मायोकार्डिया इनोवेटिव ओरल कार्डियोमायोपैथी सभी चरण 3 क्लिनिकल एंडपॉइंट्स

आज, मायोकार्डिया ने घोषणा की कि इसकी नई दवा मवैकमटेन प्राथमिक चरण बिंदु तक पहुंच गई है और महत्वपूर्ण चरण 3 नैदानिक ​​अध्ययन EXPLORER-HCM में रोगसूचक, रोगसूचक, प्रतिरोधी हाइपरट्रॉफिक कार्डियोमायोपैथी, एचसीएम के साथ रोगियों के लिए परीक्षण के अंतिम बिंदु तक पहुंच गया है। प्लेसबो समूह के साथ तुलना में, मावैकमटेन के उपचार से रोग के लक्षणों, जीवन की गुणवत्ता और बाएं निलय अवरोध में महत्वपूर्ण सुधार हुआ। उम्मीद की जा रही है कि कंपनी जल्द ही 2021 मावेकैमटेन के लिए एक नई दवा का आवेदन प्रस्तुत करेगी।

एचसीएम एक पुरानी और प्रगतिशील बीमारी है जो विभिन्न प्रकार के दुर्बल लक्षणों और हृदय रोग का कारण बन सकती है। प्रेस विज्ञप्ति में आंकड़ों के अनुसार, हर 500 लोगों में से एक एचसीएम से प्रभावित होता है। एचसीएम का सबसे आम कारण सरकोमेरे के मायोकार्डियल प्रोटीन में एक उत्परिवर्तन है। यह बीमारी युवा लोगों में कार्डियक अरेस्ट का एक सामान्य कारण है। अधिकांश रोगियों को दैनिक जीवन में कोई लक्षण नहीं होंगे। लेकिन कुछ रोगियों में मायोकार्डियल रुकावट जैसे लक्षण होंगे, और उनकी बीमारी को रोगसूचक, प्रतिरोधी हाइपरट्रॉफिक कार्डियोमायोपैथी भी कहा जाता है। हालांकि रोगियों का यह हिस्सा दुर्लभ है, लेकिन इससे स्वास्थ्य को काफी नुकसान हुआ है। एचसीएम वेंट्रिकुलर फाइब्रिलेशन, स्ट्रोक, दिल की विफलता और अचानक मृत्यु के जोखिम से भी जुड़ा हुआ है, और रोगियों के इलाज के लिए नई दवाओं की तत्काल आवश्यकता है।

मावैकमटेन मायोकार्डियल मायोसिन का एक नवीन मौखिक ऑलोस्टेरिक न्यूनाधिक है, जो रोगियों को जीजी # 39 कम करने की उम्मीद है; दिल के अत्यधिक संकुचन के लक्षण। नैदानिक ​​और प्रीक्लिनिकल अध्ययनों में, मावैकमटेन कार्डियक दीवार तनाव के बायोमार्कर को कम कर सकता है, अत्यधिक मायोकार्डियल सिकुड़न को कम कर सकता है और डायस्टोलिक अनुपालन बढ़ा सकता है। अप्रैल 2016 में, यूएस एफडीए ने एचसीएम रोगियों के लिए अनाथ दवा पदनाम को मावैकेमंटन प्रदान किया।

EXPLORER-HCM एक प्रमुख चरण 3 नैदानिक ​​अध्ययन है जिसका उद्देश्य प्लेसबो की तुलना में HCM रोगियों में लक्षणों और हृदय क्रिया के उपचार में मावैकमटेन की प्रभावकारिता की पुष्टि करना है। परीक्षण के परिणामों से पता चला कि प्लेसेबो समूह के साथ तुलना में, मावैकमटेन के उपचार ने व्यायाम क्षमता में बदलाव (शिखर VO 2) और न्यूयॉर्क हार्ट एसोसिएशन (एनवाईएचए) के कार्यात्मक स्तर में सुधार हासिल किया। इसके अलावा, सभी माध्यमिक समापन बिंदुओं पर, मावैकमटेन ने सांख्यिकीय रूप से महत्वपूर्ण सुधार भी दिखाए। माध्यमिक समापन बिंदु में व्यायाम के बाद बाएं निलय बहिर्वाह पथ (LVOT) दबाव प्रवणता के शिखर स्तर, NYHA, VO 2 शिखर, और HCM लक्षण प्रश्नावली के डिस्पेनिया स्कोर में सुधार शामिल हैं।

जीजी उद्धरण, प्रत्येक 500 में से एक व्यक्ति दुर्बल रोग एचसीएम से प्रभावित होता है। EXPLORER अध्ययन से प्राप्त सकारात्मक डेटा गंभीर हृदय रोग के रोगियों के जीवन को बेहतर बनाने की दिशा में एक महत्वपूर्ण कदम है, जीजी उद्धरण; MyoKardia के सीईओ श्री टैसोस जियानकोस का कहना है:" इस प्रमुख अध्ययन में, हमने इस उपचार के गहन प्रभाव और क्षमता को रेखांकित करने वाले mavacamten की गतिविधि और सहनशीलता विशेषताओं का अवलोकन किया, जिसका रोग के संभावित जैविक लक्ष्यों पर गहरा प्रभाव है। हम MyoKardia की पहली नई दवा आवेदन प्रस्तुत करने के लिए तत्पर हैं, और इस दवा को जल्द से जल्द रोगियों में लाने का प्रयास करते हैं। जीजी उद्धरण;