोआगुलंट्स पर निर्भर करता है और प्रयोगशाला की निगरानी और खुराक समायोजन की आवश्यकता होती है। वर्तमान में, बच्चों के एंटीकोएगुलेशन उपचार कार्यक्रम मुख्य रूप से अवलोकन डेटा और वयस्क डेटा के एक्सट्रपोलेशन पर आधारित हैं।

रिवारोक्साबैनदुनिया में सबसे व्यापक रूप से लागू गैर-विटामिन के विरोधी नए मौखिक एंटीकोआगुलेंट (एनओएसी) है, और इसे व्यापार नाम Xarelto के तहत विपणन किया जाता है। अब तक, Xarelto को 11 चिकित्सीय संकेतों के लिए अनुमोदित किया गया है, जो सभी DOAC का सबसे अधिक संकेत है और इसकी कक्षा में सबसे अधिक अध्ययन किया गया मौखिक कारक Xa अवरोधक है।