जैज ऑन्कोलॉजी दवा Rylaze सभी और LBL के उपचार के लिए एफडीए द्वारा अनुमोदित है

कुछ दिन पहले, जैज फार्मास्यूटिकल्स से एक ऑन्कोलॉजी दवा, Rylaze, बाल चिकित्सा रोगियों के इलाज के लिए अमेरिकी एफडीए द्वारा अनुमोदित किया गया था 1 महीने और पुराने जो ई. कोलाई से एलर्जी है-शतावरी और जो तीव्र लिंफोब्लास्टिक ल्यूकेमिया (सभी) या लिंफोब्लास्टिक लिम्फ विकसित किया है । ट्यूमर (LBL) के साथ वयस्क रोगियों के लिए, दवा एक बहु दवा कीमोथेरेपी आहार के एक घटक के रूप में मंजूरी दे दी है ।

लगभग 5,700 रोगियों को संयुक्त राज्य अमेरिका में हर साल सभी का विकास, और उनमें से लगभग आधे बच्चे हैं. यह अनुमान लगाया गया है कि 20% रोगियों को मानक ई कोलाई-व्युत्पन्न शतावरी से एलर्जी है, और नैदानिक उपचार के लिए विकल्प की आवश्यकता होती है जिसे इस प्रकार के रोगी के शरीर द्वारा सहन किया जा सकता है। एफडीए के मुताबिक, कई सालों से दुनिया में वैकल्पिक चिकित्सा की कमी रही है । जैज फार्मास्यूटिकल्स एजेंसी द्वारा अनुमोदित पहली दवा है । दवा का उपयोग ई कोलाई-व्युत्पन्न शतावरी के प्रतिभाव के प्रतिभाव के प्रति अतिसंवेदनशीलता वाले रोगियों में किया जा सकता है, जो सेलुलर ल्यूकेमिया (सभी) के लिए कीमोथेरेपी आहार का एक तीव्र लिम्फोइड एक अभिन्न हिस्सा है। Rylaze इन रोगियों के लिए एक सार्थक विकल्प प्रदान करता है।

Rylaze चरण द्वितीय/III अध्ययन के चरण द्वितीय परीक्षण से आंशिक आंकड़ों के आधार पर मंजूरी दे दी थी, जो दवा के विभिंन dosing आहार का मूल्यांकन किया । द्वितीय चरण का अध्ययन इंट्रामस्कुलर प्रशासन (आईएम) का अध्ययन कर रहा है, और तीसरे चरण का हिस्सा नसों में दवा प्रशासन की प्रभावकारिता का मूल्यांकन करेगा । एफडीए के ऑन्कोलॉजी सेंटर ऑफ एक्सीलेंस ने एक प्रेस विज्ञप्ति में कहा, "यह अनुमोदन इस प्रकार के ल्यूकेमिया के साथ बच्चों और वयस्क रोगियों के लिए संभावित उपचारात्मक उपचार का एक प्रमुख घटक प्रदान कर सकता है, जो टिकाऊ स्रोतों से वैकल्पिक समाधान ला सकता है ।

दवा एफडीए द्वारा जून २०२१ में सभी के इलाज के लिए एक दुर्लभ रोग दवा के रूप में नामित किया गया था । दवा के बीएलए को मंजूरी मिलने के बाद, दवा समीक्षा के लिए वास्तविक समय ऑन्कोलॉजी समीक्षा (RTOR) कार्यक्रम में शामिल हो गई, जो एफडीए ऑन्कोलॉजी सेंटर ऑफ एक्सीलेंस की एक पहल है ताकि रोगियों को सुरक्षित और प्रभावी कैंसर उपचार प्रदान किया जा सके । जैज फार्मास्यूटिकल्स के अनुसार, दवा केवल पुनः संयोजन इरविनिया शतावरी उपचार उत्पाद है जो उपचार अवधि के दौरान शतावरी गतिविधि के चिकित्सकीय रूप से महत्वपूर्ण स्तर को बनाए रख सकता है। कंपनी को उम्मीद है कि यह नया इलाज मध्य जुलाई में उपलब्ध होगा ।

दवा का मूल्यांकन १०२ रोगियों के परीक्षण में किया गया था जो एलर्जी या चुपचाप ई कोलाई-व्युत्पन्न शतावरी के लिए निष्क्रिय थे । परीक्षण का मुख्य संकेतक यह है कि क्या रोगी शतावरी गतिविधि के एक निश्चित स्तर तक पहुंच गया है और बनाए रखा है। अध्ययन में पाया गया कि 25 मिलीग्राम/वर्ग मीटर की अनुशंसित खुराक के बाद हर ४८ घंटे में इंट्रामस्कुलर रूप से इंजेक्ट किया गया, ९४% रोगियों में शतावरी गतिविधि का लक्ष्य स्तर हासिल किया गया ।

दवा की सबसे आम प्रतिकूल प्रतिक्रियाओं में अतिसंवेदनशीलता, अग्नाशय की विषाक्तता, थ्रोम्बोसिस, रक्तस्राव और यकृत विषाक्तता शामिल हैं। ८,० से अधिक रोगियों के बाल चिकित्सा ऑन्कोलॉजी समूह से डेटा का एक पूर्वव्यापी विश्लेषण में पाया गया कि क्या इन रोगियों को उच्च जोखिम या मानक जोखिम, धीमी गति से जल्दी उत्तरदाताओं, दवा से संबंधित विषाक्तता के कारण, रोगियों के अस्तित्व के परिणाम है जो अंततः उपचार का एक पूरा पाठ्यक्रम प्राप्त नहीं किया महत्वपूर्ण कमी हुई ।

अनुमोदन के बाद, जैज ने कहा कि यह एफडीए के साथ सहयोग जारी रहेगा और पूरा रोगी पलटन के लिए अतिरिक्त डेटा प्रस्तुत करने के लिए Rylaze इंट्रामस्क्युलर प्रशासन और अंय प्रशासन के उपायों का मूल्यांकन करेंगे ।